Studio clinico su pazienti con leucemia linfoblastica acuta B‑cellulare recidivante/refrattaria: MK‑1045, blinatumomab e tocilizumab

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda la B-cell acute lymphoblastic leukemia, una forma di leucemia che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti B e che può presentarsi in forma recidivante o refrattaria, cioè ritorna dopo il trattamento o non risponde più alle terapie standard. I pazienti con questa malattia esprimono la proteina CD19+ sulla superficie delle cellule tumorali, un bersaglio importante per alcune terapie mirate.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di MK-1045 rispetto a blinatumomab. In una prima fase, il farmaco sperimentale viene somministrato per via intravenosa (infuso nella vena) per determinare la dose ottimale e osservare gli effetti collaterali. Nella seconda fase, la dose stabilita viene confrontata con il trattamento standard blinatumomab, mentre tutti i partecipanti ricevono anche tocilizumab come terapia di supporto.

I partecipanti ricevono una serie di infusioni settimanali per diversi cicli di trattamento, con controlli regolari per verificare la presenza di segni di remissione completa (assenza di cellule leucemiche rilevabili) e per monitorare eventuali effetti avversi. Durante lo studio vengono registrati anche la sopravvivenza complessiva e la necessità di ulteriori interventi, come il trapianto di cellule staminali, per valutare a lungo termine i benefici del nuovo farmaco.

1 baseline assessment

after joining, undergo a series of medical examinations that include blood tests, imaging studies, and evaluation of disease status.

the purpose is to record the condition before any study medication is given.

2 random assignment

the participant is allocated to receive either mk-1045 (test drug) or blinatumomab (comparator) according to the study randomization schedule.

3 study medication administration

if assigned to mk-1045, an intravenous infusion of a solution for infusion is given. the specified dose is 0 % (v/v), which indicates the concentration of the preparation.

if assigned to blinatumomab, an intravenous infusion is given at a dose of 28 µg per administration. the medication is supplied in the form identified as phf00230mig.

the infusion is performed according to the schedule defined for each treatment cycle.

4 treatment cycles (first three cycles)

the participant receives the assigned infusion in each of the first three treatment cycles.

after each cycle, clinical evaluations are performed to assess response of the leukemia and to monitor safety.

the primary goal during these cycles is to achieve complete remission, defined as the disappearance of detectable disease.

5 response and safety evaluation

blood and bone‑marrow samples are examined to determine whether complete remission or minimal residual disease negativity has been reached.

any adverse events (undesired medical occurrences) are recorded, and the severity is evaluated.

if an adverse event is judged serious, the study medication may be stopped according to protocol.

6 continuation or discontinuation

if the participant tolerates the medication and no criteria for stopping are met, treatment may continue beyond the first three cycles as outlined in the study plan.

if a serious adverse event occurs or if the participant chooses to stop, the study medication is discontinued and follow‑up assessments continue.

7 follow‑up for overall survival

after the treatment phase, the participant is monitored over time to record overall survival, which measures the length of time the participant remains alive after starting the study.

