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Studio sul dosaggio guidato da farmacocinetica di emicizumab nei pazienti con emofilia A congenita

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Emofilia A congenita, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare le emorragie perché manca un fattore di coagulazione nel loro sangue. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato emicizumab, disponibile in diverse concentrazioni come soluzione per iniezione. Questo farmaco aiuta a prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A.

Lo scopo dello studio è verificare se un dosaggio personalizzato di emicizumab, basato su come il corpo del paziente assorbe e utilizza il farmaco, è efficace quanto il dosaggio convenzionale nel prevenire le emorragie. I partecipanti riceveranno il farmaco tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. Durante lo studio, verranno monitorati per vedere se il dosaggio personalizzato può ridurre il numero di emorragie trattate, emorragie spontanee alle articolazioni o ai muscoli, e il sanguinamento complessivo.

Il farmaco emicizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, il che significa che è progettato per imitare il modo in cui il sistema immunitario umano combatte le infezioni. Lo studio si concentrerà su come il dosaggio personalizzato può influenzare la qualità della vita dei pazienti, la loro partecipazione a sport e attività fisiche, e il numero di iniezioni necessarie per mantenere la coagulazione del sangue sotto controllo. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase clinica

    La partecipazione al trial inizia con la fase clinica, durante la quale viene valutato il controllo del sanguinamento.

    Durante questa fase, viene somministrato emicizumab con dosaggio convenzionale di 6 mg per kg ogni 4 settimane.

    Questa fase dura 12 mesi e richiede che non ci siano stati sanguinamenti spontanei alle articolazioni o ai muscoli nei 6 mesi precedenti.

  2. Passaggio 2

    Fase di valutazione del sanguinamento

    Segue una fase di valutazione del sanguinamento di 6 mesi.

    Durante questa fase, si continua con il dosaggio convenzionale di emicizumab.

    L'obiettivo è monitorare la proporzione di pazienti senza sanguinamenti trattati.

  3. Passaggio 3

    Fase di dosaggio guidato dalla farmacocinetica

    Inizia la fase di dosaggio guidato dalla farmacocinetica, che dura 6 mesi.

    Il dosaggio di emicizumab viene adattato in base ai livelli plasmatici per raggiungere un target specifico.

    L'obiettivo è verificare se questo approccio è non inferiore al dosaggio convenzionale nella prevenzione dei sanguinamenti.

  4. Passaggio 4

    Fase di continuazione del dosaggio

    Segue una fase di continuazione del dosaggio di 6 mesi.

    Il dosaggio di emicizumab continua ad essere guidato dalla farmacocinetica.

    Durante questa fase, si valutano ulteriormente i tassi di sanguinamento e la qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del trial, viene effettuata una valutazione complessiva dei risultati.

    Si confrontano i tassi di sanguinamento e la qualità della vita tra le diverse fasi del trial.

    L'efficacia e la sicurezza del dosaggio guidato dalla farmacocinetica vengono analizzate rispetto al dosaggio convenzionale.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Avere una diagnosi confermata di emofilia A congenita, con un livello di FVIII (fattore VIII) nel sangue inferiore a 6 unità per millilitro.
  • Avere più di 1 anno di età al momento dell'inclusione nello studio.
  • Ricevere un dosaggio convenzionale di emicizumab (6 mg per kg ogni 4 settimane con intervalli variabili) per almeno 12 mesi prima dell'inclusione.
  • Avere un buon controllo delle emorragie, definito come:
    • Nessuna emorragia spontanea alle articolazioni o ai muscoli nei 6 mesi precedenti.
    • Un massimo di due emorragie trattate (traumatiche) nei 6 mesi precedenti.
    • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto, personalmente o tramite i genitori o il tutore legale.
    • Essere disposti a fornire informazioni sulla valutazione delle emorragie.
    • Essere disposti a seguire il regime di farmaci prescritto.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare le persone che non hanno l'emofilia congenita di tipo A.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Emicizumab è un farmaco utilizzato per prevenire i sanguinamenti nei pazienti con emofilia A congenita. Questo studio clinico si concentra sull'uso di dosaggi personalizzati di emicizumab, guidati dalla farmacocinetica, per determinare se sono altrettanto efficaci rispetto ai dosaggi convenzionali nel prevenire sanguinamenti trattati, sanguinamenti spontanei alle articolazioni o ai muscoli e sanguinamenti complessivi.

Che cosa si sa già del trattamento

Emicizumab – Emicizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, utilizzato principalmente per il trattamento dell'emofilia A congenita. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare se un dosaggio personalizzato basato sulla farmacocinetica sia efficace quanto il dosaggio convenzionale nel prevenire sanguinamenti nei pazienti. Emicizumab agisce legandosi ai fattori della coagulazione, facilitando la formazione del coagulo di sangue. È classificato come un anticorpo monoclonale, e la sua azione aiuta a ridurre la frequenza dei sanguinamenti nei pazienti affetti da emofilia A.

Malattie studiate

Emofilia A congenita – L'emofilia A congenita è una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione del sangue. Questa carenza provoca una tendenza a sanguinare facilmente, sia internamente che esternamente, anche in seguito a traumi minori. I pazienti possono sperimentare emorragie spontanee, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli, che possono portare a dolore e danni articolari nel tempo. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII, con forme più gravi che presentano sanguinamenti più frequenti e intensi. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo delle emorragie per migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-515528-35-00Codice del protocollo22-571/21U-0151Partecipanti previsti135 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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