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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di iptacopan in pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L'Sindrome Emolitico Uremico Atipico (aHUS) è una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando danni ai reni e ad altri organi. Questo studio si concentra su un farmaco chiamato iptacopan, che viene somministrato in capsule di gelatina dura. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di iptacopan nei partecipanti che hanno già completato un precedente studio di fase 3 su aHUS.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con iptacopan per un periodo prolungato. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I ricercatori osserveranno anche se i sintomi della malattia, come la riduzione della conta delle piastrine e il peggioramento della funzione renale, migliorano senza l'uso di altri trattamenti specifici per aHUS.

Lo studio mira a raccogliere dati importanti sulla sicurezza del farmaco e sulla sua efficacia nel lungo periodo. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari, che includeranno esami del sangue e monitoraggio della funzione renale, per garantire che il trattamento sia sicuro e benefico. Questo aiuterà a determinare se iptacopan può essere una soluzione efficace per le persone affette da aHUS nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    La partecipazione allo studio richiede la firma di un consenso informato.

    È necessario aver completato un precedente studio di fase 3 con iptacopan e continuare a trarre beneficio dal trattamento secondo il giudizio del medico.

    Le vaccinazioni contro Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae devono essere aggiornate.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco iptacopan viene somministrato per via orale sotto forma di capsule di gelatina dura.

    La frequenza e il dosaggio specifici saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni di sicurezza

    Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni di sicurezza per monitorare eventuali eventi avversi.

    Saranno controllati i parametri di laboratorio, i segni vitali e verranno eseguiti elettrocardiogrammi (ECG).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

    L'assenza di manifestazioni di microangiopatia trombotica (TMA) sarà monitorata senza l'uso di anticorpi anti-C5.

    La risposta completa alla TMA sarà valutata attraverso la normalizzazione ematologica e il miglioramento della funzione renale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della funzione renale

    Verranno osservati i valori e le variazioni della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) e dello stadio della malattia renale cronica (CKD).

    Lo stato di necessità di dialisi sarà monitorato durante tutto lo studio.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 15 aprile 2029.

    I risultati finali riguarderanno la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento con iptacopan.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che devi leggere e capire le informazioni sullo studio e accettare di partecipare.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire il programma delle attività dello studio. Questo significa che devi partecipare a tutte le visite e procedure richieste dallo studio.
  • Devi aver completato il periodo di trattamento completo di un precedente studio clinico di Fase 3 sponsorizzato da Novartis per la sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) e stai ancora ricevendo il trattamento con iptacopan, traendo beneficio da esso secondo il giudizio del medico.
  • Le vaccinazioni contro le infezioni da Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae devono essere aggiornate. Questo significa che devi aver ricevuto tutti i vaccini richiesti, inclusi eventuali richiami, secondo le linee guida locali.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre alla Sindrome Emolitico Uremica Atipica (aHUS).
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato grave.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia renale grave non correlata alla aHUS.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Iptacopan è un farmaco studiato per il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS). Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine di iptacopan nei partecipanti che hanno già completato uno studio precedente. Iptacopan agisce bloccando una parte del sistema immunitario che può causare danni ai reni e ad altri organi nei pazienti con aHUS.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della Sindrome Emolitico Uremica Atipica (aHUS). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti che hanno completato uno studio di fase 3. Iptacopan agisce inibendo una specifica proteina del sistema del complemento, riducendo così l'attivazione anomala che porta ai sintomi della malattia. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori del complemento.

Malattie studiate

Sindrome Emolitico Uremico Atipico (aHUS) – È una malattia rara caratterizzata da una combinazione di anemia emolitica, bassa conta piastrinica e danno renale. La condizione è causata da un'attivazione anomala del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. Questo porta alla formazione di piccoli coaguli di sangue nei vasi sanguigni, che possono danneggiare organi vitali come i reni. I sintomi possono includere affaticamento, pallore, ridotta produzione di urina e gonfiore. La progressione della malattia può variare, con episodi acuti che possono portare a danni renali significativi. La gestione della condizione richiede un attento monitoraggio per prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2022-502965-34-00Codice del protocolloCLNP023F12001BPartecipanti previsti80 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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