Studio sugli effetti di filgotinib in pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche, malattia di Behçet e malattia correlata a IgG4 resistenti ai trattamenti

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Di cosa tratta questo studio

Lo studio si concentra su alcune malattie rare chiamate miopatie infiammatorie idiopatiche, malattia di Behçet e malattia correlata a IgG4. Queste condizioni sono caratterizzate da infiammazione e possono causare sintomi che non rispondono bene ai trattamenti standard. Il farmaco in esame è il filgotinib, un inibitore JAK già approvato, disponibile in compresse rivestite da 100 mg e 200 mg, noto con il nome commerciale Jyseleca.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti del filgotinib sulla qualità della vita, l’attività della malattia e la sicurezza nei pazienti con queste condizioni che non rispondono ai trattamenti convenzionali. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 26 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita.

Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati e determinare l’efficacia del filgotinib. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili a comprendere meglio come il farmaco possa aiutare a gestire queste malattie rare.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con l’assunzione di filgotinib, un inibitore JAK approvato. Questo farmaco è disponibile in compresse rivestite con film da 200 mg e 100 mg.

Le compresse devono essere assunte per via orale secondo le indicazioni del medico. La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati in base alla condizione medica e alla risposta al trattamento.

2monitoraggio della qualità della vita e dell'attività della malattia

Durante il trattamento, verranno utilizzati strumenti come il modulo EuroQol 5D-5L per valutare la qualità della vita.

Per i pazienti con malattia di Behçet, verrà utilizzato il modulo Behçet’s Disease Current Activity Form (BDCAF) per monitorare l’attività della malattia.

3valutazione della risposta al trattamento

La risposta al trattamento verrà valutata utilizzando il Total Improvement Score (TIS) del gruppo International Myositis Assessment Clinical Studies (IMACS) per i pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche.

Per i pazienti con malattia correlata a IgG4, verrà utilizzato l’indice di risposta IgG4-RD.

4monitoraggio degli effetti collaterali

Gli effetti collaterali emergenti dal trattamento verranno monitorati e registrati per tutta la durata dello studio.

Verranno utilizzati strumenti come il Glucocorticoid Toxicity Index (GTI) e il punteggio VAS per il dolore per valutare la tollerabilità del trattamento.

5conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2026.

I risultati finali verranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con filgotinib nelle malattie infiammatorie immunomediate rare.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • La tua malattia deve essere refrattaria, cioè i sintomi devono persistere nonostante un trattamento di 12 settimane con corticoidi e la mancanza di risposta a prednisone e almeno un altro farmaco immunosoppressivo come metotrexato (MTX), micofenolato mofetile (MMF), azatioprina (AZA) o rituximab, oppure devi avere intolleranza ai trattamenti standard.
  • Non devi avere segni di infezione attiva o latente da tubercolosi (TB) non trattata o trattata in modo inadeguato. Questo significa che devi avere un test QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) negativo e un test cutaneo alla tubercolina Mantoux negativo eseguiti entro 3 mesi prima dello screening, e nessun segno di infezione attiva da TB su una radiografia del torace.
  • Devi avere una delle seguenti diagnosi con malattia attiva:
    • Malattia di Behçet senza sintomi gravi per la vita, organi o vista, con un punteggio BDCAF >2 (nuovo BDCAF) o >15 (vecchio BDCAF), o necessità di iniziare nuovi farmaci.
    • Miopatia infiammatoria idiopatica secondo i criteri diagnostici, con malattia attiva definita da un punteggio CDASI ≥5 o livelli anormali di almeno uno degli enzimi: creatina chinasi, aldolasi, lattato deidrogenasi (LDH), aspartato transaminasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o un esame MRI che mostra infiammazione attiva.
    • Malattia correlata a IgG4 secondo le linee guida ACR/EULAR 2019, con un indice di risposta >10 o necessità di iniziare nuovi farmaci.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone con meno di 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di una delle seguenti condizioni: miositi infiammatorie idiopatiche (un gruppo di malattie che causano infiammazione nei muscoli), malattia di Behçet (una malattia che causa infiammazione dei vasi sanguigni) o malattia correlata a IgG4 (una condizione che può causare infiammazione in diverse parti del corpo).
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilità mentali.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittàPaeseStato
Amsterdam UMC StichtingAmsterdamPaesi BassiCHIEDI ORA
Radboud universitair medisch centrum / RADBOUDUMCNimegaPaesi BassiCHIEDI ORA
Haga HospitalL’AiaPaesi BassiCHIEDI ORA
University Medical Center UtrechtUtrechtPaesi BassiCHIEDI ORA
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)RotterdamPaesi BassiCHIEDI ORA
Stichting Zuyderland Medisch CentrumHeerlenPaesi BassiCHIEDI ORA

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
30.05.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Filgotinib è un farmaco approvato che agisce come inibitore di JAK. Viene studiato per vedere come può migliorare la qualità della vita, ridurre l’attività della malattia e garantire la sicurezza nei pazienti con malattie infiammatorie immuno-mediate rare e refrattarie come la BD, IIM e IgG4-RD.

Malattie investigate:

Miopatie infiammatorie idiopatiche – Sono un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli, che porta a debolezza muscolare progressiva. I sintomi iniziano spesso con debolezza nei muscoli prossimali, come quelli delle spalle e delle anche. Con il tempo, la debolezza può estendersi ad altri muscoli, rendendo difficili attività quotidiane come salire le scale o sollevare oggetti. Alcuni pazienti possono anche sperimentare dolore muscolare e affaticamento. In alcuni casi, possono essere coinvolti anche altri organi, come la pelle e i polmoni. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che il sistema immunitario giochi un ruolo chiave.

Malattia di Behçet – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce vari sistemi del corpo, caratterizzata da ulcere orali e genitali ricorrenti, infiammazione oculare e lesioni cutanee. I sintomi possono variare notevolmente da persona a persona e possono includere anche artrite, problemi gastrointestinali e vasculite. La malattia tende a manifestarsi in episodi o “flares”, seguiti da periodi di remissione. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire. La diagnosi è spesso basata sui sintomi clinici, poiché non esiste un test specifico per la malattia.

Malattia correlata a IgG4 – È una condizione caratterizzata da infiammazione e fibrosi in vari organi, associata a livelli elevati di IgG4 nel sangue. Può colpire diversi organi, tra cui il pancreas, le ghiandole salivari, i reni e i polmoni, causando sintomi che variano a seconda dell’organo coinvolto. I pazienti possono presentare gonfiore, dolore e disfunzione dell’organo colpito. La malattia può progredire lentamente e portare a danni permanenti se non trattata. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che il sistema immunitario giochi un ruolo importante. La diagnosi si basa su una combinazione di sintomi clinici, esami del sangue e biopsie.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 10:03

Trial ID:
2022-502968-20-02
Numero di protocollo
2022-502968-20
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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