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Studio sull'efficacia di ganaxolone per pazienti con stato epilettico refrattario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione medica chiamata Stato Epilettico Refrattario (RSE), una forma grave di crisi epilettiche che non risponde ai trattamenti standard. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ganaxolone, somministrato per via endovenosa. Ganaxolone è un composto chimico che si presenta sotto forma di capsule. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno ganaxolone, mentre altri riceveranno un placebo, che non contiene il principio attivo.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ganaxolone quando aggiunto ai trattamenti standard per il RSE. I partecipanti saranno divisi in modo casuale in due gruppi: uno riceverà ganaxolone e l'altro il placebo. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile.

Nel corso dello studio, i partecipanti saranno monitorati per vedere se le crisi epilettiche si fermano entro 30 minuti dall'inizio del trattamento e se non ci sarà bisogno di aumentare il trattamento per le crisi persistenti o ricorrenti entro 36 ore. Saranno anche valutati eventuali effetti collaterali e la gravità di questi effetti. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come ganaxolone possa aiutare le persone con RSE a gestire meglio la loro condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    La partecipazione allo studio inizia con la somministrazione del farmaco ganaxolone o di un placebo. Il farmaco viene somministrato per via intravenosa.

    Il farmaco è progettato per essere un trattamento aggiuntivo alla cura standard per lo stato epilettico refrattario, una condizione in cui le crisi epilettiche non si fermano con i trattamenti standard.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco viene somministrato per via endovenosa. La durata e la frequenza della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e dalle condizioni cliniche del partecipante.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del ganaxolone aggiunto ai trattamenti standard per lo stato epilettico refrattario.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante viene monitorato per valutare la cessazione dello stato epilettico entro 30 minuti dall'inizio del trattamento e per verificare che non ci sia un'escalation del trattamento per crisi persistenti o ricorrenti entro 36 ore.

    Vengono valutati anche il tempo di cessazione delle crisi, il livello di sedazione/aggressività e la risposta generale al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

    I risultati vengono confrontati con quelli di altri partecipanti per determinare l'efficacia del ganaxolone rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • È necessario ottenere la firma del consenso informato dal partecipante o dal suo rappresentante legale. Una volta che il partecipante è in grado, deve esserci documentazione del suo consenso, dimostrando che è consapevole della natura sperimentale dello studio e delle procedure correlate.
  • Uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni al momento della prima dose del farmaco in studio.
  • Diagnosi di Stato Epilettico (SE) con o senza caratteristiche motorie evidenti, basata su osservazioni cliniche e risultati dell'EEG (un esame che registra l'attività elettrica del cervello).
  • I partecipanti devono aver ricevuto un benzodiazepine e almeno uno dei seguenti farmaci antiepilettici per via endovenosa (IV) per il trattamento dell'episodio attuale di SE: Fosphenytoin/phenytoin, Acido valproico, levetiracetam, lacosamide, brivaracetam o Fenobarbital.
  • Il Indice di Massa Corporea (BMI) deve essere inferiore a 40, oppure, se il BMI non può essere calcolato durante lo screening, il partecipante deve essere valutato dall'investigatore come non obeso in modo grave.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno Stato Epilettico Refrattario (RSE). Questo è un tipo di crisi epilettica che non risponde ai trattamenti standard.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento aggiuntivo previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di gruppi vulnerabili, come bambini o persone con determinate condizioni mediche che potrebbero renderle più a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ganaxolone: Ganaxolone è un farmaco somministrato per via endovenosa che viene studiato per il suo potenziale nel trattamento dello stato epilettico refrattario. Questo farmaco viene aggiunto alla terapia standard per valutare se può migliorare l'efficacia del trattamento, la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti che non rispondono ad altri trattamenti antiepilettici.

Che cosa si sa già del trattamento

Ganaxolone – Ganaxolone è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dello stato epilettico refrattario. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità quando aggiunto alla terapia standard per questa condizione. Ganaxolone è indicato principalmente per il trattamento delle crisi epilettiche resistenti ai trattamenti convenzionali. Agisce a livello molecolare modulando i recettori GABA-A, che sono coinvolti nella regolazione dell'attività neuronale. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori allosterici positivi del GABA.

Malattie studiate

Status Epilepticus Refrattario (RSE) – È una condizione neurologica grave in cui una persona sperimenta convulsioni prolungate o ripetute senza recuperare la coscienza tra un episodio e l'altro. Questo stato può durare più di 30 minuti e non risponde ai trattamenti standard per l'epilessia. Le convulsioni possono essere di tipo tonico-clonico, ma possono anche presentarsi in altre forme. Il RSE può portare a danni cerebrali se non viene gestito tempestivamente. La condizione richiede un intervento medico immediato per interrompere le convulsioni e prevenire complicazioni. È spesso necessario un trattamento intensivo in ospedale per stabilizzare il paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502540-12-00Codice del protocollo1042-SE-3004Partecipanti previsti76 personePromotoreMarinus Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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