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Studio sulla prevenzione del cancro con metformina in adolescenti e adulti con sindrome di Li-Fraumeni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Li-Fraumeni, una rara condizione genetica che aumenta il rischio di sviluppare diversi tipi di cancro. La ricerca valuterà l'efficacia della metformina, un farmaco comunemente usato per il diabete, come possibile trattamento preventivo contro lo sviluppo del cancro nelle persone affette da questa sindrome.

Lo studio utilizza la metformina in diverse forme farmaceutiche: compresse rivestite e soluzione orale. Il dosaggio massimo giornaliero è di 2000 mg, e il trattamento continuerà per 84 giorni. Lo scopo principale è verificare se l'assunzione quotidiana di metformina, insieme a un attento monitoraggio oncologico, possa prolungare il periodo di vita libero da cancro rispetto al solo monitoraggio.

Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà la metformina insieme al monitoraggio oncologico regolare, mentre l'altro gruppo riceverà solo il monitoraggio oncologico. I pazienti saranno seguiti per valutare l'eventuale comparsa di tumori e per monitorare la loro qualità di vita. Verranno anche controllati gli eventuali effetti collaterali del trattamento e l'aderenza dei pazienti alla terapia prescritta.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo la conferma dell'idoneità, inizia la partecipazione allo studio sulla sindrome di Li-Fraumeni (LFS).

    Lo studio confronta due gruppi di pazienti: un gruppo che riceve metformina insieme al monitoraggio del cancro, e un gruppo che riceve solo il monitoraggio.

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento.

    Se assegnato al gruppo metformina, il paziente riceverà il farmaco da assumere quotidianamente per via orale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio continuo

    Durante lo studio, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per individuare eventuali tumori.

    Verranno monitorate le condizioni generali di salute e gli eventuali effetti collaterali.

    Saranno valutati periodicamente: qualità della vita, livelli di ansia, depressione e stress.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Verranno registrati peso corporeo e indice di massa corporea (BMI).

    Per i pazienti che assumono metformina, verrà valutata l'aderenza alla terapia.

    Saranno documentati eventuali tumori rilevati, incluse dimensioni e caratteristiche.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio inizia nell'agosto 2025 e continua fino all'agosto 2032.

    Il paziente può rimanere nello studio per l'intera durata o fino al verificarsi di eventi che richiedono l'interruzione della partecipazione.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Possono partecipare persone di qualsiasi genere (maschi, femmine o diverso) che abbiano almeno 10 anni di età
  • È necessaria una diagnosi confermata di sindrome di Li-Fraumeni attraverso il rilevamento di una variante genetica TP53 (una modifica nel gene che è responsabile della sindrome)
  • Il partecipante deve essere in grado di comprendere il processo di consenso e cosa comporta la partecipazione allo studio
  • È richiesta la firma del consenso informato scritto da parte del partecipante. Nel caso di minori, è necessaria anche la firma di entrambi i genitori o dei rappresentanti legali

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 12 anni
  • Persone con allergia nota alla metformina (il farmaco utilizzato nello studio)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
  • Persone con diabete mellito già in trattamento con metformina
  • Pazienti con malattie epatiche gravi (problemi gravi al fegato)
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con malattie cardiovascolari gravi (problemi gravi al cuore)
  • Persone con disturbi metabolici non controllati (problemi nel metabolismo non stabilizzati)
  • Pazienti che non possono garantire una regolare assunzione del farmaco
  • Persone che non possono partecipare ai controlli medici programmati
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Metformina: Questo farmaco, comunemente usato per il trattamento del diabete di tipo 2, viene studiato in questo trial per la sua potenziale capacità di prevenire il cancro. La metformina viene somministrata quotidianamente ai pazienti con sindrome di Li-Fraumeni, una condizione genetica che aumenta significativamente il rischio di sviluppare diversi tipi di cancro. Il farmaco viene utilizzato insieme a un attento monitoraggio oncologico per valutare se può aiutare a ritardare o prevenire lo sviluppo del cancro in questi pazienti ad alto rischio. La metformina è un farmaco ben conosciuto, con effetti collaterali generalmente lievi e gestibili, che viene assunto per via orale.

Che cosa si sa già del trattamento

Metformin - Farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse, ampiamente utilizzato nella medicina moderna come agente antidiabetico ma attualmente in studio per la prevenzione del cancro nella sindrome di Li-Fraumeni. Il meccanismo d'azione si basa sull'attivazione dell'enzima AMPK (proteina chinasi attivata dall'AMP), che regola il metabolismo cellulare e può potenzialmente inibire la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei biguanidi e viene studiato in trial clinici di fase III per valutare la sua efficacia nella prevenzione del cancro in pazienti con predisposizione genetica, in particolare nella sindrome di Li-Fraumeni, dove viene somministrato quotidianamente in combinazione con una stretta sorveglianza oncologica.

Malattie studiate

Sindrome di Li-Fraumeni - La sindrome di Li-Fraumeni è una rara condizione genetica ereditaria che aumenta significativamente la probabilità di sviluppare diversi tipi di tumori. È causata da una mutazione nel gene TP53, che normalmente aiuta a prevenire la crescita incontrollata delle cellule. Le persone con questa sindrome possono sviluppare tumori in diverse parti del corpo durante la loro vita. La condizione può manifestarsi sia nell'infanzia che nell'età adulta. I segni della sindrome possono variare notevolmente tra le persone colpite, anche all'interno della stessa famiglia. La sindrome prende il nome dai ricercatori Frederick Li e Joseph Fraumeni che per primi la descrissero nel 1969.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-520714-63-00Codice del protocolloLFS-Metformin-TrialPartecipanti previsti330 personePromotoreMedizinische Hochschule Hannover

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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