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Studio sulla sicurezza delle cellule CAR-T anti-CD19 in pazienti con malattie autoimmuni sistemiche attive (Lupus Eritematoso Sistemico, Sclerosi Sistemica, Dermatomiosite/Polimiosite)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda alcune malattie autoimmuni, tra cui Dermatomiosite, Polimiosite, Sclerosi Sistemica e Lupus Eritematoso Sistemico. Queste malattie coinvolgono il sistema immunitario che attacca erroneamente i tessuti del corpo. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata MB-CART19.1, che consiste in cellule T modificate per riconoscere e attaccare specifiche cellule del sistema immunitario che contribuiscono a queste malattie.

Il trattamento MB-CART19.1 è somministrato tramite infusione endovenosa. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio con un vettore lentivirale per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) diretto contro il CD19, e poi reinfuse nel paziente. Questo approccio mira a ridurre l'attività delle cellule B, che sono coinvolte nelle malattie autoimmuni studiate.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia nei pazienti con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali, come la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità associata alle cellule CAR T, nelle prime settimane dopo la somministrazione. Lo studio si propone di raccogliere dati fino al 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cellule T autologhe modificate geneticamente. Queste cellule sono state trattate con un vettore lentivirale per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) diretto contro il CD19.

    Le cellule vengono somministrate tramite infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Dopo l'infusione, è previsto un periodo di monitoraggio intensivo per le prime quattro settimane.

    Durante questo periodo, si valuta l'incidenza e la gravità della Sindrome da Rilascio di Citochine (CRS) e della Sindrome Neurotossica Associata alle Cellule CAR T (ICANS).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza della terapia con cellule CAR T anti-CD19 nei soggetti con malattie autoimmuni attive mediate da cellule B.

    La sicurezza viene monitorata attraverso esami clinici e di laboratorio regolari.

  4. Passaggio 4

    Follow-up a lungo termine

    Dopo il periodo iniziale di monitoraggio, il paziente continua ad essere seguito per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento.

    Il follow-up include visite periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Essere adulti di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso.
  • Per la Sclerosi Sistemica (SSC): Soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013 per la SSC.
  • Per la SSC: Risultare positivi per almeno un parametro specifico della SSC durante lo screening o avere una storia medica documentata.
  • Per la SSC: Mostrare segni di progressione rapida della malattia, come durata della malattia inferiore o uguale a 7 anni, punteggio mRSS tra 10 e 35, livelli elevati di alcuni marcatori nel sangue, o aumento del punteggio mRSS o coinvolgimento di nuove aree del corpo.
  • Per la SSC: Risposta insufficiente o intolleranza a almeno 2 dei seguenti trattamenti: micofenolato mofetile, azatioprina, ciclofosfamide, nintedanib, metotrexato, rituximab.
  • Per la Dermatomiosite/Polimiosite (DM/PM): Soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2017 per DM o PM probabile o definita.
  • Per la DM/PM: Presenza di miosite attiva in una biopsia muscolare o in una risonanza magnetica muscolare e/o segni di malattia polmonare interstiziale correlata a DM/PM.
  • Per la DM/PM: Risultare positivi per almeno un anticorpo specifico per la miosite durante lo screening o avere una storia medica documentata.
  • Per la DM/PM: Nei pazienti con miosite attiva, debolezza muscolare definita da un punteggio MMT inferiore a 142 e almeno 2 dei seguenti criteri: punteggio VAS globale del paziente o del medico pari o superiore a 2 cm, punteggio HAQ superiore a 0,25, almeno un enzima muscolare superiore a 1,3 volte il limite normale, attività extra muscolare globale VAS pari o superiore a 2 cm.
  • Per la DM/PM: Risposta insufficiente o intolleranza ai glucocorticoidi e a almeno 2 dei seguenti trattamenti: azatioprina, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, ciclosporina A, tacrolimus, metotrexato, rituximab, immunoglobuline per via endovenosa.
  • I partecipanti devono comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato, incluso il consenso scritto per la protezione dei dati.
  • Avere una funzione renale, epatica, cardiaca e polmonare adeguata.
  • I partecipanti maschi, a meno che non siano sterilizzati chirurgicamente, devono accettare di utilizzare due metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e astenersi dal concepire un figlio fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco sperimentale.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo durante lo screening e devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco sperimentale.
  • Per il Lupus Eritematoso Sistemico (SLE): Soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2019 per il SLE.
  • Per il SLE: Risultare positivi per specifici anticorpi durante lo screening o avere una storia medica documentata.
  • Per il SLE: Malattia attiva durante lo screening, definita come almeno un sistema d'organo con un punteggio BILAG A (attività della malattia grave) o almeno due sistemi d'organo con un punteggio BILAG B (attività della malattia moderata).
  • Per il SLE: Risposta insufficiente o intolleranza ai glucocorticoidi e a almeno 2 dei seguenti trattamenti: azatioprina, idrossiclorochina, micofenolato mofetile, belimumab, metotrexato, rituximab, ciclofosfamide.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non possono partecipare persone con meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di una delle seguenti malattie: Dermatomiosite, Polimiosite, Sclerosi Sistemica o Lupus Eritematoso Sistemico.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una malattia autoimmune attiva.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di organi.
  • Non possono partecipare persone che hanno un'infezione attiva o non controllata.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di cancro negli ultimi 5 anni, ad eccezione di alcuni tipi di cancro della pelle.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario, a meno che non siano stati approvati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Anti-CD19 CAR T cell therapy: Questa terapia utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule B nel corpo. Le cellule T vengono prelevate dal paziente, modificate in laboratorio per esprimere un recettore chimerico per l'antigene (CAR) che riconosce una proteina chiamata CD19 presente sulle cellule B, e poi reinfuse nel paziente. L'obiettivo è ridurre l'attività della malattia autoimmune mediata dalle cellule B, come il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSc) e la dermatomiosite/polimiosite (DM/PM).

