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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pembrolizumab e Favezelimab in Giovani con Tumori Ematologici o Solidi

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su malattie come i tumori ematologici e i tumori solidi nei bambini e nei giovani adulti. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di un trattamento che combina il farmaco pembrolizumab con altri agenti sperimentali. Il pembrolizumab è un tipo di terapia che aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali. Altri farmaci coinvolti nello studio includono favezelimab e vibostolimab, che sono anch'essi somministrati come soluzioni per infusione.

Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che i farmaci vengono introdotti direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sulla sicurezza e la tollerabilità dei farmaci, mentre la seconda parte valuta l'efficacia del trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento in diverse fasi e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento.

Lo scopo principale dello studio è determinare quanto sia sicuro e tollerabile il trattamento combinato e osservare la risposta dei tumori al trattamento. I risultati saranno valutati utilizzando criteri specifici per misurare la risposta del tumore, come i criteri di risposta di Lugano per i linfomi e i criteri RECIST per i tumori solidi. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare i tumori nei giovani pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione allo studio clinico LIGHTBEAM-U01 Substudy 01B, che valuta la sicurezza e l'efficacia di pembrolizumab in combinazione con agenti sperimentali.

    Lo studio è rivolto a pazienti pediatrici e giovani adulti con tumori ematologici o solidi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco KEYTRUDA (pembrolizumab) viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità delle terapie somministrate.

    Valutazione degli eventi avversi e delle tossicità limitanti la dose.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Valutazione della risposta obiettiva (ORR) secondo i criteri di risposta Lugano per il linfoma di Hodgkin classico e i criteri RECIST 1.1 per i tumori solidi.

    Monitoraggio della durata della risposta e della sopravvivenza globale.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 30 giugno 2029.

    I risultati finali saranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine delle terapie.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di uno dei seguenti tipi di tumore: linfoma di Hodgkin classico recidivante o refrattario, melanoma avanzato, o tumori solidi con specifiche caratteristiche genetiche (come instabilità dei microsatelliti alta o elevato carico mutazionale del tumore).
  • Il paziente deve essersi ripreso da tutti gli effetti collaterali delle terapie anticancro precedenti.
  • I partecipanti con infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) devono avere l'HIV ben controllato con la terapia antiretrovirale.
  • Il paziente deve essere un bambino o un giovane adulto.
  • Sia i maschi che le femmine possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno tumori del sangue o tumori solidi nei bambini e nei giovani adulti.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Pembrolizumab

    Questo è un farmaco utilizzato per aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro. Viene spesso impiegato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l'efficacia contro vari tipi di tumori, inclusi quelli ematologici e solidi. Nel contesto di questo studio, viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti pediatrici e giovani adulti.

  • Agenti sperimentali

    Questi sono nuovi farmaci o terapie che sono ancora in fase di studio e non sono ancora stati approvati per l'uso generale. L'obiettivo è capire come funzionano in combinazione con pembrolizumab, specialmente in termini di sicurezza, tollerabilità e risposta del tumore al trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Pembrolizumab – È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento di tumori ematologici e solidi nei pazienti pediatrici e giovani adulti. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e l'efficacia in combinazione con altri agenti sperimentali. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di vari tipi di cancro. Il meccanismo d'azione di pembrolizumab coinvolge il blocco della proteina PD-1, che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del checkpoint immunitario.

Malattie studiate

  • Neoplasie Ematologiche

    Le neoplasie ematologiche sono tumori che colpiscono il sangue, il midollo osseo e i linfonodi. Questi tumori possono includere leucemie, linfomi e mielomi. La progressione della malattia varia a seconda del tipo specifico di neoplasia, ma generalmente comporta una crescita anormale e incontrollata delle cellule del sangue. Questo può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti. Le neoplasie ematologiche possono colpire persone di tutte le età, ma alcuni tipi sono più comuni nei bambini e nei giovani adulti.

  • Tumori Solidi

    I tumori solidi sono masse di tessuto anormale che si formano in organi o tessuti del corpo, come polmoni, fegato, cervello o ossa. A differenza delle neoplasie ematologiche, i tumori solidi non coinvolgono il sangue o il midollo osseo. La progressione di questi tumori può variare notevolmente, con alcuni che crescono lentamente e altri che si diffondono rapidamente ad altre parti del corpo. I sintomi dipendono dalla posizione e dalla dimensione del tumore e possono includere dolore, gonfiore, perdita di peso e cambiamenti nelle funzioni corporee. I tumori solidi possono colpire persone di tutte le età, ma alcuni tipi sono più comuni nei bambini e nei giovani adulti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2023-507179-23-00Codice del protocolloMK-9999-01BPartecipanti previsti52 personePromotoreMerck Sharp & Dohme LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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