Lo studio si concentra sulla Leucemia Mielomonocitica Cronica (CMML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, si rivolge ai pazienti con un rischio più elevato di questa malattia. Il trattamento in esame combina due farmaci: Azacitidina (conosciuta anche come Vidaza) e Venetoclax (noto anche con il codice ABT-199). Azacitidina è un farmaco che viene somministrato tramite iniezione, mentre Venetoclax è una compressa rivestita da assumere per via orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di Venetoclax e Azacitidina nei pazienti con CMML ad alto rischio. Durante la prima fase dello studio, verrà esaminata la sicurezza del trattamento, mentre nella fase successiva verrà valutata la risposta complessiva dei pazienti al trattamento. La risposta complessiva include miglioramenti come la remissione completa o parziale della malattia.

Il corso dello studio prevede un periodo iniziale in cui si monitorano gli effetti collaterali del trattamento, seguito da una fase in cui si osserva come i pazienti rispondono al trattamento dopo diversi cicli. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2028, con l’inizio del reclutamento previsto per ottobre 2023. Durante tutto il periodo, i partecipanti riceveranno il trattamento combinato e saranno monitorati per valutare la loro risposta e la sicurezza del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di valutazione.