RTA 408 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’atassia di Friedreich, una rara malattia neurologica ereditaria. Questo medicinale è stato sviluppato per migliorare la funzione muscolare e neurologica nei pazienti affetti da questa condizione. Il farmaco agisce cercando di migliorare la capacità dei pazienti di svolgere attività fisiche e di gestire i sintomi neurologici associati alla malattia. Durante lo studio, è stata valutata la sua capacità di influenzare sia la resistenza durante l’esercizio fisico che i punteggi sulla scala di valutazione dell’atassia di Friedreich modificata (mFARS), che misura la gravità dei sintomi della malattia.

Atassia di Friedreich – È una malattia genetica neurodegenerativa che colpisce principalmente il sistema nervoso e il cuore. La malattia si manifesta solitamente durante l’infanzia o l’adolescenza e causa progressivi problemi di coordinazione e equilibrio. I sintomi iniziali includono difficoltà nella deambulazione, problemi di articolazione del linguaggio e debolezza muscolare. La condizione è caratterizzata da una progressiva perdita di controllo dei movimenti degli arti e del tronco. Con il tempo, si possono sviluppare anche problemi cardiaci e difficoltà nella coordinazione fine delle mani.