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Studio sulla sicurezza di ATX-01 in adulti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su adulti con DM1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato ATX-01. ATX-01 è una soluzione per iniezione o infusione che contiene un tipo di RNA progettato per colpire specificamente una parte del materiale genetico associato alla malattia. Il trattamento viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena.

Lo studio è di tipo "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve ATX-01 e chi riceve un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti riceveranno dosi singole e multiple del trattamento per valutare come il corpo reagisce e se ci sono effetti collaterali. L'obiettivo principale è capire se ATX-01 è sicuro e ben tollerato nei partecipanti con DM1.

Durante lo studio, verranno monitorati attentamente eventuali effetti indesiderati e verranno effettuati test di laboratorio per valutare la salute generale dei partecipanti. Lo studio mira anche a raccogliere dati preliminari sull'efficacia clinica del trattamento, cioè se ATX-01 può migliorare i sintomi della DM1. I risultati di questo studio aiuteranno a determinare se ATX-01 può essere un'opzione di trattamento sicura per le persone con DM1 in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) e si verifica che il partecipante soddisfi i criteri di inclusione, come l'età compresa tra 18 e 64 anni e la capacità di camminare senza dispositivi di assistenza.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco ATX-01 o un placebo tramite infusione endovenosa.

    La somministrazione avviene in dosi singole e multiple, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi gravi e gli eventi avversi di particolare interesse.

    Vengono effettuati test di laboratorio e elettrocardiogrammi per valutare la sicurezza clinica.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti del farmaco

    Si misurano i parametri farmacocinetici del ATX-01 nel plasma e nelle urine per comprendere come il corpo assorbe e elimina il farmaco.

    Si valutano i biomarcatori farmacodinamici per determinare l'efficacia del farmaco nel tessuto muscolare.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della funzionalità

    Viene valutato il tempo di apertura della mano e la forza di dorsiflessione della caviglia per misurare l'impatto del trattamento sulla funzionalità muscolare.

    Si analizza l'impatto del trattamento sulle attività quotidiane, come la mobilità e la funzione degli arti superiori.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione complessiva dei dati raccolti per determinare la sicurezza e l'efficacia del ATX-01 nei partecipanti con DM1.

    I risultati dello studio saranno utilizzati per decidere i passi successivi nello sviluppo del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 64 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi clinica documentata di miotonia distrofica di tipo 1 (DM1). Questo significa che c'è un'espansione di più di 150 ripetizioni nel gene DMPK, misurata nelle cellule del sangue.
  • Il partecipante deve essere in grado di camminare o correre per 10 metri senza l'uso di dispositivi di assistenza come bastoni, deambulatori o ortesi, tranne per le ortesi caviglia-piede.
  • Il partecipante deve avere una miotonia di presa presente per più di 3 secondi, confermata da un lettore centrale. La miotonia di presa è una difficoltà a rilasciare la presa dopo aver stretto la mano.
  • Il partecipante deve avere un indice di massa corporea (BMI) inferiore a 35 kg/m². Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza.
  • Sono ammessi partecipanti di sesso maschile e femminile.
  • Il partecipante deve essere in grado di firmare il consenso informato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e in questo protocollo.
  • Il partecipante deve accettare di non pubblicare dati medici personali relativi allo studio o informazioni sullo studio su siti web o social media, come Facebook o Twitter, o discutere pubblicamente dello studio fino al completamento dell'intero studio.
  • Il partecipante deve essere in grado di sottoporsi a biopsie muscolari secondo il programma delle attività.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono adulti. Questo significa che solo gli adulti possono essere inclusi nello studio.
  • Le persone che non hanno la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) non possono partecipare. La DM1 è una condizione genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo.
  • Le persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio non possono partecipare. Questo è importante per garantire che i partecipanti possano seguire correttamente il trattamento e le procedure dello studio.
  • Le persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare. Questo è per assicurarsi che i risultati dello studio siano accurati e non influenzati da altre malattie.
  • Le donne in gravidanza o che stanno allattando non possono partecipare. Questo è per proteggere la salute del bambino e della madre.
  • Le persone che stanno partecipando ad altri studi clinici non possono partecipare. Questo è per evitare che i trattamenti di diversi studi si influenzino a vicenda.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ATX-01 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. Questo farmaco è in fase di studio per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti adulti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). L'obiettivo è capire come il corpo assorbe e processa il farmaco, oltre a osservare eventuali effetti clinici preliminari.

Che cosa si sa già del trattamento

ATX-01 – ATX-01 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia clinica preliminare. ATX-01 agisce a livello molecolare modulando specifici processi cellulari coinvolti nella DM1, sebbene i dettagli esatti del suo meccanismo d'azione siano ancora in fase di ricerca. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori neuromuscolari.

Malattie studiate

Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) – È una malattia genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo. Si manifesta con debolezza muscolare progressiva e miotonia, che è una difficoltà a rilassare i muscoli dopo la contrazione. I sintomi possono includere anche cataratta, problemi cardiaci e difficoltà respiratorie. La malattia può influenzare la capacità di svolgere attività quotidiane e peggiorare nel tempo. È causata da una mutazione genetica che porta a un accumulo anomalo di proteine nei muscoli. La gravità e la progressione dei sintomi possono variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-505363-37-00Codice del protocolloCT-ATX-01-DM1-1.1Partecipanti previsti56 personePromotoreArthex Biotech S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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