Indice
- Panoramica dei trial
- Popolazioni studiate
- Condizioni studiate e obiettivi
- Fase dello studio e disegno
- Endpoint principali
- Trattamenti confrontati
- Cosa significano i risultati per i pazienti
Panoramica dei trial
Le informazioni disponibili descrivono due studi clinici interventionali su Avibactam Sodium, entrambi autorizzati e in Fase 2.[1][2] Il primo studio valuta aztreonam-avibactam in neonati e lattanti sotto i 9 mesi con infezioni sospette o confermate da batteri gram-negativi.[1] Il secondo studio valuta aztreonam-avibactam rispetto alla migliore terapia disponibile in pazienti pediatrici da 9 mesi a meno di 18 anni con infezioni gravi da batteri gram-negativi.[2]
Popolazioni studiate
Il primo trial include neonati e lattanti dalla nascita a meno di 9 mesi ricoverati in ospedale.[1] Questi pazienti hanno infezioni sospette o confermate che richiedono antibiotici per via endovenosa.[1] Il secondo trial include partecipanti pediatrici da 9 mesi a meno di 18 anni con infezioni gravi da batteri gram-negativi.[2]
Questi studi si concentrano quindi su due gruppi di età diversi, entrambi fragili e con bisogni clinici importanti.[1][2] In pratica, i ricercatori vogliono capire come il trattamento si comporta nei pazienti più piccoli e in quelli più grandi dell’età pediatrica.[1][2]
Condizioni studiate e obiettivi
Le condizioni studiate nel primo trial includono sepsi, infezione del sangue, polmonite ospedaliera o associata a ventilatore, infezione urinaria complicata e infezione intra-addominale complicata.[1] Il secondo trial include condizioni simili, con infezioni complicate da batteri gram-negativi, sepsi, infezione del sangue, infezione intra-addominale, infezione urinaria, polmonite ospedaliera e polmonite associata a ventilatore.[2]
L’obiettivo principale del primo studio è valutare la farmacocinetica di ATM-AVI, cioè come il trattamento si comporta nell’organismo, e anche la sicurezza e la tollerabilità nei neonati e lattanti ricoverati.[1] Il secondo studio mira a valutare la farmacocinetica di ATM-AVI e, inoltre, la sicurezza e la tollerabilità di ATM-AVI e della best available therapy, cioè la migliore terapia disponibile, nei pazienti pediatrici più grandi.[2]
Fase dello studio e disegno
Entrambi i trial sono studi interventionali, quindi i ricercatori assegnano un trattamento e osservano i risultati clinici e di laboratorio.[1][2] Tutti e due sono in Fase 2, una fase che serve a raccogliere più dati su sicurezza, tollerabilità e prime informazioni sull’efficacia o sul comportamento del trattamento nel corpo.[1][2]
Il trial nei neonati e lattanti prevede un arruolamento di 52 partecipanti.[1] Il trial nei pazienti pediatrici da 9 mesi a meno di 18 anni prevede un arruolamento di 54 partecipanti.[2]
Endpoint principali
Gli endpoint principali sono i risultati che gli studi vogliono misurare per capire se il trattamento sta funzionando come previsto.[1][2] In entrambi i trial vengono misurati parametri di farmacocinetica, tra cui CL (clearance), Cmax (concentrazione massima nel sangue), AUC (esposizione totale nel tempo) e t1/2 (emivita).[1][2]
Gli studi misurano anche le concentrazioni plasmatiche di ATM e AVI nel Giorno 1 e allo stato stazionario, cioè quando i livelli del farmaco diventano più stabili nel tempo, dal Giorno 2 o dopo.[1][2] Inoltre, vengono raccolti eventi avversi e eventi avversi gravi, compresi quelli che portano all’interruzione del trattamento o al decesso.[1][2]
Un altro gruppo di misure riguarda i test della funzione epatica e renale al basale, durante il trattamento e dopo la fine del trattamento.[1][2] Questo aiuta i ricercatori a vedere se il corpo tollera bene il trattamento nel tempo.[1][2]
Trattamenti confrontati
Nel primo studio il trattamento studiato è aztreonam-avibactam, indicato nei dati come Aztreonam and Avibactam.[1] Nel secondo studio, aztreonam-avibactam viene confrontato con la best available therapy, cioè la terapia considerata migliore e più adatta tra quelle disponibili per quel paziente.[2]
Nei dati del trial compaiono anche altri farmaci usati come opzioni di confronto o parte del trattamento standard, tra cui metronidazolo, amikacina, gentamicina, aztreonam, amoxicillina con inibitore enzimatico, meropenem, ampicillina, imipenem con inibitore enzimatico, linezolid, moxifloxacina, piperacillina con inibitore enzimatico, clindamicina, vancomicina, teicoplanina e colistina.[2] Queste informazioni mostrano che lo studio cerca di capire il ruolo di Avibactam Sodium in un contesto clinico complesso, dove possono esistere più scelte terapeutiche.[2]
Cosa significano i risultati per i pazienti
Per i pazienti e le famiglie, questi studi servono soprattutto a capire se il trattamento è adatto a bambini molto piccoli o più grandi con infezioni gravi da batteri gram-negativi.[1][2] I risultati di farmacocinetica aiutano a capire come il corpo gestisce il trattamento, mentre i dati di sicurezza mostrano se il trattamento è tollerato nei diversi gruppi di età.[1][2]
Poiché entrambi i trial sono in Fase 2, i dati raccolti sono importanti per definire meglio il ruolo di Avibactam Sodium nella ricerca pediatrica sulle infezioni gravi.[1][2] I risultati possono aiutare a chiarire quali pazienti potrebbero beneficiare di ulteriori studi in futuro.[1][2]
