Studio sul trattamento immediato o ritardato con azatioprina o rituximab in bambini con sindromi demielinizzanti acute associate ad anticorpi anti-MOG

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sulle malattie associate agli anticorpi anti-glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOGAD), una condizione che colpisce il sistema nervoso nei bambini. La ricerca mira a confrontare due diversi approcci di trattamento: uno immediato e uno ritardato, utilizzando due farmaci: azatioprina e rituximab.

I pazienti riceveranno inizialmente un trattamento con metilprednisolone per via endovenosa, seguito da prednisone o prednisolone per via orale. Successivamente, alcuni pazienti riceveranno il trattamento con azatioprina o rituximab immediatamente dopo il primo episodio della malattia, mentre altri inizieranno il trattamento solo dopo un secondo episodio.

Lo studio durerร  24 mesi e valuterร  principalmente quante volte si verificano gli episodi della malattia (recidive) nei diversi gruppi di trattamento. L’azatioprina viene somministrata sotto forma di compresse, mentre il rituximab viene somministrato tramite infusione in vena. Questo confronto aiuterร  a determinare quale momento di inizio del trattamento sia piรน efficace per i bambini con questa condizione.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia il trattamento dopo la conferma della presenza di anticorpi anti-MOG (una proteina presente nel sistema nervoso).

Viene assegnato in modo casuale a uno dei tre gruppi di trattamento: azatioprina immediata, rituximab immediato, o trattamento ritardato.

2 Trattamento con steroidi iniziale

Tutti i pazienti ricevono inizialmente metilprednisolone per via endovenosa.

Successivamente viene somministrato prednisone per via orale con graduale riduzione della dose.

3 Fase di trattamento principale

Gruppo azatioprina immediata: assunzione del farmaco per via orale secondo il dosaggio prescritto.

Gruppo rituximab immediato: somministrazione del farmaco per via endovenosa secondo il protocollo stabilito.

Gruppo trattamento ritardato: inizio del trattamento solo in caso di seconda manifestazione della malattia.

4 Monitoraggio

Visite di controllo regolari per 24 mesi.

Valutazione della frequenza delle ricadute della malattia.

Esami radiologici per monitorare l’evoluzione della condizione.

Analisi del sangue per studi immunologici.

5 Conclusione dello studio

Valutazione finale dopo 24 mesi di osservazione.

Analisi del tasso annualizzato di ricadute (numero di episodi per anno).

Valutazione degli effetti del trattamento sulla progressione della malattia.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 6 e 18 anni al momento dell’arruolamento
  • Peso corporeo minimo di 20 kg
  • Presenza di sintomi neurologici acuti della durata superiore a 24 ore di origine infiammatoria, che possono includere:
    • Neurite ottica (infiammazione del nervo ottico)
    • Mielite trasversa (infiammazione del midollo spinale)
    • Rombencefalite (infiammazione del tronco cerebrale)
    • ADEM (encefalomielite acuta disseminata)
    • NMOSD (disturbi dello spettro della neuromielite ottica)
  • Presenza confermata di anticorpi anti-MOG all’esordio della malattia
  • Nessun trattamento precedente ad eccezione degli steroidi
  • Punteggio EDSS (scala di disabilitร ) inferiore a 5.5
  • Consenso informato firmato da entrambi i genitori e dal bambino
  • Iscrizione al regime di previdenza sociale francese

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento con azatioprina o rituximab (farmaci immunosoppressori)
  • Pazienti con gravi malattie autoimmuni concomitanti
  • Pazienti con infezioni attive o croniche gravi
  • Pazienti con grave compromissione della funzione epatica o renale
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue non controllati
  • Pazienti con storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Gravidanza o allattamento
  • Pazienti che non possono seguire il programma di visite richiesto dallo studio
  • Pazienti con ipersensibilitร  nota ai principi attivi o agli eccipienti dei farmaci in studio
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato o i cui genitori/tutori non possono fornire il consenso
  • Pazienti con malattie psichiatriche gravi che potrebbero interferire con la partecipazione allo studio

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Cijsux Hwialixtjut Rsvhwsai Ec Uakgmzfzknurx Dw Bfsss Brest Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
23.06.2025

Sedi della sperimentazione

Azatioprina
L’azatioprina รจ un farmaco immunosoppressore che aiuta a ridurre l’attivitร  del sistema immunitario. Nel contesto di questa sperimentazione, viene utilizzato per trattare le malattie associate agli anticorpi MOG nei bambini. Il farmaco aiuta a prevenire le ricadute della malattia riducendo la risposta immunitaria che causa l’infiammazione nel sistema nervoso.

Rituximab
Il rituximab รจ un anticorpo monoclonale che agisce sul sistema immunitario. Viene utilizzato per trattare le condizioni autoimmuni colpendo specificamente un tipo di cellule immunitarie chiamate cellule B. In questa sperimentazione, viene studiato come trattamento per le sindromi demielinizzanti acute nei bambini con anticorpi anti-MOG positivi. Il farmaco aiuta a ridurre l’infiammazione e a prevenire gli attacchi della malattia.

MOGAD (Malattie associate agli anticorpi anti-glicoproteina oligodendrocitaria della mielina) – รˆ una malattia autoimmune rara che colpisce il sistema nervoso centrale, in cui il sistema immunitario produce anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOG). Questa condizione puรฒ causare infiammazione in diverse aree del sistema nervoso centrale, inclusi il nervo ottico, il midollo spinale e il cervello. La malattia si manifesta tipicamente con episodi di infiammazione acuta che possono verificarsi piรน volte nel tempo. I sintomi variano a seconda dell’area colpita e possono includere problemi alla vista, debolezza muscolare e disturbi dell’equilibrio. La condizione colpisce sia bambini che adulti, ma รจ piรน comune in etร  pediatrica.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 14:04

ID della sperimentazione:
2024-516243-81-00
Codice del protocollo:
APHP211057
NCT ID:
NCT05545384
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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