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Studio sull'efficacia del metilprednisolone nell'iperplasia delle cellule neuroendocrine infantile per pazienti pediatrici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una condizione chiamata iperplasia delle cellule neuroendocrine dell'infanzia (NEHI), che colpisce i polmoni dei bambini piccoli. Questa condizione può causare difficoltà respiratorie e richiedere l'uso di ossigeno. Lo studio esamina l'efficacia di un trattamento con metilprednisolone, un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, per un periodo di sei mesi. Il metilprednisolone è un tipo di corticosteroide che può aiutare a ridurre l'infiammazione nei polmoni.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il trattamento con metilprednisolone può ridurre la necessità di terapia con ossigeno nei bambini affetti da NEHI. I partecipanti riceveranno il farmaco in dosi specifiche e saranno monitorati per un periodo di 18 mesi per osservare eventuali miglioramenti nella loro condizione respiratoria. Durante lo studio, verranno anche valutati altri aspetti della salute dei bambini, come la frequenza respiratoria e la qualità della vita.

Oltre al metilprednisolone, lo studio prevede l'uso di ossigeno come parte del trattamento standard per i bambini che ne hanno bisogno. I risultati dello studio aiuteranno a capire se il metilprednisolone è un trattamento efficace per migliorare la respirazione nei bambini con NEHI e a ridurre la loro dipendenza dall'ossigeno. Lo studio si concluderà nel 2028, e i risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa condizione rara nei bambini.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene incluso nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono un'età inferiore ai 12 mesi e una diagnosi di iperplasia delle cellule neuroendocrine dell'infanzia (NEHI).

    È necessario un consenso informato scritto da parte del rappresentante legale del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di metilprednisolone

    Il trattamento prevede la somministrazione di metilprednisolone tramite infusione endovenosa.

    Le infusioni di metilprednisolone vengono somministrate a intervalli regolari per un periodo di 6 mesi.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dell'ossigenoterapia

    Durante lo studio, viene monitorata la necessità di ossigenoterapia del paziente.

    L'obiettivo principale è valutare il numero di bambini che richiedono ancora ossigenoterapia a 18 mesi dall'inclusione.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    Vengono monitorati eventuali ricoveri imprevisti per esacerbazioni respiratorie e l'uso di antibiotici per infezioni polmonari.

    A 6 mesi, viene valutata la pressione arteriosa e la glicemia a digiuno per identificare eventuali effetti collaterali del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    A 18 mesi, vengono valutati diversi parametri di efficacia, tra cui il numero di bambini che richiedono ossigeno solo durante il sonno e quelli con un tasso respiratorio normale a riposo.

    Viene anche valutato l'impatto sulla qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali e l'analisi dei risultati per determinare l'efficacia del trattamento con metilprednisolone nei pazienti con NEHI.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il bambino deve avere meno di 12 mesi di età.
  • Deve avere una diagnosi di NEHI (Iperplasia delle cellule neuroendocrine dell'infanzia) basata su:
    • Un punteggio clinico Liptzin recentemente validato di almeno 7 su 10, associato a un modello di CT toracica (tomografia computerizzata del torace) che mostra opacità a vetro smerigliato confinate al lobo medio, lingula e aree polmonari paramediastinali.
    • Oppure, un sospetto clinico e di CT toracica e una biopsia polmonare che mostra un numero aumentato di cellule neuroendocrine nell'area delle vie aeree epiteliali (almeno un bronchiolo con almeno il 10% di cellule neuroendocrine).
    • Deve avere bisogno di ossigeno (da sveglio e/o durante il sonno) secondo le raccomandazioni pediatriche usuali.
    • Deve essere seguito in uno dei centri partecipanti RespiRare.
    • È necessario il consenso informato scritto del/dei rappresentante/i legale/i al momento dell'inclusione.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore ai 2 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di iperplasia delle cellule neuroendocrine dell'infanzia, una condizione che riguarda le cellule nei polmoni dei bambini.
  • Non possono partecipare persone che non necessitano di ossigenoterapia, che è un trattamento per fornire ossigeno extra.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento con metilprednisolone, un tipo di farmaco usato per ridurre l'infiammazione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Methylprednisolone è un farmaco utilizzato in questo studio per valutare la sua efficacia nel ridurre la necessità di ossigenoterapia nei pazienti con iperplasia delle cellule neuroendocrine dell'infanzia (NEHI). Viene somministrato in cicli, noti come "pulses", per un periodo di sei mesi. Questo trattamento mira a migliorare la funzione respiratoria nei bambini affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Methylprednisolone – È un farmaco somministrato per via endovenosa o orale, utilizzato principalmente per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Attualmente, è in fase di studio per la sua efficacia nel trattamento dell'iperplasia delle cellule neuroendocrine dell'infanzia. Le principali indicazioni terapeutiche includono condizioni infiammatorie e autoimmuni. A livello molecolare, agisce legandosi ai recettori dei glucocorticoidi, modulando l'espressione genica e riducendo la produzione di sostanze chimiche infiammatorie. È classificato come un corticosteroide.

Malattie studiate

Neuroendocrine Cells Hyperplasia of Infancy (NEHI) – È una malattia rara che colpisce i polmoni dei neonati e dei bambini piccoli. Si caratterizza per un aumento anomalo delle cellule neuroendocrine nei polmoni, che può portare a difficoltà respiratorie. I sintomi includono respiro rapido, tosse persistente e necessità di ossigeno supplementare. La progressione della malattia può variare, ma spesso i sintomi migliorano con l'età. Tuttavia, alcuni bambini possono continuare a necessitare di supporto respiratorio per un periodo prolungato. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso una combinazione di esami clinici e radiologici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-508132-65-00Codice del protocolloAPHP230821Partecipanti previsti18 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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