La ricerca clinica si concentra sulla fenilchetonuria, una malattia genetica che colpisce il modo in cui il corpo processa un amminoacido chiamato fenilalanina. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato mRNA-3210. Questo trattamento è somministrato tramite iniezione e non modifica il DNA del paziente, ma utilizza una tecnologia avanzata per aiutare a gestire la malattia.

Il trattamento mRNA-3210 è progettato per essere somministrato in dosi crescenti per valutare la sua sicurezza e come viene tollerato dai partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del trattamento per vedere come il corpo reagisce e per raccogliere informazioni su eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà in più fasi, iniziando con dosi più basse e aumentando gradualmente per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Oltre a mRNA-3210, lo studio include anche l’uso di altri farmaci come idrossizina cloridrato, paracetamolo, ibuprofene lisina, cetirizina diidrocloruro, fexofenadina, famotidina e difenidramina. Questi farmaci sono utilizzati per gestire sintomi specifici o condizioni associate alla fenilchetonuria. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo principale è garantire che il nuovo trattamento sia sicuro e ben tollerato, mentre si raccolgono dati su come funziona nel corpo.