L’Sindrome Emolitico Uremico Atipico (aHUS) è una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando danni ai reni e ad altri organi. Questo studio si concentra su un farmaco chiamato iptacopan, che viene somministrato in capsule di gelatina dura. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di iptacopan nei partecipanti che hanno già completato un precedente studio di fase 3 su aHUS.
Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con iptacopan per un periodo prolungato. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I ricercatori osserveranno anche se i sintomi della malattia, come la riduzione della conta delle piastrine e il peggioramento della funzione renale, migliorano senza l’uso di altri trattamenti specifici per aHUS.
Lo studio mira a raccogliere dati importanti sulla sicurezza del farmaco e sulla sua efficacia nel lungo periodo. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari, che includeranno esami del sangue e monitoraggio della funzione renale, per garantire che il trattamento sia sicuro e benefico. Questo aiuterà a determinare se iptacopan può essere una soluzione efficace per le persone affette da aHUS nel tempo.
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