Che cosa si sa già del trattamento

Anti-CD19 CAR T Cell Therapy – Questa terapia viene somministrata attraverso l'infusione endovenosa di cellule T modificate geneticamente per esprimere un recettore chimerico per l'antigene (CAR) che riconosce il CD19, una proteina presente sulla superficie delle cellule B. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza in malattie autoimmuni mediate dalle cellule B, come il lupus eritematoso sistemico, la sclerosi sistemica e la dermatomiosite/polimiosite. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di queste malattie autoimmuni, dove le cellule B giocano un ruolo cruciale. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge il riconoscimento e l'eliminazione delle cellule B aberranti, riducendo così l'attività autoimmune. Questa terapia è classificata come una forma di immunoterapia cellulare avanzata.

Malattie studiate

  • Dermatomiosite/Polimiosite

    Sono malattie infiammatorie che colpiscono i muscoli, causando debolezza muscolare e, nel caso della dermatomiosite, anche eruzioni cutanee. La debolezza muscolare può iniziare gradualmente o improvvisamente e spesso colpisce i muscoli vicini al tronco, come quelli delle spalle e delle anche. La dermatomiosite si distingue per la presenza di eruzioni cutanee rosse o viola, spesso sul viso, sulle palpebre o sulle nocche. Entrambe le condizioni possono portare a difficoltà nel compiere attività quotidiane come salire le scale o sollevare oggetti. In alcuni casi, possono essere coinvolti anche altri organi, come i polmoni o il cuore. La progressione può variare da persona a persona, con periodi di miglioramento e peggioramento.

  • Sclerosi Sistemica

    È una malattia autoimmune caratterizzata dall'indurimento e dal restringimento della pelle e dei tessuti connettivi. Può colpire anche organi interni come il cuore, i polmoni, i reni e il tratto gastrointestinale. I sintomi iniziano spesso con il fenomeno di Raynaud, che provoca cambiamenti di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress. La pelle può diventare tesa e lucida, e le articolazioni possono diventare rigide e dolorose. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano solo sintomi cutanei e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La causa esatta della sclerosi sistemica non è completamente compresa.

  • Lupus Eritematoso Sistemico

    È una malattia autoimmune cronica che può colpire diverse parti del corpo, tra cui la pelle, le articolazioni, i reni e il sistema nervoso. I sintomi variano ampiamente e possono includere affaticamento, dolori articolari, eruzioni cutanee e febbre. Una caratteristica distintiva è l'eruzione cutanea a forma di farfalla sul viso, ma non tutti i pazienti la sviluppano. La malattia può avere periodi di remissione e riacutizzazione, con sintomi che vanno e vengono. Il lupus può causare infiammazione e danni agli organi colpiti, ma la gravità e la progressione variano da persona a persona. La causa esatta del lupus non è nota, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali giochino un ruolo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-516819-24-00Codice del protocolloM-2024-435Partecipanti previsti33 personePromotoreMiltenyi Biomedicine GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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