Questa ricerca riguarda la Paralisi Sopranucleare Progressiva Sindrome di Richardson, una malattia rara che colpisce il sistema nervoso. Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco NIO752 rispetto a un placebo. Il trattamento sperimentale verrà somministrato tramite uso intratecale, un metodo che prevede l’iniezione del medicinale direttamente nello spazio che circonda il midollo spinale e il cervello.

Durante lo studio, i partecipanti saranno suddivisi in gruppi in modo casuale. Alcuni riceveranno il farmaco NIO752, mentre altri riceveranno una soluzione di cloruro di sodio. Per garantire l’oggettività dei risultati, lo studio sarà in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceverà il farmaco attivo o il placebo fino alla fine della fase principale. Nel corso della ricerca, verranno effettuate valutazioni periodiche che includono l’uso della risonanza magnetica, una tecnica di imaging che permette di visualizzare le strutture interne del cervello.

Dopo la fase iniziale di confronto, è prevista un’estensione a etichetta aperta, durante la quale i partecipanti potranno avere accesso al trattamento in modo diverso. L’intero percorso di ricerca è strutturato per monitorare come la malattia evolve nel tempo e come il corpo reagisce alla sostanza somministrata.