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Studio sull'efficacia di imlifidase e combinazione di farmaci per pazienti con malattia da anticorpi anti-GBM (malattia di Goodpasture)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia studiata in questo trial clinico è la malattia da anticorpi anti-GBM, conosciuta anche come malattia di Goodpasture. Questa è una condizione rara che colpisce i reni e i polmoni. Il trial mira a confrontare l'efficacia di un trattamento con imlifidase insieme alla terapia standard rispetto alla sola terapia standard. L'obiettivo principale è valutare se l'aggiunta di imlifidase migliora la funzione renale nei pazienti affetti da questa malattia.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con imlifidase tramite infusione endovenosa. La terapia standard può includere farmaci come prednisolone, ciclofosfamide, metilprednisolone, sulfametossazolo, e trimetoprim. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo al posto di imlifidase per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà in diverse fasi e durerà fino al 2026, con valutazioni periodiche della funzione renale e altri parametri di salute.

La partecipazione allo studio prevede un monitoraggio regolare della salute dei partecipanti, con particolare attenzione alla funzione renale. I risultati aiuteranno a determinare se l'aggiunta di imlifidase alla terapia standard offre un beneficio significativo per i pazienti con malattia da anticorpi anti-GBM. Questo potrebbe portare a nuove opzioni di trattamento per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di imlifidase tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è progettato per migliorare la funzione renale nei pazienti con malattia da anticorpi anti-GBM.

    La somministrazione di imlifidase avviene una sola volta all'inizio del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Trattamento standard

    Il trattamento standard include l'uso di diversi farmaci per via orale e endovenosa.

    I farmaci somministrati per via orale includono loratadina, prednisolone, sulfametossazolo e trimetoprim. Questi farmaci vengono assunti secondo le indicazioni del medico.

    Il ciclofosfamide viene somministrato per via endovenosa, seguendo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal protocollo del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della funzione renale

    La funzione renale viene monitorata attraverso la valutazione della velocità di filtrazione glomerulare (eGFR) a 3 e 6 mesi.

    Viene valutata la proporzione di pazienti con funzione renale funzionante a 3 e 6 mesi, ovvero senza eventi di dialisi nelle 4 settimane precedenti la valutazione.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli anticorpi

    Il livello di anticorpi anti-GBM viene monitorato per determinare il tempo necessario per raggiungere un livello non tossico.

    Viene valutata l'esposizione a livelli tossici di anticorpi anti-GBM durante il trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita e lo stato di salute vengono valutati utilizzando strumenti come PROMIS-29 e EQ-5D-5L, dal momento dello screening fino a 6 mesi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale della funzione renale e dei livelli di anticorpi anti-GBM.

    I risultati del trattamento vengono analizzati per determinare l'efficacia del protocollo terapeutico.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere un livello di anticorpi anti-GBM che:
    • nell'ultima valutazione disponibile è sopra un livello tossico
    • richiede un trattamento intensivo chiamato PLEX (plasmaferesi, un processo che rimuove sostanze nocive dal sangue)
    • Presenza di ematuria, che significa sangue nelle urine, rilevata con un test delle urine o con l'analisi del sedimento urinario
    • Avere un valore di eGFR (una misura della funzione renale) inferiore a 20 mL/min/1,73 m²
    • Essere di età pari o superiore a 18 anni
    • Essere disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e di seguire i requisiti del protocollo dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la loro capacità di partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Imlifidase

    è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della malattia da anticorpi anti-GBM (nota anche come malattia di Goodpasture). Questo farmaco agisce riducendo gli anticorpi dannosi che attaccano i reni, aiutando a migliorare la funzione renale nei pazienti affetti da questa malattia.

  • Standard-of-Care (SoC)

    si riferisce al trattamento convenzionale che viene normalmente utilizzato per gestire la malattia da anticorpi anti-GBM. Questo può includere una combinazione di farmaci immunosoppressori e altre terapie che aiutano a controllare la risposta immunitaria del corpo e a proteggere i reni dai danni.

Che cosa si sa già del trattamento

Imlifidase – Imlifidase è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato per trattare la malattia da anticorpi anti-GBM, nota anche come malattia di Goodpasture. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per valutare la sua efficacia rispetto al trattamento standard. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della funzione renale nei pazienti affetti da questa malattia autoimmune. A livello molecolare, imlifidase agisce degradando gli anticorpi dannosi, riducendo così l'attacco del sistema immunitario ai reni. Appartiene alla classe farmacologica degli enzimi che modificano gli anticorpi.

Malattie studiate

Malattia da anticorpi anti-GBM (Malattia di Goodpasture) – È una malattia autoimmune rara in cui il sistema immunitario attacca i reni e, talvolta, i polmoni. Gli anticorpi si legano alla membrana basale glomerulare nei reni, causando infiammazione e danni ai tessuti. Questo può portare a una rapida perdita della funzione renale, con sintomi come sangue nelle urine e insufficienza renale. Nei polmoni, può causare emorragie, portando a tosse con sangue e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può essere rapida, richiedendo un intervento tempestivo per prevenire danni permanenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-500121-33-01Codice del protocollo21-HMedIdeS-24Partecipanti previsti50 personePromotoreHansa Biopharma AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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