Lo studio riguarda la Emofilia A congenita, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare le emorragie perché manca un fattore di coagulazione nel loro sangue. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Emicizumab, disponibile in diverse concentrazioni come soluzione per iniezione. Questo farmaco aiuta a prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A.

Lo scopo dello studio è verificare se un dosaggio personalizzato di Emicizumab, basato su come il corpo del paziente assorbe e utilizza il farmaco, è efficace quanto il dosaggio convenzionale nel prevenire le emorragie. I partecipanti riceveranno il farmaco tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. Durante lo studio, verranno monitorati per vedere se il dosaggio personalizzato può ridurre il numero di emorragie trattate, emorragie spontanee alle articolazioni o ai muscoli, e il sanguinamento complessivo.

Il farmaco Emicizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, il che significa che è progettato per imitare il modo in cui il sistema immunitario umano combatte le infezioni. Lo studio si concentrerà su come il dosaggio personalizzato può influenzare la qualità della vita dei pazienti, la loro partecipazione a sport e attività fisiche, e il numero di iniezioni necessarie per mantenere la coagulazione del sangue sotto controllo. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.