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Studio sull'efficacia di bortezomib, rituximab e ibrutinib per pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström non trattati

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Macroglobulinemia di Waldenström è una rara forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti che non hanno ancora ricevuto trattamenti per questa malattia. L'obiettivo è valutare l'efficacia di una combinazione di tre farmaci: Bortezomib, Rituximab e ibrutinib. Bortezomib è un farmaco che viene somministrato tramite iniezione e agisce bloccando alcune proteine nelle cellule tumorali. Rituximab è un farmaco che può essere somministrato sia per infusione che per iniezione e aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Ibrutinib è un farmaco in capsule che si assume per via orale e agisce bloccando un enzima che le cellule tumorali usano per crescere.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto bene questa combinazione di farmaci possa prevenire la progressione della malattia per almeno un anno. I partecipanti riceveranno i farmaci secondo un programma stabilito e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente lo stato di salute dei partecipanti per assicurarsi che il trattamento sia efficace e sicuro.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se questa combinazione di farmaci può diventare una nuova opzione di trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del loro corpo al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ibrutinib, rituximab e bortezomib per i pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström non trattata in precedenza.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di questi farmaci nel mantenere la malattia sotto controllo per un anno.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di ibrutinib

    Ibrutinib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide da 140 mg.

    La frequenza e la durata della somministrazione saranno specificate dal medico in base al protocollo del trial.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di rituximab

    Rituximab viene somministrato in due forme: come concentrato per soluzione per infusione da 500 mg e come soluzione per iniezione sottocutanea da 1400 mg.

    La modalità di somministrazione (infusione o iniezione) e la frequenza saranno determinate dal protocollo del trial.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di bortezomib

    Bortezomib viene somministrato come polvere per soluzione iniettabile da 3.5 mg.

    La somministrazione avviene tramite iniezione, con frequenza e durata stabilite dal protocollo del trial.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata 4 settimane dopo la fine del trattamento di induzione.

    La valutazione include il tasso di risposta complessiva e la durata della remissione.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trial, vengono monitorati gli eventi avversi associati al trattamento per garantire la sicurezza del paziente.

    Il monitoraggio continua fino alla fine del periodo di follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Avere una diagnosi di Macroglobulinemia di Waldenström confermata da un centro di patologia di riferimento.
  • Essere uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere un'aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
  • Avere un conteggio delle piastrine di almeno 100 x 10^9/L, indipendentemente da eventuali trasfusioni.
  • Avere un conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 1 x 10^9/L senza supporto di fattori di crescita.
  • Rispettare i criteri di laboratorio pre-trattamento durante la visita di screening, come livelli di ASAT e ALAT non superiori a 3 volte il limite normale, bilirubina totale inferiore a 1,5 volte il limite normale, e creatinina sierica non superiore a 2 volte il limite normale.
  • Gli uomini devono accettare di non avere figli durante la terapia e per 12 mesi dopo, utilizzando il preservativo, e consigliare alla partner di usare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Le donne in età fertile devono accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la terapia e per un periodo specifico dopo la fine della terapia, a seconda del farmaco utilizzato.
  • Fornire un consenso informato scritto volontario prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Avere almeno uno dei seguenti sintomi per iniziare il trattamento: febbre ricorrente, sudorazione notturna, perdita di peso, affaticamento, iperviscosità, linfoadenopatia sintomatica o voluminosa, epatomegalia o splenomegalia sintomatica, neuropatia periferica dovuta alla malattia, crioglobulinemia sintomatica, anemia da agglutinine fredde, anemia o trombocitopenia legate a IgM, nefropatia o amiloidosi legate alla malattia, emoglobina ≤10g/dL, conteggio delle piastrine <100x10^9/L, proteina monoclonale sierica >5g/dL, livelli di IgG sieriche bassi o assenti.
  • Avere uno stato di salute generale secondo la scala WHO/ECOG compreso tra 0 e 2.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto trattamenti per la Macroglobulinemia di Waldenström. Questo significa che se hai già fatto delle cure per questa condizione, non puoi essere incluso nello studio.
  • Se hai meno di 18 anni o più di 65 anni, non puoi partecipare. Lo studio è riservato a persone di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Lo studio è aperto sia a uomini che a donne, quindi il genere non è un criterio di esclusione.
  • Se fai parte di una popolazione considerata vulnerabile, potresti non essere idoneo. Le popolazioni vulnerabili includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o che sono in situazioni particolari di rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Bortezomib

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. Agisce bloccando l'azione di alcune proteine nelle cellule tumorali, portando alla loro morte. Nel contesto di questo studio, viene utilizzato per valutare la sua efficacia nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström non trattata in precedenza.

  • Rituximab

    è un anticorpo monoclonale che si lega a una proteina specifica presente sulla superficie di alcune cellule del sistema immunitario. Questo legame aiuta il sistema immunitario a distruggere queste cellule. Viene utilizzato in questo studio per trattare la Macroglobulinemia di Waldenström, una forma di cancro del sangue.

  • Ibrutinib

    è un inibitore della tirosina chinasi di Bruton, una proteina che aiuta le cellule tumorali a crescere e sopravvivere. Bloccando questa proteina, ibrutinib aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. In questo studio, viene testato per la sua efficacia nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström non trattata in precedenza.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Bortezomib

    Bortezomib è un farmaco somministrato per via endovenosa o sottocutanea, utilizzato principalmente nel trattamento del mieloma multiplo e della macroglobulinemia di Waldenström. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica come parte di terapie combinate per queste condizioni. Agisce inibendo il proteasoma, un complesso enzimatico che degrada le proteine all'interno delle cellule, portando all'accumulo di proteine che inducono la morte cellulare nelle cellule tumorali. È classificato come un inibitore del proteasoma.

  • Rituximab

    Rituximab è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, utilizzato per trattare vari tipi di linfoma e la macroglobulinemia di Waldenström. È ampiamente riconosciuto nella pratica clinica e nella letteratura medica per la sua efficacia in combinazione con altri farmaci. Funziona legandosi alla proteina CD20 presente sulla superficie dei linfociti B, portando alla loro distruzione. È classificato come un anticorpo monoclonale anti-CD20.

  • Ibrutinib

    Ibrutinib è un farmaco orale utilizzato nel trattamento di vari tipi di linfoma e della macroglobulinemia di Waldenström. È ben documentato nella letteratura medica per la sua efficacia nel prolungare la sopravvivenza libera da progressione in queste condizioni. Agisce inibendo la tirosina chinasi di Bruton (BTK), un enzima che promuove la crescita e la sopravvivenza delle cellule tumorali. È classificato come un inibitore della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Macroglobulinemia di Waldenström – È un raro tipo di linfoma non-Hodgkin che colpisce principalmente il midollo osseo, causando un'eccessiva produzione di una proteina chiamata macroglobulina. Questa condizione porta a un ispessimento del sangue, che può causare sintomi come affaticamento, debolezza, perdita di peso e problemi di vista. La malattia progredisce lentamente e può rimanere asintomatica per anni. Tuttavia, con il tempo, i sintomi possono peggiorare e influenzare la qualità della vita. La diagnosi viene spesso fatta attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-500584-12-00Codice del protocolloECWM-2Partecipanti previsti53 personePromotoreUniversitaetsklinikum Ulm AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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