Studio sull’efficacia di Bortezomib, Rituximab e Ibrutinib per pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström non trattati

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Di cosa tratta questo studio

La Macroglobulinemia di Waldenström è una rara forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti che non hanno ancora ricevuto trattamenti per questa malattia. L’obiettivo è valutare l’efficacia di una combinazione di tre farmaci: Bortezomib, Rituximab e Ibrutinib. Bortezomib è un farmaco che viene somministrato tramite iniezione e agisce bloccando alcune proteine nelle cellule tumorali. Rituximab è un farmaco che può essere somministrato sia per infusione che per iniezione e aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Ibrutinib è un farmaco in capsule che si assume per via orale e agisce bloccando un enzima che le cellule tumorali usano per crescere.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto bene questa combinazione di farmaci possa prevenire la progressione della malattia per almeno un anno. I partecipanti riceveranno i farmaci secondo un programma stabilito e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente lo stato di salute dei partecipanti per assicurarsi che il trattamento sia efficace e sicuro.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se questa combinazione di farmaci può diventare una nuova opzione di trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del loro corpo al trattamento.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di ibrutinib, rituximab e bortezomib per i pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström non trattata in precedenza.

L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di questi farmaci nel mantenere la malattia sotto controllo per un anno.

2somministrazione di ibrutinib

Ibrutinib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide da 140 mg.

La frequenza e la durata della somministrazione saranno specificate dal medico in base al protocollo del trial.

3somministrazione di rituximab

Rituximab viene somministrato in due forme: come concentrato per soluzione per infusione da 500 mg e come soluzione per iniezione sottocutanea da 1400 mg.

La modalità di somministrazione (infusione o iniezione) e la frequenza saranno determinate dal protocollo del trial.

4somministrazione di bortezomib

Bortezomib viene somministrato come polvere per soluzione iniettabile da 3.5 mg.

La somministrazione avviene tramite iniezione, con frequenza e durata stabilite dal protocollo del trial.

5valutazione della risposta

La risposta al trattamento viene valutata 4 settimane dopo la fine del trattamento di induzione.

La valutazione include il tasso di risposta complessiva e la durata della remissione.

6monitoraggio della sicurezza

Durante il trial, vengono monitorati gli eventi avversi associati al trattamento per garantire la sicurezza del paziente.

Il monitoraggio continua fino alla fine del periodo di follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi di Macroglobulinemia di Waldenström confermata da un centro di patologia di riferimento.
  • Essere uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere un’aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
  • Avere un conteggio delle piastrine di almeno 100 x 10^9/L, indipendentemente da eventuali trasfusioni.
  • Avere un conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 1 x 10^9/L senza supporto di fattori di crescita.
  • Rispettare i criteri di laboratorio pre-trattamento durante la visita di screening, come livelli di ASAT e ALAT non superiori a 3 volte il limite normale, bilirubina totale inferiore a 1,5 volte il limite normale, e creatinina sierica non superiore a 2 volte il limite normale.
  • Gli uomini devono accettare di non avere figli durante la terapia e per 12 mesi dopo, utilizzando il preservativo, e consigliare alla partner di usare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Le donne in età fertile devono accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la terapia e per un periodo specifico dopo la fine della terapia, a seconda del farmaco utilizzato.
  • Fornire un consenso informato scritto volontario prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Avere almeno uno dei seguenti sintomi per iniziare il trattamento: febbre ricorrente, sudorazione notturna, perdita di peso, affaticamento, iperviscosità, linfoadenopatia sintomatica o voluminosa, epatomegalia o splenomegalia sintomatica, neuropatia periferica dovuta alla malattia, crioglobulinemia sintomatica, anemia da agglutinine fredde, anemia o trombocitopenia legate a IgM, nefropatia o amiloidosi legate alla malattia, emoglobina ≤10g/dL, conteggio delle piastrine 5g/dL, livelli di IgG sieriche bassi o assenti.
  • Avere uno stato di salute generale secondo la scala WHO/ECOG compreso tra 0 e 2.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto trattamenti per la Macroglobulinemia di Waldenström. Questo significa che se hai già fatto delle cure per questa condizione, non puoi essere incluso nello studio.
  • Se hai meno di 18 anni o più di 65 anni, non puoi partecipare. Lo studio è riservato a persone di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Lo studio è aperto sia a uomini che a donne, quindi il genere non è un criterio di esclusione.
  • Se fai parte di una popolazione considerata vulnerabile, potresti non essere idoneo. Le popolazioni vulnerabili includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che sono in situazioni particolari di rischio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Non reclutando
16.09.2019
Grecia Grecia
Non reclutando
16.09.2020

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Bortezomib è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. Agisce bloccando l’azione di alcune proteine nelle cellule tumorali, portando alla loro morte. Nel contesto di questo studio, viene utilizzato per valutare la sua efficacia nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström non trattata in precedenza.

Rituximab è un anticorpo monoclonale che si lega a una proteina specifica presente sulla superficie di alcune cellule del sistema immunitario. Questo legame aiuta il sistema immunitario a distruggere queste cellule. Viene utilizzato in questo studio per trattare la Macroglobulinemia di Waldenström, una forma di cancro del sangue.

Ibrutinib è un inibitore della tirosina chinasi di Bruton, una proteina che aiuta le cellule tumorali a crescere e sopravvivere. Bloccando questa proteina, Ibrutinib aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. In questo studio, viene testato per la sua efficacia nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström non trattata in precedenza.

Malattie investigate:

Macroglobulinemia di Waldenström – È un raro tipo di linfoma non-Hodgkin che colpisce principalmente il midollo osseo, causando un’eccessiva produzione di una proteina chiamata macroglobulina. Questa condizione porta a un ispessimento del sangue, che può causare sintomi come affaticamento, debolezza, perdita di peso e problemi di vista. La malattia progredisce lentamente e può rimanere asintomatica per anni. Tuttavia, con il tempo, i sintomi possono peggiorare e influenzare la qualità della vita. La diagnosi viene spesso fatta attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 08:44

Trial ID:
2022-500584-12-00
Numero di protocollo
ECWM-2
NCT ID:
NCT03620903
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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