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Studio sul trattamento immediato o ritardato con azatioprina o rituximab in bambini con sindromi demielinizzanti acute associate ad anticorpi anti-MOG

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulle malattie associate agli anticorpi anti-glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOGAD), una condizione che colpisce il sistema nervoso nei bambini. La ricerca mira a confrontare due diversi approcci di trattamento: uno immediato e uno ritardato, utilizzando due farmaci: azatioprina e rituximab.

I pazienti riceveranno inizialmente un trattamento con metilprednisolone per via endovenosa, seguito da prednisone o prednisolone per via orale. Successivamente, alcuni pazienti riceveranno il trattamento con azatioprina o rituximab immediatamente dopo il primo episodio della malattia, mentre altri inizieranno il trattamento solo dopo un secondo episodio.

Lo studio durerà 24 mesi e valuterà principalmente quante volte si verificano gli episodi della malattia (recidive) nei diversi gruppi di trattamento. L'azatioprina viene somministrata sotto forma di compresse, mentre il rituximab viene somministrato tramite infusione in vena. Questo confronto aiuterà a determinare quale momento di inizio del trattamento sia più efficace per i bambini con questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento dopo la conferma della presenza di anticorpi anti-MOG (una proteina presente nel sistema nervoso).

    Viene assegnato in modo casuale a uno dei tre gruppi di trattamento: azatioprina immediata, rituximab immediato, o trattamento ritardato.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con steroidi iniziale

    Tutti i pazienti ricevono inizialmente metilprednisolone per via endovenosa.

    Successivamente viene somministrato prednisone per via orale con graduale riduzione della dose.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento principale

    Gruppo azatioprina immediata: assunzione del farmaco per via orale secondo il dosaggio prescritto.

    Gruppo rituximab immediato: somministrazione del farmaco per via endovenosa secondo il protocollo stabilito.

    Gruppo trattamento ritardato: inizio del trattamento solo in caso di seconda manifestazione della malattia.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio

    Visite di controllo regolari per 24 mesi.

    Valutazione della frequenza delle ricadute della malattia.

    Esami radiologici per monitorare l'evoluzione della condizione.

    Analisi del sangue per studi immunologici.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Valutazione finale dopo 24 mesi di osservazione.

    Analisi del tasso annualizzato di ricadute (numero di episodi per anno).

    Valutazione degli effetti del trattamento sulla progressione della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età compresa tra 6 e 18 anni al momento dell'arruolamento
  • Peso corporeo minimo di 20 kg
  • Presenza di sintomi neurologici acuti della durata superiore a 24 ore di origine infiammatoria, che possono includere:
    • Neurite ottica (infiammazione del nervo ottico)
    • Mielite trasversa (infiammazione del midollo spinale)
    • Rombencefalite (infiammazione del tronco cerebrale)
    • ADEM (encefalomielite acuta disseminata)
    • NMOSD (disturbi dello spettro della neuromielite ottica)
    • Presenza confermata di anticorpi anti-MOG all'esordio della malattia
    • Nessun trattamento precedente ad eccezione degli steroidi
    • Punteggio EDSS (scala di disabilità) inferiore a 5.5
    • Consenso informato firmato da entrambi i genitori e dal bambino
    • Iscrizione al regime di previdenza sociale francese

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto un precedente trattamento con azatioprina o rituximab (farmaci immunosoppressori)
  • Pazienti con gravi malattie autoimmuni concomitanti
  • Pazienti con infezioni attive o croniche gravi
  • Pazienti con grave compromissione della funzione epatica o renale
  • Pazienti con disturbi della coagulazione del sangue non controllati
  • Pazienti con storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Gravidanza o allattamento
  • Pazienti che non possono seguire il programma di visite richiesto dallo studio
  • Pazienti con ipersensibilità nota ai principi attivi o agli eccipienti dei farmaci in studio
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato o i cui genitori/tutori non possono fornire il consenso
  • Pazienti con malattie psichiatriche gravi che potrebbero interferire con la partecipazione allo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Azatioprina

    L'azatioprina è un farmaco immunosoppressore che aiuta a ridurre l'attività del sistema immunitario. Nel contesto di questa sperimentazione, viene utilizzato per trattare le malattie associate agli anticorpi MOG nei bambini. Il farmaco aiuta a prevenire le ricadute della malattia riducendo la risposta immunitaria che causa l'infiammazione nel sistema nervoso.

  • Rituximab

    Il rituximab è un anticorpo monoclonale che agisce sul sistema immunitario. Viene utilizzato per trattare le condizioni autoimmuni colpendo specificamente un tipo di cellule immunitarie chiamate cellule B. In questa sperimentazione, viene studiato come trattamento per le sindromi demielinizzanti acute nei bambini con anticorpi anti-MOG positivi. Il farmaco aiuta a ridurre l'infiammazione e a prevenire gli attacchi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Azathioprine

    Un farmaco immunosoppressore che viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. È ampiamente utilizzato nel trattamento delle malattie autoimmuni, incluse le patologie demielinizzanti associate agli anticorpi anti-MOG, specialmente nei bambini. Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione della sintesi delle purine, che porta alla riduzione della proliferazione dei linfociti T e B, diminuendo così la risposta immunitaria anomala. Appartiene alla classe dei farmaci immunosoppressori antimetaboliti e viene utilizzato sia come terapia di prima linea che come trattamento di mantenimento.

  • Rituximab

    Un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa che viene utilizzato nel trattamento di diverse malattie autoimmuni, tra cui le patologie associate agli anticorpi anti-MOG. Agisce selettivamente sulle cellule B CD20-positive, eliminandole dal sistema immunitario e riducendo così la produzione di anticorpi patogeni. Appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali ed è particolarmente efficace nel controllo delle malattie demielinizzanti, offrendo un'alternativa terapeutica importante nei casi pediatrici che non rispondono ad altri trattamenti.

Malattie studiate

MOGAD (Malattie associate agli anticorpi anti-glicoproteina oligodendrocitaria della mielina) - È una malattia autoimmune rara che colpisce il sistema nervoso centrale, in cui il sistema immunitario produce anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOG). Questa condizione può causare infiammazione in diverse aree del sistema nervoso centrale, inclusi il nervo ottico, il midollo spinale e il cervello. La malattia si manifesta tipicamente con episodi di infiammazione acuta che possono verificarsi più volte nel tempo. I sintomi variano a seconda dell'area colpita e possono includere problemi alla vista, debolezza muscolare e disturbi dell'equilibrio. La condizione colpisce sia bambini che adulti, ma è più comune in età pediatrica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-516243-81-00Codice del protocolloAPHP211057Partecipanti previsti86 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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