La ricerca riguarda una malattia chiamata degenerazione maculare di Stargardt, che è una condizione ereditaria che colpisce la vista. Questa malattia è causata da un problema genetico che porta alla perdita della visione centrale. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato SAR422459, che è una sospensione per iniezione contenente un vettore lentivirale con il gene umano ABCA4. Questo vettore è un tipo di virus modificato che aiuta a trasportare il gene corretto nelle cellule dell’occhio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di SAR422459 nei pazienti con degenerazione maculare di Stargardt. I partecipanti allo studio hanno già ricevuto un’iniezione sotto la retina di questo farmaco in un precedente protocollo di ricerca. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali cambiamenti nella sicurezza oculare e nel progresso della degenerazione retinica.

Lo studio è di tipo “open label”, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. Non è previsto l’uso di un placebo. L’obiettivo principale è osservare l’incidenza di eventuali eventi avversi, mentre gli obiettivi secondari includono il monitoraggio di cambiamenti clinicamente importanti nella sicurezza oculare e un possibile ritardo nella degenerazione retinica.