La B‑cell acute lymphoblastic leukemia è un tumore del sangue raro che colpisce le cellule B, tipicamente diagnosticato in bambini e giovani adulti. Il trattamento investigato combina una terapia immunitaria chiamata CAR T cell therapy, in cui le cellule T del paziente vengono modificate per riconoscere e distruggere le cellule tumorali, con la somministrazione di fludarabine phosphate, un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa prima dell’infusione delle cellule modificate per favorirne l’attività.
Lo scopo dello studio è confrontare la event‑free survival di pazienti che ricevono la dose standard di fludarabine con quelli a cui viene data una dose personalizzata per raggiungere un livello specifico nel sangue. Dopo la randomizzazione, i partecipanti ricevono il regime di fludarabine assegnato e, successivamente, l’infusione di cellule CAR T; quindi vengono seguiti per diversi mesi per verificare la risposta al trattamento, la comparsa di recidiva della malattia o la necessità di ulteriori terapie. Durante il periodo di osservazione vengono monitorati eventuali effetti collaterali, inclusi sintomi noti come CRS (sindrome da rilascio di citochine) e ICANS (effetti neurologici), nonché infezioni e diminuzioni significative dei valori ematici.
Germania 
Paesi Bassi 
Spagna 
