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Studio sull'efficacia del belumosudil per pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite resistente agli steroidi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda una malattia chiamata malattia del trapianto contro l'ospite con sindrome sovrapposta refrattaria agli steroidi, che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Si tratta di una condizione in cui le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente, causando problemi in vari organi del corpo. Questa forma particolare combina caratteristiche sia acute che croniche della malattia e non risponde adeguatamente al trattamento con farmaci cortisonici. Lo studio utilizzerà un medicinale chiamato belumosudil, noto anche con il codice SAR445761, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per via orale. La dose massima giornaliera prevista è di 400 milligrammi.

Lo scopo dello studio è valutare se il belumosudil sia efficace nel trattamento di pazienti con questa forma di malattia del trapianto che non risponde agli steroidi. I ricercatori vogliono vedere quanti pazienti mostrano un miglioramento della malattia dopo venticinque settimane di trattamento, osservando se i sintomi si riducono o scompaiono completamente negli organi colpiti. Durante lo studio verranno anche osservati altri aspetti come il tempo necessario per ottenere una risposta al trattamento, quanto dura il miglioramento, se è possibile ridurre la dose di steroidi che i pazienti stanno assumendo e come cambia la qualità di vita dei partecipanti.

Lo studio prevede un periodo di trattamento che può durare fino a cinquantadue settimane. I pazienti assumeranno le compresse di belumosudil regolarmente e verranno visitati periodicamente per controllare come sta procedendo la malattia e se il farmaco sta funzionando. Durante queste visite verranno effettuati esami per valutare le condizioni degli organi colpiti dalla malattia, verranno raccolti campioni di sangue per studiare come il sistema immunitario reagisce al trattamento e verranno registrati eventuali effetti indesiderati. Lo studio coinvolgerà persone adulte di età pari o superiore a diciotto anni che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali e che attualmente soffrono di questa forma moderata o grave di malattia del trapianto che non risponde ai cortisonici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con belumosudil

    Il trattamento inizia con la somministrazione di belumosudil mesilato, un farmaco in forma di compresse rivestite con film da assumere per via orale.

    Il farmaco viene somministrato secondo cicli di trattamento che proseguono fino alla settimana 25 (Ciclo 7, Giorno 1).

    Durante il trattamento è necessario essere in grado di deglutire le compresse.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni durante il trattamento

    Nel corso del trattamento vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta alla terapia e le condizioni generali di salute.

    Vengono valutati i sintomi della malattia del trapianto contro l'ospite in forma di sindrome sovrapposta (osGVHD), una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali.

    Vengono eseguiti prelievi di sangue per analizzare le cellule immunitarie, incluse cellule T, cellule NK, monociti, neutrofili e cellule B.

  3. Passaggio 3

    Valutazione principale alla settimana 25

    Alla settimana 25 (Ciclo 7, Giorno 1) viene effettuata la valutazione principale per determinare l'efficacia del trattamento.

    Viene verificato se si è ottenuta una risposta completa o una risposta parziale alla terapia, valutando il miglioramento dei sintomi e dei segni della malattia.

    Viene valutata la possibilità di ridurre la dose giornaliera di corticosteroidi (farmaci antinfiammatori come il prednisone) di almeno il 50%.

    Viene verificato se è possibile interrompere completamente l'assunzione di corticosteroidi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei sintomi

    Durante il trattamento viene valutato il controllo dei sintomi utilizzando una scala specifica.

    Alla settimana 25 viene verificato se si è ottenuta una riduzione di almeno 7 punti nel punteggio totale dei sintomi rispetto all'inizio del trattamento.

    Viene valutata la qualità di vita attraverso questionari specifici per pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento e fino a 30 giorni dopo l'ultima assunzione di belumosudil vengono monitorati eventuali eventi avversi, ovvero effetti indesiderati o problemi di salute che possono verificarsi.

    Vengono registrati e valutati tutti gli eventi avversi, sia lievi che gravi, per garantire la sicurezza del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni a lungo termine

    Dopo la valutazione principale alla settimana 25, prosegue il monitoraggio per valutare la durata della risposta al trattamento.

    Viene monitorata l'eventuale progressione della malattia del trapianto contro l'ospite o la necessità di iniziare nuove terapie sistemiche.

    Viene valutata l'eventuale ricomparsa della malattia originaria per cui è stato effettuato il trapianto di cellule staminali.

