Studio sull’effetto di acido obeticolico e bezafibrato in pazienti con colangite biliare primitiva

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sulla Colangite Biliare Primitiva (PBC), una malattia del fegato che colpisce i dotti biliari. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di due farmaci: acido obeticolico e bezafibrato. L’acido obeticolico è noto anche come OCA, mentre il bezafibrato è indicato con i codici BZF 100 IR e BZF 200 IR. Entrambi i farmaci sono somministrati in forma di compresse.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’effetto della combinazione di OCA e BZF sui livelli di un enzima chiamato fosfatasi alcalina (ALP) nei pazienti con PBC, confrontandolo con l’uso del solo BZF. La fosfatasi alcalina è un enzima che può indicare problemi al fegato quando i suoi livelli sono elevati. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei trattamenti per un periodo di tempo stabilito, e i loro livelli di ALP saranno monitorati per vedere se ci sono miglioramenti.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve quale trattamento, per garantire risultati imparziali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo. L’obiettivo è determinare se la combinazione di questi farmaci può offrire un trattamento più efficace per la PBC rispetto all’uso del solo bezafibrato.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico con una diagnosi definita o probabile di colangite biliare primitiva (PBC).

È necessario che il paziente abbia valori di biochimica epatica di fosfatasi alcalina (ALP) e/o bilirubina qualificanti.

Il paziente deve aver assunto acido ursodesossicolico (UDCA) per almeno 12 mesi o non averlo assunto per 3 mesi prima del Giorno 1.

2 fase di trattamento

Il paziente riceve una combinazione di acido obeticolico (OCA) e bezafibrato (BZF) per via orale.

Il trattamento è somministrato sotto forma di compresse rivestite con film, note come Ocaliva 5 mg.

L’obiettivo principale è valutare gli effetti della combinazione di OCA e BZF sulla fosfatasi alcalina (ALP) rispetto al solo BZF.

3 valutazione dell'efficacia

L’endpoint primario di efficacia è il cambiamento dell’ALP dal basale alla Settimana 12.

Gli endpoint secondari includono la sicurezza e la tollerabilità, i tassi di risposta di riduzione dell’ALP e la normalizzazione di vari parametri biochimici.

4 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 21 marzo 2025.

I risultati finali valuteranno l’efficacia e la sicurezza del trattamento combinato rispetto al solo bezafibrato.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi definita o probabile di colangite biliare primitiva (PBC), una malattia che colpisce il fegato.
  • Avere valori specifici di fosfatasi alcalina (ALP) e/o bilirubina nel sangue. Questi sono esami del sangue che aiutano a capire come funziona il fegato.
  • Assumere acido ursodesossicolico (UDCA) da almeno 12 mesi o non averlo assunto per 3 mesi prima del primo giorno dello studio. L’UDCA è un farmaco usato per trattare la PBC.
  • Essere di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la colangite biliare primitiva, una malattia che colpisce i dotti biliari nel fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che potrebbero essere a rischio.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non reclutando
09.03.2023

Sedi della sperimentazione

Bezafibrate è un farmaco utilizzato per abbassare i livelli di colesterolo e trigliceridi nel sangue. Nel contesto di questo studio clinico, viene somministrato ai partecipanti per valutare la sua efficacia nel trattamento della colangite biliare primitiva, una malattia del fegato.

Acido Obeticolico è un farmaco che aiuta a migliorare la funzione del fegato nei pazienti con colangite biliare primitiva. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con Bezafibrate per esaminare se l’associazione dei due farmaci è più efficace rispetto all’uso del solo Bezafibrate.

Malattie in studio:

Colangite biliare primitiva – È una malattia cronica del fegato caratterizzata da un’infiammazione progressiva dei piccoli dotti biliari all’interno del fegato. Questa infiammazione porta alla distruzione dei dotti biliari, causando un accumulo di bile nel fegato, che può danneggiare le cellule epatiche. Nel tempo, il danno epatico può progredire verso la fibrosi e, infine, la cirrosi. I sintomi iniziali possono includere affaticamento, prurito e secchezza degli occhi e della bocca. Con il progredire della malattia, possono manifestarsi ittero, gonfiore addominale e problemi di assorbimento dei nutrienti. La causa esatta della colangite biliare primitiva non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire al suo sviluppo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:34

ID della sperimentazione:
2024-513584-77-00
Codice del protocollo:
747-214
NCT ID:
NCT05239468
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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