follow‑up visits may include clinical examinations and laboratory tests as defined by the protocol.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età di almeno 12 anni.
  • Diagnosi confermata di leucemia linfoblastica acuta di tipo B‑precursore che è tornata (recidivante) o non risponde più al trattamento, con almeno il 5 % di cellule tumorali chiamate linfoblasti presenti nel midollo osseo.
  • La malattia deve esprimere la proteina CD19+, confermata mediante citometria a flusso o immunoistochimica al momento dell’iscrizione.
  • La leucemia deve essere Philadelphia‑negative, cioè priva dell’anomalia genetica nota come cromosoma Philadelphia, verificata con test al momento dell’iscrizione.
  • Se il paziente ha avuto eventi avversi (effetti collaterali) da trattamenti anticancro precedenti, deve essere completamente guarito o avere solo sintomi molto lievi, cioè di grado ≤ 1, prima di partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non avere leucemia di Burkitt, un tipo specifico di cancro del sangue.
  • Non avere una storia o una presenza di malattie importanti del sistema nervoso centrale (SNC), come epilessia (convulsioni), ictus emorragico o ischemico (sanguinamento o blocco dei vasi cerebrali), gravi lesioni cerebrali, demenza (perdita di memoria), malattia di Parkinson (disturbo del movimento), malattie del cervelletto (problemi di coordinazione), sindrome cerebrale organica (danno generale al cervello) o psicosi (perdita del contatto con la realtà).
  • Non avere malattia da trapianto contro l’ospite (GvHD) attiva, sia nella forma acuta che cronica, e non aver ricevuto farmaci immunosoppressori (CNI) per GvHD negli ultimi 4 settimane prima del primo trattamento.
  • Non avere una storia di gravi malattie cardiovascolari (cuore) o cerebrovascolari (vasi del cervello).
  • Non essere ancora completamente guarito da un’operazione chirurgica importante o avere complicazioni chirurgiche in corso.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna

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Nome del sito Città Paese Stato
Evangelismos S.A. Atene Grecia
University General Hospital Of Ioannina Giannina Grecia
Odense University Hospital Odense Danimarca
Karolinska University Hospital Solna Svezia
Stichting Radboud University Medical Center Nimega Paesi Bassi
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italia
Hospital Universitario Quironsalud Madrid Pozuelo de Alarcón Spagna
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Paesi Bassi
Aalborg University Hospital Aalborg Danimarca
Region Midtjylland Århus Danimarca
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino Torino Italia
University General Hospital Attikon General Hospital Of West Attica H Agia Varvara Chaidari Grecia
Lqrtb Gayuqcn Hnhlnhip Oq Abpmnf Atene Grecia
Axtvaegii Uli Amsterdam Paesi Bassi
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
17.06.2026
Francia Francia
Non ancora reclutando
17.06.2026
Grecia Grecia
Non ancora reclutando
17.06.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
17.06.2026
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
17.06.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
17.06.2026
Svezia Svezia
Non ancora reclutando
17.06.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

MK-1045 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa sotto forma di soluzione per infusione. Nel trial è il farmaco in fase di test: gli studiosi vogliono capire quale sia la dose migliore, se è sicuro da usare e quanto bene può far scomparire la leucemia acuta linfoblastica B‑cellulare (B‑ALL) nei pazienti che hanno già avuto recidive o che non hanno risposto ad altri trattamenti.

blinatumomab è un medicinale già approvato, anch’esso somministrato per via endovenosa. Viene usato come comparatore nello studio: i ricercatori lo somministrano ai pazienti per confrontare i risultati di remissione completa e di sopravvivenza globale con quelli ottenuti usando MK-1045. In questo modo si può capire se il nuovo farmaco è più efficace o più sicuro rispetto al trattamento standard.

tocilizumab è un farmaco di supporto somministrato per via endovenosa. Nel contesto di questo studio è considerato un trattamento di background, cioè viene dato ai partecipanti per gestire eventuali effetti collaterali o complicazioni (ad esempio reazioni infiammatorie) senza essere l’oggetto principale della comparazione.

Relapsed/refractory B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia – È una forma di leucemia linfoblastica acuta che colpisce le cellule B del sangue. Si caratterizza per una recidiva dopo il primo trattamento o per una risposta insufficiente alle terapie iniziali. La malattia avanza rapidamente, con un aumento del numero di cellule leucemiche nel midollo osseo e nel sangue. Queste cellule anormali impediscono la produzione normale di globuli rossi, bianchi e piastrine. Con il tempo, il numero di cellule leucemiche può diffondersi ad altri organi come fegato e milza.

ID della sperimentazione:
2025-522267-15-00
Codice del protocollo:
MK-1045-005
NCT ID:
NCT07570173
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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