Questo studio riguarda una malattia chiamata malattia del trapianto contro l’ospite con sindrome sovrapposta refrattaria agli steroidi, che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Si tratta di una condizione in cui le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente, causando problemi in vari organi del corpo. Questa forma particolare combina caratteristiche sia acute che croniche della malattia e non risponde adeguatamente al trattamento con farmaci cortisonici. Lo studio utilizzerà un medicinale chiamato belumosudil, noto anche con il codice SAR445761, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per via orale. La dose massima giornaliera prevista è di 400 milligrammi.
Lo scopo dello studio è valutare se il belumosudil sia efficace nel trattamento di pazienti con questa forma di malattia del trapianto che non risponde agli steroidi. I ricercatori vogliono vedere quanti pazienti mostrano un miglioramento della malattia dopo venticinque settimane di trattamento, osservando se i sintomi si riducono o scompaiono completamente negli organi colpiti. Durante lo studio verranno anche osservati altri aspetti come il tempo necessario per ottenere una risposta al trattamento, quanto dura il miglioramento, se è possibile ridurre la dose di steroidi che i pazienti stanno assumendo e come cambia la qualità di vita dei partecipanti.
Lo studio prevede un periodo di trattamento che può durare fino a cinquantadue settimane. I pazienti assumeranno le compresse di belumosudil regolarmente e verranno visitati periodicamente per controllare come sta procedendo la malattia e se il farmaco sta funzionando. Durante queste visite verranno effettuati esami per valutare le condizioni degli organi colpiti dalla malattia, verranno raccolti campioni di sangue per studiare come il sistema immunitario reagisce al trattamento e verranno registrati eventuali effetti indesiderati. Lo studio coinvolgerà persone adulte di età pari o superiore a diciotto anni che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali e che attualmente soffrono di questa forma moderata o grave di malattia del trapianto che non risponde ai cortisonici.
Germania 
