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Studio sulla Sicurezza di Emavusertib e Ibrutinib nei Pazienti con Linfoma Primario del Sistema Nervoso Centrale Ricorrente o Refrattario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL), una forma di cancro che colpisce il cervello e il midollo spinale. Il trattamento in esame utilizza una combinazione di due farmaci: CA-4948 (noto anche come emavusertib) e ibrutinib. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale sotto forma di compresse rivestite. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti con PCNSL che hanno avuto una ricaduta o che non hanno risposto ai trattamenti precedenti.

Lo studio è suddiviso in diverse fasi. Nella fase iniziale, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di CA-4948 per determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase successiva. Successivamente, nella fase di espansione, verrà valutata la sicurezza della combinazione di CA-4948 e ibrutinib. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare come il loro corpo risponde al trattamento. Lo studio mira a raccogliere dati su come i farmaci influenzano il corpo e se possono aiutare a controllare il linfoma primario del sistema nervoso centrale.

Il linfoma primario del sistema nervoso centrale è una malattia complessa e difficile da trattare, e questo studio cerca di esplorare nuove opzioni terapeutiche per migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati dello studio potrebbero fornire informazioni preziose su come gestire meglio questa condizione e su come i farmaci CA-4948 e ibrutinib possono essere utilizzati in combinazione per trattare il PCNSL.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione orale di CA-4948 e ibrutinib. Entrambi i farmaci sono in forma di compresse rivestite.

    La dose di CA-4948 viene determinata in base alla fase di espansione del dosaggio, mentre ibrutinib viene somministrato secondo le indicazioni standard per il linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL).

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono monitorati gli eventi avversi, inclusi quelli gravi, e vengono effettuati esami fisici regolari.

    Vengono eseguiti elettrocardiogrammi (ECG) e analisi di laboratorio per valutare eventuali cambiamenti clinicamente significativi.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la risposta complessiva, che include la risposta completa, la risposta parziale e la stabilità della malattia.

    Viene monitorata la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale.

  4. Passaggio 4

    Analisi farmacocinetica

    Vengono misurati i parametri farmacocinetici, come la concentrazione massima osservata nel plasma e l'area sotto la curva di concentrazione nel tempo, per CA-4948 e ibrutinib.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando non si verifica una progressione della malattia o si manifestano effetti collaterali inaccettabili.

    Dopo la conclusione del trattamento, viene effettuato un follow-up per monitorare la salute generale e la risposta a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Essere maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una funzione degli organi accettabile durante lo screening, che include:
    • Conta dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) di almeno 1.000 per microlitro.
    • Conta delle piastrine di almeno 75.000 per microlitro senza trasfusioni.
    • Funzione renale con clearance della creatinina stimata di almeno 35 mL/min.
    • Livelli di emoglobina di almeno 9,0 g/dL senza trasfusioni di globuli rossi.
    • Rapporto internazionale normalizzato (INR) e tempo di tromboplastina parziale attivato (aPTT) entro limiti accettabili.
    • Livelli di AST o ALT (enzimi epatici) entro limiti accettabili.
    • Livelli di bilirubina totale entro limiti accettabili, con eccezioni per la sindrome di Gilbert.
    • Avere un'aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
    • Avere uno stato di performance ECOG di 1 o inferiore, che indica un buon livello di attività fisica.
    • Essere in grado di deglutire e trattenere i farmaci orali.
    • Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza negativo.
    • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto e rispettare i requisiti dello studio.
    • Utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento.
    • Per i pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL), avere una diagnosi confermata e prove di progressione della malattia tramite imaging o citologia del liquido cerebrospinale (CSF).
    • Essere in grado di tollerare punture lombari e risonanze magnetiche con gadolinio o tomografie computerizzate con contrasto.
    • Per i pazienti che assumono farmaci per abbassare il colesterolo associati a elevazioni della creatina chinasi (CPK), il farmaco deve essere interrotto o sostituito, se possibile, o ridotto alla dose più bassa efficace.
    • Qualsiasi tossicità causata da terapie antitumorali precedenti deve essere recuperata a un livello accettabile.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone con malattie ematologiche recidivanti o refrattarie. Questo significa che se la malattia del sangue è tornata o non ha risposto al trattamento, non si può partecipare.
  • Non possono partecipare persone con linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL). Questo è un tipo di cancro che colpisce il cervello o il midollo spinale.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • CA-4948

    è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale recidivante o refrattario. L'obiettivo è determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase 2 del trattamento. Viene valutato sia come monoterapia che in combinazione con un altro farmaco.

  • Ibrutinib

    è un farmaco che viene utilizzato in combinazione con CA-4948 per valutare la sicurezza del trattamento nei pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale. Questo farmaco è già noto per il suo utilizzo in altre condizioni e viene studiato qui per vedere come funziona insieme a CA-4948.

Che cosa si sa già del trattamento

CA-4948 – Questo farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di linfomi del sistema nervoso centrale primari e malignità ematologiche recidivanti o refrattarie. La sua azione principale è quella di inibire specifiche proteine coinvolte nella crescita e sopravvivenza delle cellule tumorali. CA-4948 è classificato come un inibitore delle chinasi, una classe di farmaci che blocca l'attività di enzimi specifici. La ricerca è focalizzata sulla sicurezza e sull'efficacia del farmaco, sia da solo che in combinazione con ibrutinib, un altro farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro.

Malattie studiate

  • Neoplasia ematologica recidivante o refrattaria

    Questa condizione si riferisce a tumori del sangue che non rispondono più al trattamento o che sono tornati dopo un periodo di remissione. Questi tumori possono includere leucemie, linfomi e mielomi. La malattia può progredire rapidamente o lentamente, a seconda del tipo specifico di neoplasia. I sintomi possono variare, ma spesso includono affaticamento, febbre, perdita di peso e ingrossamento dei linfonodi. La progressione della malattia può portare a complicazioni come infezioni frequenti o anemia. La gestione della condizione richiede un monitoraggio continuo per valutare i cambiamenti nella salute del paziente.

  • Linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL)

    Questo è un tipo raro di linfoma che si sviluppa nel cervello, nel midollo spinale o negli occhi. È un tumore maligno che origina dai linfociti, un tipo di cellula del sistema immunitario. I sintomi possono includere mal di testa, cambiamenti nella vista, debolezza muscolare e problemi cognitivi. La malattia può progredire rapidamente, influenzando le funzioni neurologiche e la qualità della vita. La diagnosi spesso richiede esami di imaging e biopsie per confermare la presenza del linfoma. La progressione del PCNSL può variare, ma richiede un'attenzione medica specializzata per gestire i sintomi e rallentare l'avanzamento della malattia.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-513312-95-00Codice del protocolloCA-4948-101Partecipanti previsti152 personePromotoreCuris Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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