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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di mRNA-3210 in pazienti con fenilchetonuria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla fenilchetonuria, una malattia genetica che colpisce il modo in cui il corpo processa un amminoacido chiamato fenilalanina. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato mRNA-3210. Questo trattamento è somministrato tramite iniezione e non modifica il DNA del paziente, ma utilizza una tecnologia avanzata per aiutare a gestire la malattia.

Il trattamento mRNA-3210 è progettato per essere somministrato in dosi crescenti per valutare la sua sicurezza e come viene tollerato dai partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del trattamento per vedere come il corpo reagisce e per raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà in più fasi, iniziando con dosi più basse e aumentando gradualmente per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Oltre a mRNA-3210, lo studio include anche l'uso di altri farmaci come idrossizina cloridrato, paracetamolo, ibuprofene lisina, cetirizina diidrocloruro, fexofenadina, famotidina e difenidramina. Questi farmaci sono utilizzati per gestire sintomi specifici o condizioni associate alla fenilchetonuria. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo principale è garantire che il nuovo trattamento sia sicuro e ben tollerato, mentre si raccolgono dati su come funziona nel corpo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Viene confermata la diagnosi di fenilchetonuria (PKU) attraverso test genetici molecolari.

  2. Passaggio 2

    Screening e valutazione iniziale

    Durante il periodo di screening, vengono misurati i livelli di fenilalanina (Phe) nel sangue almeno tre volte.

    Un dietista conferma che il partecipante è disposto e in grado di mantenere l'assunzione di proteine alimentari coerente con l'assunzione di base durante la partecipazione allo studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco mRNA-3210 viene somministrato per via intravenosa.

    La somministrazione avviene a dosi multiple con livelli di dose crescenti per valutare la sicurezza e la tollerabilità.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    I partecipanti vengono monitorati per eventuali eventi avversi durante lo studio.

    Vengono effettuate valutazioni dei parametri farmacodinamici e farmacocinetici, inclusi i livelli di Phe nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 5 agosto 2027.

    I partecipanti devono continuare a utilizzare metodi contraccettivi efficaci per 3 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Devi firmare un consenso informato scritto prima di partecipare a qualsiasi procedura dello studio, inclusa la fase di screening.
  • Devi avere un'età compresa tra i 18 e i 70 anni al momento del consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi confermata di Fenilchetonuria (PKU) dovuta a una carenza dell'enzima PAH, confermata tramite test genetici.
  • Devi avere almeno 3 livelli di fenilalanina (Phe) nel sangue pari o superiori a 600 micromoli per litro, indipendentemente dall'aderenza a una dieta a basso contenuto di Phe. Due di questi livelli devono essere ottenuti durante il periodo di screening (con almeno 72 ore di intervallo) e almeno un valore storico deve essere compreso tra 6 e 24 mesi prima dell'inizio dello screening.
  • Devi ricevere l'approvazione documentata da:
    • Un dietista dello studio che confermi la tua disponibilità e capacità di mantenere l'assunzione di proteine alimentari coerente con l'assunzione di base durante la partecipazione allo studio.
    • Una revisione clinica dell'investigatore che confermi che la dieta da sola sarà sufficiente a controllare la malattia durante la partecipazione allo studio.
    • Se applicabile, devi mantenere una dose stabile di farmaci neuropsichiatrici (ad esempio, per ADHD, depressione, ansia o altri disturbi psichiatrici) prima dell'iscrizione e durante la partecipazione allo studio, a meno che, secondo la valutazione dell'investigatore, un cambiamento sia clinicamente indicato.
    • Le donne sessualmente attive in età fertile e gli uomini sessualmente attivi con potenziale riproduttivo devono concordare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima somministrazione dell'intervento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Partecipanti con Fenilchetonuria: Questa è una condizione genetica in cui il corpo non può elaborare correttamente un amminoacido chiamato fenilalanina.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

mRNA 3210 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della fenilchetonuria, una malattia genetica che colpisce il metabolismo degli amminoacidi. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e l'obiettivo principale dello studio è valutare la sua sicurezza e tollerabilità in dosi multiple. La ricerca si concentra su come il corpo assorbe e risponde a questo nuovo trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

mRNA-3210 – Questo farmaco è somministrato per via endovenosa e viene studiato in un trial clinico di fase 1/2 per valutarne la sicurezza e tollerabilità in pazienti con fenilchetonuria. Attualmente, è in fase di sperimentazione e non è ancora approvato per l'uso clinico generale. Le indicazioni terapeutiche principali riguardano il trattamento della fenilchetonuria, una malattia genetica rara. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge l'uso di RNA messaggero per correggere il difetto metabolico alla base della malattia. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie a base di RNA.

Malattie studiate

Fenilchetonuria – La fenilchetonuria è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo degli aminoacidi. È causata da un difetto nell'enzima fenilalanina idrossilasi, che porta all'accumulo di fenilalanina nel sangue. Questo accumulo può danneggiare il cervello e causare problemi di sviluppo neurologico se non gestito correttamente. I sintomi possono includere ritardo mentale, problemi comportamentali e convulsioni. La malattia viene solitamente diagnosticata nei neonati attraverso lo screening neonatale. La gestione della fenilchetonuria richiede un monitoraggio costante dei livelli di fenilalanina nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-506963-32-00Codice del protocollomRNA 3210-P101Partecipanti previsti54 personePromotoreModerna Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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