Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'acoramidis per pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina variante diagnosticata di recente

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la amiloidosi da transtiretina, una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo negli organi del corpo, in particolare nel cuore, causando problemi al suo funzionamento. Quando questa proteina si deposita nel muscolo cardiaco, la condizione viene chiamata cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Lo studio utilizzerà un farmaco chiamato acoramidis, conosciuto anche con il nome in codice AG10, che viene somministrato sotto forma di compresse per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di acoramidis nei pazienti con diagnosi recente di questa malattia del cuore. Si tratta di uno studio di estensione, il che significa che possono parteciparvi solo le persone che hanno completato uno studio precedente chiamato ACT-EARLY. Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad assumere il farmaco per un periodo prolungato, fino a circa cinque anni, mentre vengono monitorati regolarmente per verificare eventuali effetti indesiderati e cambiamenti nelle loro condizioni di salute.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusi eventuali ricoveri ospedalieri legati a problemi cardiovascolari, lo sviluppo di sintomi della malattia cardiaca, problemi del ritmo cardiaco come la fibrillazione atriale, e altre complicazioni che possono essere associate alla malattia. Verranno inoltre eseguiti esami del cuore come l'ecocardiogramma per valutare la struttura e la funzione del muscolo cardiaco, e analisi del sangue per misurare sostanze che indicano lo stato di salute del cuore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con acoramidis

    Dopo aver completato lo studio precedente (AG10-501, denominato ACT-EARLY) entro 60 giorni, inizierà il trattamento con acoramidis cloridrato (denominato anche AG10).

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.

    Prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio, sarà necessario fornire il consenso informato scritto.

  2. Passaggio 2

    Misure contraccettive durante lo studio

    Se è una donna in età fertile che ha rapporti eterosessuali, dovrà utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dal primo giorno di trattamento e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

    Se è un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile e non ha subito una vasectomia, dovrà utilizzare un metodo contraccettivo a doppia barriera durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

    Gli uomini dovranno astenersi dalla donazione di sperma per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    Durante lo studio verrà monitorata la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco.

    Verranno registrati eventuali eventi avversi (problemi di salute che si verificano durante il trattamento) ed eventi avversi gravi.

    Verrà valutato se si verificano eventi avversi che portano all'interruzione del trattamento.

    Saranno effettuati esami fisici regolari per rilevare eventuali risultati anomali di rilevanza clinica.

    Verranno misurati i segni vitali (come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura) per identificare eventuali anomalie clinicamente rilevanti.

    Sarà eseguito un elettrocardiogramma (esame che registra l'attività elettrica del cuore) per rilevare parametri anomali di rilevanza clinica.

    Saranno effettuati esami di laboratorio di sicurezza clinica per monitorare eventuali cambiamenti nei parametri che potrebbero destare preoccupazione.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni cardiovascolari e cardiache

    Verrà monitorata la mortalità per tutte le cause e la mortalità cardiovascolare.

    Saranno registrati eventuali ricoveri ospedalieri correlati a problemi cardiovascolari.

    Verrà valutato lo sviluppo di sintomi di cardiomiopatia amiloide da transtiretina (una malattia del cuore causata dall'accumulo di proteine anomale).

    Saranno monitorate nuove aritmie (irregolarità del battito cardiaco) e complicazioni della conduzione cardiaca, tra cui: nuova insorgenza di fibrillazione atriale o flutter atriale, tachicardia ventricolare sostenuta o morte cardiaca improvvisa, nuova insorgenza di blocco atrioventricolare di primo o secondo grado, malattie della conduzione che richiedono l'impianto di un pacemaker temporaneo o permanente.

    Saranno effettuate ecocardiografie (esami che utilizzano gli ultrasuoni per visualizzare il cuore) per misurare i cambiamenti nei parametri che stimano la struttura e la funzione del muscolo cardiaco.

    Verranno misurati i livelli di NT-proBNP (un marcatore che indica lo stress del cuore) e hsTnI (un marcatore di danno cardiaco) e valutati i cambiamenti rispetto ai valori iniziali.

  5. Passaggio 5

    Valutazione di altre condizioni correlate

    Verrà monitorata la nuova diagnosi o la necessità di intervento chirurgico terapeutico per diverse condizioni, tra cui: sindrome del tunnel carpale, rottura del tendine del bicipite brachiale o del tendine di Achille, stenosi spinale lombare, osteoartrite dell'anca e del ginocchio, dito a scatto, osteoartrite della cuffia dei rotatori.

    Queste valutazioni riguardano condizioni che non sono altrimenti attribuibili a cause non amiloidi.

  6. Passaggio 6

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto fino ad aprile 2032.

    La partecipazione allo studio comporta un monitoraggio a lungo termine della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con acoramidis.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi aver completato lo studio AG10-501 (chiamato anche studio ACT-EARLY) negli ultimi 60 giorni con una diagnosi di ATTR-CM, che è una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel muscolo del cuore.
  • Devi essere disposto e in grado di firmare il consenso informato, cioè un documento in cui accetti di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie. Questo consenso deve essere firmato prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio.
  • Se sei una donna in età fertile (capace di rimanere incinta) e hai rapporti sessuali con uomini, devi accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace dal primo giorno dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco studiato.
  • Se sei un uomo che non ha fatto la vasectomia (un intervento per la sterilizzazione maschile) e hai rapporti sessuali con donne in età fertile, devi accettare di usare un metodo contraccettivo a doppia barriera (come il preservativo insieme ad altri metodi) durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Se sei un uomo, devi accettare di non donare sperma per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco studiato.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono presenti criteri di esclusione specifici elencati per questo studio clinico nei dati forniti
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Acoramidis è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di una malattia del cuore chiamata cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Questo farmaco viene utilizzato in questo studio per valutare la sua sicurezza e come viene tollerato dai pazienti nel lungo periodo. I partecipanti allo studio assumono questo farmaco per capire se può aiutare le persone con questa condizione cardiaca diagnosticata di recente.

Che cosa si sa già del trattamento

Acoramidis – Si tratta di un farmaco in fase di studio clinico avanzato (Fase 3) per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM), una malattia rara in cui proteine anomale si accumulano nel cuore danneggiandone la funzione. Il meccanismo d'azione di acoramidis consiste nello stabilizzare la proteina transtiretina nel sangue, impedendole di scomporsi e formare depositi dannosi nei tessuti cardiaci. Questo studio di estensione ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel lungo termine in pazienti con diagnosi recente della malattia. La forma di somministrazione e il dosaggio specifico vengono determinati nell'ambito del protocollo di ricerca clinica.

Malattie studiate

Amiloidosi da transtiretina – La transtiretina amiloidosi è una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si ripiega in modo anomalo e si accumula nei tessuti del corpo sotto forma di depositi chiamati amiloide. Questi depositi possono formarsi in diversi organi, principalmente nel cuore e nei nervi periferici. Quando l'amiloide si accumula nel cuore, la condizione viene chiamata cardiomiopatia amiloide da transtiretina, che causa un ispessimento e un irrigidimento delle pareti del cuore. Con il tempo, il cuore perde la sua capacità di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La malattia può anche colpire il sistema nervoso, causando intorpidimento, formicolio e debolezza agli arti. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente peggiora gradualmente nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513676-18-00Codice del protocolloAG10-504Partecipanti previsti279 personePromotoreEidos Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.