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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CGT9486 in Pazienti con Mastocitosi Sistemica Avanzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Mastocitosi Sistemica Avanzata, una condizione rara in cui le cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, si accumulano in vari organi del corpo. Questo accumulo può causare una serie di sintomi e complicazioni. La ricerca mira a valutare un farmaco sperimentale chiamato CGT9486, noto anche come bezuclastinib, che è progettato per inibire una proteina specifica che può essere mutata in questa malattia.

Il farmaco bezuclastinib viene somministrato sotto forma di compresse e l'obiettivo principale dello studio è determinare la dose ottimale che sia efficace e ben tollerata dai pazienti. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sull'identificazione di un intervallo di dosaggio sicuro, mentre la seconda parte mira a confermare l'efficacia del dosaggio selezionato. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 60 giorni, e saranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento, inclusi esami del sangue e altre analisi per misurare i cambiamenti nei livelli di alcune sostanze nel corpo. Lo studio esaminerà anche la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali. L'obiettivo finale è migliorare la comprensione di come il bezuclastinib possa aiutare le persone con Mastocitosi Sistemica Avanzata e migliorare la loro qualità di vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco CGT9486 in pazienti con mastocitosi sistemica avanzata.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse orali.

  2. Passaggio 2

    Parte 1: ottimizzazione della dose

    L'obiettivo è identificare un intervallo di esposizione sistemica attivo e tollerabile del farmaco bezuclastinib.

    Il paziente riceve valutazioni di sicurezza e modifiche della dose, oltre a valutazioni farmacocinetiche e farmacodinamiche.

    Viene monitorato il tasso di risposta complessivo.

  3. Passaggio 3

    Parte 2, fase 1: conferma della dose

    L'obiettivo è confermare la dose ottimale di bezuclastinib.

    Il paziente continua a ricevere valutazioni di sicurezza e modifiche della dose, insieme a valutazioni farmacocinetiche e farmacodinamiche.

    Viene monitorato il tasso di risposta complessivo.

  4. Passaggio 4

    Parte 2, fase 2: espansione

    L'obiettivo è determinare l'efficacia del bezuclastinib alla dose ottimale selezionata.

    Viene monitorato il tasso di risposta complessivo.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni secondarie

    Durante tutto lo studio, vengono monitorati l'incidenza di eventi avversi, la durata della risposta, il tempo alla risposta, la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza complessiva.

    Vengono analizzati i cambiamenti nei livelli di triptasi sierica e nella mutazione dell'allele KIT D816V nel sangue e nel midollo osseo.

    Si osservano i cambiamenti nei reperti patologici nel sangue e nel midollo osseo, inclusa l'infiltrazione di mastociti, monocitosi ed eosinofilia.

    Vengono misurate le concentrazioni plasmatiche di bezuclastinib e i cambiamenti rispetto al basale in vari questionari di qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere diagnosticati con una delle seguenti forme avanzate di mastocitosi: Mastocitosi Sistemica Aggressiva (ASM), Mastocitosi Sistemica con Neoplasia Ematologica Associata (SM-AHN), o Leucemia a Mastociti (MCL).
  • Avere una malattia misurabile secondo criteri specifici chiamati criteri modificati IWG-MRT-ECNM.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio da 0 a 3 secondo la scala ECOG, che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Avere risultati di laboratorio accettabili, che includono esami del sangue e chimica clinica, entro certi limiti.
  • Altri criteri di inclusione definiti dal protocollo si applicano.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Mastocitosi Sistemica Avanzata. Questa è una condizione medica specifica che riguarda un accumulo anomalo di alcune cellule nel corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

Bezuclastinib: Questo farmaco è studiato per il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata. L'obiettivo è identificare un intervallo di dosaggio che sia efficace e tollerabile per i pazienti. Nella prima parte dello studio, si cerca di trovare un dosaggio che funzioni bene senza causare troppi effetti collaterali. Nella seconda parte, si conferma il dosaggio ottimale e si valuta quanto bene il farmaco funziona nel trattamento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Bezuclastinib – Bezuclastinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza, efficacia e profili farmacocinetici e farmacodinamici. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata, una condizione caratterizzata da un'eccessiva proliferazione di mastociti. A livello molecolare, bezuclastinib agisce inibendo specifiche vie di segnalazione cellulare che contribuiscono alla crescita e alla sopravvivenza dei mastociti anomali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi.

Malattie studiate

Mastocitosi Sistemica Avanzata – È una malattia rara caratterizzata da un accumulo anomalo di mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, in vari organi del corpo. Questo accumulo può causare sintomi come prurito, arrossamento della pelle, dolori addominali e problemi gastrointestinali. La malattia può progredire coinvolgendo organi vitali come il fegato, la milza e il midollo osseo, portando a disfunzioni organiche. I pazienti possono sperimentare sintomi sistemici come febbre, perdita di peso e affaticamento. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che possono avere sintomi più gravi e un coinvolgimento più esteso degli organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511407-42-00Codice del protocolloCGT9486-20-201Partecipanti previsti140 personePromotoreCogent Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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