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Studio sul trattamento con venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la leucemia mieloide acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio è rivolto a persone che non possono ricevere una chemioterapia intensiva a causa dell'età avanzata o di altre condizioni di salute. I farmaci utilizzati nello studio sono il venetoclax, somministrato sotto forma di compresse rivestite, e l'azacitidina, somministrata tramite iniezione. L'obiettivo dello studio è verificare se una somministrazione ridotta di venetoclax per sette giorni ogni ciclo di ventotto giorni sia efficace quanto la somministrazione continua di ventotto giorni, quando entrambe le modalità vengono combinate con azacitidina.

Durante lo studio, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Un gruppo riceverà venetoclax per sette giorni consecutivi insieme ad azacitidina, mentre l'altro gruppo riceverà venetoclax per l'intero periodo di ventotto giorni insieme ad azacitidina. I cicli di trattamento si ripeteranno ogni ventotto giorni per un massimo di sei cicli iniziali, durante i quali verrà valutata la risposta al trattamento. La risposta sarà misurata verificando se la malattia è scomparsa completamente o se è scomparsa con un recupero incompleto del midollo osseo.

Lo studio valuterà anche altri aspetti importanti come la sopravvivenza complessiva dei partecipanti, il tempo necessario per ottenere una risposta al trattamento, la durata della risposta e la qualità della vita durante il trattamento. Verranno inoltre monitorati gli effetti collaterali, inclusa la necessità di trasfusioni di piastrine, episodi di febbre associati a bassi livelli di globuli bianchi, infezioni gravi e la necessità di ricovero ospedaliero. I partecipanti dovranno sottoporsi a prelievi di midollo osseo per valutare la risposta al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento e primo ciclo

    Il trattamento inizia con la somministrazione di due farmaci: venetoclax e azacitidina.

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Un gruppo riceve venetoclax per 7 giorni, l'altro gruppo riceve venetoclax in modo continuo per 28 giorni.

    L'azacitidina viene somministrata tramite iniezione endovenosa, sottocutanea o intramuscolare. Il dosaggio è di 25 mg/ml.

    Il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite da 100 mg.

    Ogni ciclo di trattamento dura 28 giorni.

  2. Passaggio 2

    Valutazione durante i primi sei cicli

    Durante i primi 6 cicli di trattamento, il paziente viene sottoposto a controlli regolari per valutare la risposta alla terapia.

    Vengono effettuati prelievi di midollo osseo per verificare se la malattia risponde al trattamento.

    La risposta viene valutata in termini di remissione completa o remissione completa con recupero incompleto del midollo osseo.

  3. Passaggio 3

    Continuazione del trattamento

    Il trattamento prosegue oltre i primi 6 cicli, a seconda della risposta individuale e della tollerabilità.

    Ogni ciclo continua ad avere una durata di 28 giorni.

    Il paziente continua ad assumere venetoclax per via orale e a ricevere azacitidina tramite iniezione, secondo lo schema assegnato inizialmente.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza e degli effetti collaterali

    Durante tutto il periodo di trattamento, il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza dei farmaci.

    Vengono controllati eventuali episodi di febbre associata a bassa conta dei globuli bianchi, infezioni gravi e necessità di trasfusioni di piastrine.

    Viene registrata l'eventuale necessità di ricovero ospedaliero e la sua durata.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità di vita

    Durante lo studio, al paziente viene chiesto di compilare questionari sulla qualità di vita.

    I questionari valutano il benessere generale e l'impatto del trattamento sulla vita quotidiana.

  6. Passaggio 6

    Follow-up a lungo termine

    Dopo la fase di trattamento attivo, il paziente continua ad essere seguito nel tempo.

    Vengono valutati la sopravvivenza globale e il tempo libero da eventi, ovvero il periodo in cui la malattia non progredisce.