    Vengono effettuate valutazioni sugli organi interessati dalla malattia del trapianto contro l'ospite per verificare il miglioramento specifico di ciascun organo.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età uguale o superiore a 18 anni
  • Il partecipante è disposto e in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio, ovvero un documento che conferma la volontà di prendere parte alla ricerca dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie
  • Peso corporeo del paziente uguale o superiore a 40 kg
  • I pazienti devono aver ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali, cioè un trapianto di cellule del sangue provenienti da un donatore compatibile, che può essere un familiare o una persona non imparentata. Il trapianto può provenire da midollo osseo, sangue periferico o sangue del cordone ombelicale
  • I pazienti devono aver firmato e datato un modulo di consenso informato approvato secondo le linee guida istituzionali
  • Diagnosi di malattia del trapianto contro l'ospite di tipo sovrapposto resistente agli steroidi, ovvero una complicanza del trapianto in cui le cellule del donatore attaccano l'organismo del ricevente e che non risponde al trattamento con farmaci chiamati steroidi. La malattia deve essere di gravità moderata o severa secondo criteri medici specifici
  • I pazienti devono aver ricevuto trattamento con glucocorticoidi sistemici, cioè farmaci steroidei assunti per via orale o endovenosa, per meno di 6 mesi prima dell'inizio dello studio e devono avere una malattia resistente agli steroidi secondo criteri specifici, che includono: mancanza di risposta o peggioramento della malattia dopo almeno una settimana di trattamento con prednisone alla dose di almeno 1 mg per kg di peso corporeo al giorno, oppure persistenza della malattia dopo almeno 4 settimane di trattamento con prednisone a dose superiore a 0,5 mg per kg al giorno, oppure necessità di aumentare la dose di prednisone dopo due tentativi falliti di ridurla
  • Evidente attecchimento del trapianto, cioè le nuove cellule trapiantate devono funzionare correttamente, con un numero assoluto di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) superiore a 1x10⁹ per litro e un numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) superiore a 20x10⁹ per litro
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo nelle 24 ore precedenti l'inizio del trattamento
  • Capacità di deglutire compresse
  • Stato funzionale ECOG di 0, 1 o 2, che è una scala che misura quanto bene il paziente riesce a svolgere le attività quotidiane, dove 0 significa completamente attivo e 2 significa capace di prendersi cura di sé ma non in grado di svolgere attività lavorative

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono presenti criteri di esclusione specifici dettagliati nei dati forniti per questo studio clinico
  • Per conoscere se può partecipare allo studio, il medico curante valuterà attentamente la sua situazione clinica generale
  • Alcune condizioni mediche o trattamenti in corso potrebbero comunque impedire la partecipazione, ma queste informazioni non sono specificate nei documenti disponibili
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Farmaci in studio

Belumosudil è un medicinale utilizzato in questo studio per trattare una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali, chiamata malattia del trapianto contro l'ospite. Questo farmaco viene studiato per vedere se può aiutare i pazienti che non hanno risposto bene al trattamento con steroidi. Il belumosudil agisce sul sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Belumosudil – Il belumosudil è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse che viene utilizzato nel trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) quando questa non risponde più ai corticosteroidi. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nei pazienti con forma sovrapposta di GVHD resistente agli steroidi. Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione di specifici enzimi chiamati ROCK2, che aiutano a regolare la risposta immunitaria riducendo l'infiammazione e l'attacco delle cellule immunitarie del donatore contro i tessuti del ricevente. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla classe degli inibitori delle chinasi, molecole che bloccano segnali specifici all'interno delle cellule del sistema immunitario.

Malattie studiate

Malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) – La Graft-versus-Host Disease è una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo. Si sviluppa quando le cellule immunitarie del donatore riconoscono i tessuti del ricevente come estranei e iniziano ad attaccarli. La malattia può manifestarsi in forma acuta o cronica e colpire diversi organi del corpo. Nella forma overlap syndrome, i pazienti presentano caratteristiche sia della forma acuta che di quella cronica contemporaneamente. Gli organi più comunemente interessati includono la pelle, il fegato e l'apparato digerente. Quando la malattia non risponde al trattamento con steroidi, viene definita steroid-refractory e richiede terapie alternative.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-521940-39-00Codice del protocollo1240 - BEAT-GVHDPartecipanti previsti24 personePromotoreMedical Center - University Of Freiburg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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