VG801 è una terapia genica sperimentale che viene somministrata tramite iniezione sottoretinica. Questo trattamento è stato sviluppato per pazienti affetti da distrofia retinica associata a mutazioni bialleliche del gene ABCA4. L’iniezione viene effettuata direttamente sotto la retina dell’occhio per raggiungere le cellule retiniche interessate dalla malattia. Questa terapia mira a migliorare la funzione visiva nei pazienti affetti da questa rara condizione genetica che causa una progressiva perdita della vista.

La somministrazione viene effettuata attraverso una procedura chirurgica specializzata che permette di posizionare il farmaco precisamente nell’area sottoretinica. Il trattamento è progettato per fornire una copia funzionante del gene ABCA4 alle cellule della retina, con l’obiettivo di rallentare o fermare la progressione della malattia.

Biallelic ABCA4 Mutation-Associated Retinal Dystrophy – Una malattia genetica ereditaria che colpisce la retina dell’occhio. È causata da mutazioni in entrambe le copie del gene ABCA4, che porta a una progressiva degenerazione dei fotorecettori della retina. La condizione si manifesta tipicamente durante l’infanzia o l’adolescenza con una graduale perdita della vista centrale. La malattia colpisce inizialmente la macula, l’area centrale della retina responsabile della visione dettagliata e dei colori. Con il tempo, i pazienti possono sviluppare difficoltà nella visione notturna e una riduzione del campo visivo periferico. La condizione è caratterizzata dall’accumulo di depositi tossici nelle cellule dell’epitelio pigmentato retinico.