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Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di efgartigimod in pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP) è una malattia autoimmune che colpisce i nervi periferici, causando debolezza e perdita di sensibilità. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Efgartigimod è un farmaco progettato per ridurre l'attività del sistema immunitario che attacca i nervi, migliorando così i sintomi della CIDP.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Efgartigimod nei pazienti con CIDP. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Il farmaco è co-formulato con un enzima chiamato ialuronidasi umana ricombinante PH20 per facilitare l'assorbimento sottocutaneo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a visite regolari per valutare la loro salute generale e l'efficacia del trattamento. Verranno effettuati esami del sangue e altri test per monitorare la risposta al farmaco. L'obiettivo è determinare se Efgartigimod può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone affette da CIDP nel lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di efgartigimod, un farmaco in soluzione per iniezione sottocutanea.

    Il farmaco è co-formulato con ialuronidasi umana ricombinante PH20 per facilitare l'assorbimento sottocutaneo.

  2. Passaggio 2

    Visite di controllo

    Durante il periodo di trattamento, sono previste visite di controllo regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

    Ad ogni visita, vengono effettuati prelievi di sangue per analisi di laboratorio e valutazioni cliniche.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Gli effetti collaterali, noti come eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e eventi avversi gravi (SAE), sono monitorati durante l'intera durata dello studio.

    Qualsiasi anomalia significativa nei risultati di laboratorio viene registrata e valutata.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso cambiamenti nei punteggi di disabilità e forza muscolare, tra cui il punteggio INCAT e il punteggio MRC.

    Vengono anche misurati la forza della presa e il tempo necessario per alzarsi e camminare (TUG).

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita correlata alla salute viene valutata tramite questionari specifici, come l'EQ-5D-5L e il Brief Pain Inventory.

    La soddisfazione del trattamento e la gravità della fatica sono misurate con questionari dedicati.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento prosegue per un ciclo di 48 settimane, seguito da un periodo di follow-up per la sicurezza, se applicabile.

    La partecipazione allo studio può continuare fino alla data stimata di conclusione nel 2027.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Capacità di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto, incluso il consenso all'uso e alla divulgazione delle informazioni sanitarie legate alla ricerca.
  • Disponibilità e capacità di seguire le procedure del protocollo dello studio, comprese le visite richieste.
  • Essere un paziente maschio o femmina che soddisfa una delle seguenti condizioni:
    • Aver completato la visita della settimana 48 della Fase B dello studio ARGX-113-1802 e essere considerato idoneo per il trattamento con efgartigimod PH20 SC.
    • Aver avuto un peggioramento durante la Fase B dello studio ARGX-113-1802 e essere considerato idoneo per il trattamento con efgartigimod PH20 SC.
    • Essere stato invitato a partecipare allo studio OLE a causa della conclusione anticipata dello studio ARGX-113-1802 e essere considerato idoneo per il trattamento con efgartigimod PH20 SC.
    • Aver completato la visita della settimana 48 del ciclo precedente dello studio OLE e essere considerato idoneo a continuare il trattamento con efgartigimod PH20 SC.
    • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo all'inizio dello studio, prima della somministrazione del farmaco in studio.
    • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal momento della firma del consenso informato fino alla data dell'ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non soddisfano i criteri di età specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, cioè l'autorizzazione a partecipare dopo aver compreso i dettagli dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco studiato per il trattamento della Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP). Questo farmaco è una combinazione di efgartigimod e un enzima chiamato ialuronidasi umana ricombinante PH20. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. L'obiettivo principale del farmaco è migliorare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine nei pazienti con CIDP, aiutando a ridurre l'infiammazione e migliorare la funzione nervosa.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod PH20 SC – Questo farmaco è somministrato per via sottocutanea ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine. È studiato principalmente per il trattamento della Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP). Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario, riducendo gli anticorpi che attaccano i nervi. Appartiene alla classe dei modulatori del sistema immunitario.

Malattie studiate

Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica – È una malattia neurologica caratterizzata da infiammazione cronica dei nervi periferici, che porta alla perdita della guaina mielinica che li protegge. Questa condizione provoca debolezza muscolare, intorpidimento e dolore, principalmente nelle braccia e nelle gambe. I sintomi possono progredire lentamente nel tempo, causando difficoltà nel camminare e nel compiere attività quotidiane. La malattia può presentarsi con episodi di peggioramento e miglioramento, rendendo il decorso variabile tra i pazienti. La diagnosi si basa su esami clinici e test specifici per valutare la funzione nervosa.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507885-21-00Codice del protocolloARGX-113-1902Partecipanti previsti236 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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