Studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di Dersimelagon in pazienti con Protoporfiria Eritropoietica o Protoporfiria X-Linked

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie rare chiamate Eritropoietica Protoporfiria (EPP) e Protoporfiria X-linked (XLP). Queste condizioni possono causare sensibilità alla luce solare, portando a dolore e danni alla pelle. Il trattamento in esame è un farmaco orale chiamato Dersimelagon, noto anche con il codice MT-7117. Questo farmaco è in forma di compresse e viene assunto per via orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Dersimelagon nei pazienti con EPP o XLP. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere il farmaco per un periodo prolungato, mentre i medici monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute dei partecipanti. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Nel corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami fisici regolari, controlli dei segni vitali come pressione sanguigna e temperatura corporea, e analisi di laboratorio per monitorare la funzione epatica e altri parametri di salute. Inoltre, verranno effettuati elettrocardiogrammi (ECG) per controllare il cuore e verranno esaminati eventuali cambiamenti nei nei della pelle. Questo approccio aiuterà a garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nel tempo.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio dopo aver completato il precedente studio MT-7117-G01 fino alla settimana 58.

È necessario fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco dersimelagon viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.

La frequenza e il dosaggio specifico delle compresse non sono dettagliati nel documento.

3 visite di controllo

Il partecipante deve essere disponibile a viaggiare presso i siti dello studio per tutte le visite programmate.

Durante queste visite, verranno effettuati esami fisici e controlli dei segni vitali, come pressione sanguigna, frequenza respiratoria, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

4 esami di laboratorio

Saranno eseguiti esami di laboratorio, inclusi esami del sangue e delle urine, per monitorare la salute generale e la funzionalità epatica.

Gli esami includeranno marcatori di funzionalità epatica come aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), gamma glutamil transpeptidasi (GGT), fosfatasi alcalina (ALP), bilirubina diretta e totale.

5 monitoraggio cardiaco

Verrà effettuato un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni per monitorare la salute cardiaca del partecipante.

6 valutazione dermatologica

Un dermatologo o altro personale qualificato valuterà l’aspetto dei nevi (macchie cutanee).

Qualsiasi cambiamento di preoccupazione clinica nei nevi durante il trattamento attivo sarà sottoposto a biopsia per ulteriori valutazioni.

7 conclusione dello studio

Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del dersimelagon.

La data stimata di conclusione dello studio è il 5 giugno 2025.

Chi può partecipare allo studio?

I partecipanti devono fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio. Per gli adolescenti, è necessario sia il consenso dell’adolescente che quello dei genitori.
I partecipanti devono aver completato lo studio MT-7117-G01 fino alla settimana 58 (Visita 12).
I partecipanti devono avere un peso corporeo di almeno un certo numero di chilogrammi (per i dettagli completi, fare riferimento al protocollo).
I partecipanti devono essere disposti e in grado di viaggiare verso i siti dello studio per tutte le visite programmate.
Secondo l’opinione del ricercatore, i partecipanti devono essere in grado di comprendere la natura dello studio e i rischi coinvolti nella partecipazione, e devono essere disposti a collaborare e rispettare le restrizioni e i requisiti del protocollo (incluso il viaggio).
Le partecipanti di sesso femminile non devono allattare e devono avere un test di gravidanza urinario negativo alla visita iniziale prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono concordare di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci, incluso un metodo di barriera (soprattutto per le partecipanti di sesso femminile, uno dei metodi deve essere altamente efficace) come descritto nella Sezione 4.6.1 del Protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Eritropoietica Protoporfiria (EPP) o la Protoporfiria X-Linked (XLP). Queste sono condizioni mediche specifiche.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con particolari condizioni di salute.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
I.F.O. Istituti Fisioterapici Ospitalieri	Roma	Italia
Institute For Clinical And Experimental Medicine	Praga	Cechia
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Sassari	Sassari	Italia
Helse Bergen HF	Bergen	Norvegia
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)	Rotterdam	Paesi Bassi
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Francia

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo	Trieste	Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena	Modena	Italia
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spagna
Instytut Hematologii I Transfuzjologii	Varsavia	Polonia
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milano	Italia
Ente Ospedaliero Ospedali Galliera Di Genova	Genova	Italia
Hospital General Universitario De Valencia	Valencia	Spagna
University Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski EAD	Sofia	Bulgaria
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Francia
Karolinska University Hospital	Solna	Svezia
Hospital Clinic De Barcelona	Barcellona	Spagna
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlino	Germania
Hopital Beaujon	Clichy	Francia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Bulgaria	Reclutando	13.04.2022
Cechia	Reclutando	13.04.2022
Francia	Reclutando	13.04.2022
Germania	Non reclutando	13.04.2022
Italia	Non reclutando	13.04.2022
Norvegia	Non reclutando	13.04.2022
Paesi Bassi	Reclutando	13.04.2022
Polonia	Non ancora reclutando	13.04.2022
Spagna	Non reclutando	13.04.2022
Svezia	Non reclutando	13.04.2022

Sedi della sperimentazione

Dersimelagon (MT-7117) è un farmaco orale studiato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti con Protoporfiria Eritropoietica (EPP) o Protoporfiria X-Linked (XLP). Questo farmaco è progettato per aiutare a gestire i sintomi di queste condizioni, che possono includere sensibilità alla luce e dolore cutaneo. L’obiettivo principale dello studio è assicurarsi che il farmaco sia sicuro da usare per periodi prolungati.

Eritropoietica Protoporfiria (EPP) o Protoporfiria Legata al Cromosoma X (XLP) – Sono malattie genetiche rare che colpiscono il metabolismo dell’eme, una componente essenziale dell’emoglobina. Queste condizioni causano un accumulo di protoporfirina nei globuli rossi, nel fegato e nella pelle. I sintomi principali includono una sensibilità estrema alla luce solare, che provoca dolore e bruciore sulla pelle esposta. Le persone affette possono anche sviluppare problemi al fegato a causa dell’accumulo di protoporfirina. La progressione della malattia varia, ma l’esposizione alla luce solare continua a essere un fattore scatenante per i sintomi cutanei. La gestione della condizione richiede spesso l’adozione di misure preventive per evitare l’esposizione alla luce solare.

ID della sperimentazione:

2024-514466-38-00

Codice del protocollo:

MT-7117-A-301

NCT ID:

NCT05005975

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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