    Viene monitorata la durata della risposta al trattamento e il tempo necessario per ottenere la prima risposta e la migliore risposta possibile.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue) secondo i criteri WHO 2022 e non deve essere idoneo per il trattamento standard a causa dell'età o di altre malattie presenti.
  • Il paziente deve firmare volontariamente un documento di consenso informato (un documento che spiega lo studio e che il paziente accetta di partecipare) prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio.
  • Il paziente deve essere affiliato a un sistema di sicurezza sociale o essere beneficiario dello stesso (solo per la Francia).
  • Il paziente deve essere idoneo a ricevere i trattamenti con Azacitidina e venetoclax (farmaci utilizzati nello studio) e a sottoporsi a aspirazione del midollo osseo (un prelievo di tessuto dall'interno delle ossa per analisi). I pazienti che non accettano l'aspirazione del midollo osseo non possono partecipare.
  • Il paziente deve avere almeno 60 anni di età.
  • Il paziente deve avere un'aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
  • Il paziente deve essere considerato non idoneo per la terapia di induzione standard, definito come: avere 75 anni o più, OPPURE avere tra 60 e 74 anni con almeno una delle seguenti condizioni: ECOG Performance Status di 2 o 3 (una scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane, dove numeri più alti indicano maggiori limitazioni); storia cardiaca di insufficienza cardiaca congestizia (cuore che non pompa bene il sangue) che richiede trattamento o frazione di eiezione (percentuale di sangue pompato dal cuore) uguale o inferiore al 50% o angina stabile cronica; DLCO (capacità polmonare di trasferire ossigeno) uguale o inferiore al 65% o FEV1 (volume di aria espirata in un secondo) uguale o inferiore al 65%; grave insufficienza renale con clearance della creatinina (misura della funzione renale) tra 30 e meno di 45 ml/min; insufficienza epatica moderata con bilirubina totale (sostanza prodotta dal fegato) superiore a 1,5 fino a 3,0 volte il limite superiore normale; qualsiasi altra malattia che il medico ritiene incompatibile con la chemioterapia intensiva, che deve essere approvata dal coordinatore prima dell'iscrizione allo studio.
  • Il paziente deve avere un ECOG Performance Status (scala che valuta la capacità di svolgere attività quotidiane) da 0 a 2 se ha 75 anni o più, oppure da 0 a 3 se ha tra 60 e 74 anni.
  • Il paziente deve avere una funzione renale adeguata, dimostrata da una clearance della creatinina (misura di quanto bene i reni filtrano il sangue) uguale o superiore a 30 ml/min, calcolata con la formula di Cockcroft Gault.
  • Il paziente deve avere una funzione epatica adeguata, dimostrata da: aspartato aminotransferasi (AST) uguale o inferiore a 3,0 volte il limite superiore normale; alanina aminotransferasi (ALT) uguale o inferiore a 3,0 volte il limite superiore normale; bilirubina uguale o inferiore a 1,5 volte il limite superiore normale. Questi valori possono essere più alti se dovuti al coinvolgimento della leucemia negli organi. I pazienti con meno di 75 anni possono avere una bilirubina fino a 3,0 volte il limite superiore normale.
  • Le pazienti donne devono essere in menopausa (assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi senza altre cause mediche) o sterilizzate chirurgicamente (aver subito interventi come rimozione delle ovaie, delle tube o dell'utero).
  • I pazienti uomini non sterili devono utilizzare metodi contraccettivi con la/e partner prima di iniziare il farmaco dello studio e fino a 90 giorni dopo l'ultima dose. Gli uomini devono anche accettare di non donare sperma dall'inizio del trattamento fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili.
  • Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questo studio sulla leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue), sarà necessario che il medico curante verifichi la documentazione completa dello studio.
  • In generale, gli studi clinici possono escludere pazienti con altre malattie gravi, donne in gravidanza o che allattano, persone che assumono determinati farmaci, o chi ha partecipato recentemente ad altri studi clinici, ma queste informazioni specifiche non sono disponibili in questo documento.
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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un medicinale usato per trattare alcuni tipi di tumori del sangue. In questo studio, viene testato in due modi diversi: alcuni pazienti lo prenderanno per 7 giorni durante ogni ciclo di trattamento, mentre altri lo prenderanno continuamente per 28 giorni. Questo medicinale aiuta a combattere le cellule tumorali nel sangue.

  • Azacitidine

    è un medicinale che viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta. Funziona aiutando a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali nel midollo osseo e nel sangue. Tutti i pazienti in questo studio riceveranno questo medicinale in combinazione con venetoclax.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Si tratta di un farmaco antitumorale somministrato per via orale sotto forma di compresse, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti che non possono ricevere una chemioterapia intensiva. Il venetoclax funziona bloccando una proteina chiamata BCL-2 che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, permettendo così alle cellule leucemiche di morire naturalmente. Questo medicinale viene spesso combinato con altri farmaci come l'Azacitidine per aumentare l'efficacia del trattamento ed è già approvato e utilizzato nella pratica clinica oncologica.

  • Azacitidine

    È un medicinale antitumorale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea o endovenosa, impiegato principalmente nel trattamento di vari tipi di leucemia, inclusa la leucemia mieloide acuta. L'Azacitidine agisce inserendosi nel materiale genetico delle cellule tumorali e modificando il modo in cui i geni vengono attivati, rallentando così la crescita delle cellule leucemiche e favorendone la morte. Questo farmaco è ampiamente riconosciuto e utilizzato in oncologia, spesso in combinazione con altri trattamenti per migliorare i risultati terapeutici nei pazienti che non possono tollerare terapie più aggressive.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo che colpisce le cellule mieloidi. Questa malattia si caratterizza per la rapida crescita di cellule del sangue anomale che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Le cellule leucemiche immature, chiamate blasti, si moltiplicano velocemente e sostituiscono le cellule sane del midollo osseo. Con il progredire della malattia, il numero di globuli rossi, globuli bianchi sani e piastrine diminuisce. I pazienti possono sviluppare anemia, infezioni frequenti e problemi di coagulazione del sangue. La malattia può progredire rapidamente se non viene trattata, con le cellule leucemiche che possono diffondersi anche ad altri organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 65 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-521634-29-00Codice del protocolloCSET 2025/4132Partecipanti previsti262 personePromotoreInstitut Gustave Roussy

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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