Lo studio riguarda alcune malattie autoimmuni, tra cui Dermatomiosite, Polimiosite, Sclerosi Sistemica e Lupus Eritematoso Sistemico. Queste malattie coinvolgono il sistema immunitario che attacca erroneamente i tessuti del corpo. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata MB-CART19.1, che consiste in cellule T modificate per riconoscere e attaccare specifiche cellule del sistema immunitario che contribuiscono a queste malattie.
Il trattamento MB-CART19.1 è somministrato tramite infusione endovenosa. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio con un vettore lentivirale per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) diretto contro il CD19, e poi reinfuse nel paziente. Questo approccio mira a ridurre l’attività delle cellule B, che sono coinvolte nelle malattie autoimmuni studiate.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia nei pazienti con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali, come la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità associata alle cellule CAR T, nelle prime settimane dopo la somministrazione. Lo studio si propone di raccogliere dati fino al 2026.

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