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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Alectinib nei Bambini con Tumori Solidi o del SNC ALK Fusion-Positivi

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda bambini e adolescenti con tumori solidi o del sistema nervoso centrale (CNS) che presentano una caratteristica genetica chiamata ALK fusion-positive. Questi tumori non hanno risposto ai trattamenti precedenti o non esistono cure standard soddisfacenti disponibili. Il farmaco in esame è ALECTINIB, somministrato in capsule, che agisce come un inibitore chimico per trattare questi tipi di tumori.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di ALECTINIB nei pazienti pediatrici. Si cerca di determinare la dose più adatta per i bambini, che sia equivalente a quella utilizzata negli adulti, senza causare effetti collaterali gravi. Inoltre, lo studio mira a comprendere come il corpo dei bambini assorbe e processa il farmaco e a valutare la sua capacità di combattere il cancro.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ALECTINIB e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sui loro tumori. I ricercatori osserveranno anche quanto tempo impiega il farmaco a mostrare effetti e quanto dura la risposta al trattamento. Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento nei giovani pazienti.

1 inizio dello studio

Il paziente viene inserito nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono un’età inferiore ai 18 anni e una diagnosi confermata di tumori solidi o del sistema nervoso centrale (SNC) con fusione del gene ALK.

È necessario che il paziente abbia un tessuto tumorale disponibile per l’invio al promotore dello studio, ottenuto dopo l’ultima terapia anti-cancro e prima dell’iscrizione allo studio.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il farmaco alectinib per via orale. La dose è determinata per confermare la dose raccomandata di Fase II (RP2D) nei partecipanti pediatrici, equivalente all’esposizione negli adulti senza tossicità limitante la dose.

La somministrazione del farmaco continua per tutta la durata dello studio, con monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e la tollerabilità.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il primo ciclo di trattamento, viene valutata l’incidenza di tossicità limitanti la dose (DLTs).

Vengono monitorati gli eventi avversi e la loro gravità, insieme ai cambiamenti nei segni vitali, nei risultati dei test di laboratorio clinici e nei parametri dell’elettrocardiogramma (ECG).

Le concentrazioni plasmatiche di alectinib e dei suoi metaboliti vengono misurate in momenti specifici.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso il tasso di risposta obiettiva confermata (ORR) determinato da una revisione centrale indipendente.

Vengono anche valutati la durata della risposta (DOR), il tempo alla risposta (TTR), il tasso di beneficio clinico (CBR), la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS).

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 3 luglio 2030, con valutazioni finali dell’efficacia e della sicurezza del trattamento con alectinib nei partecipanti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età inferiore a 18 anni al momento dell’ingresso nello studio.
  • Diagnosi confermata di tumori del sistema nervoso centrale (CNS) o tumori solidi con evidenza documentata di fusioni del gene ALK. Questo significa che il tumore ha una specifica alterazione genetica chiamata fusione del gene ALK.
  • Partecipanti che hanno ricevuto trattamenti precedenti che non sono stati efficaci o per i quali non esiste un trattamento soddisfacente disponibile.
  • Disponibilità di tessuto tumorale da inviare allo sponsor, ottenuto dopo l’ultimo trattamento anti-cancro e prima dell’iscrizione allo studio. In alternativa, disponibilità a sottoporsi a una biopsia per raccogliere un campione prima dell’iscrizione.
  • Stato di salute adeguato per partecipare allo studio. Per i partecipanti sotto i 16 anni, il Lansky Performance Status deve essere almeno del 50%. Per i partecipanti di 16 anni o più, il Karnofsky Performance Status deve essere almeno del 50%. Questi sono modi per valutare quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Funzione adeguata degli organi principali, il che significa che gli organi come il cuore, i reni e il fegato funzionano bene.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno un tumore solido extracranico o un tumore primario del sistema nervoso centrale (SNC) con fusione ALK. Questi sono tipi specifici di tumori che si trovano al di fuori del cervello o nel sistema nervoso centrale.
  • I pazienti che non hanno mostrato progressi dopo trattamenti precedenti o che hanno altre opzioni di trattamento soddisfacenti non possono partecipare. Questo significa che il trattamento precedente non ha funzionato o che non ci sono altre cure efficaci disponibili.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio. Lo studio è rivolto a partecipanti pediatrici, quindi a bambini e adolescenti.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono tollerare il farmaco alectinib o che hanno avuto reazioni avverse significative a questo farmaco in passato. L’alectinib è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono assumere il farmaco a causa di altre condizioni mediche che potrebbero interferire con il trattamento o la sicurezza del paziente.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Reclutando
28.12.2021
Francia Francia
Reclutando
31.05.2023
Germania Germania
Non reclutando
–
Italia Italia
Reclutando
31.05.2022
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Alectinib è un farmaco utilizzato per trattare i tumori solidi o del sistema nervoso centrale nei pazienti pediatrici che presentano una fusione positiva del gene ALK. Questo farmaco è somministrato quando i trattamenti precedenti non sono stati efficaci o quando non esistono trattamenti standard soddisfacenti. L’obiettivo principale del farmaco è confermare la dose raccomandata per la Fase II nei bambini, garantendo che sia equivalente all’esposizione negli adulti senza causare tossicità limitanti la dose. Inoltre, il farmaco viene studiato per la sua sicurezza, tollerabilità e attività anti-cancro nei pazienti pediatrici.

Malattie in studio:

Tumori solidi extracranici positivi alla fusione ALK o tumori primari del sistema nervoso centrale – Questi tumori sono caratterizzati dalla presenza di una fusione del gene ALK, che può portare alla crescita incontrollata delle cellule tumorali. Si manifestano in diverse parti del corpo, al di fuori del cervello e del midollo spinale, o possono essere tumori primari del sistema nervoso centrale. La progressione della malattia può variare, con alcuni tumori che crescono rapidamente mentre altri possono svilupparsi più lentamente. I pazienti con questi tumori possono aver già ricevuto trattamenti precedenti senza successo o non avere opzioni terapeutiche soddisfacenti disponibili. La gestione della malattia si concentra spesso sulla valutazione della risposta al trattamento e sulla gestione dei sintomi associati.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 23:09

ID della sperimentazione:
2023-504084-17-00
Codice del protocollo:
GO42286
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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