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Studio sugli effetti di filgotinib in pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche, malattia di Behçet e malattia correlata a IgG4 resistenti ai trattamenti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su alcune malattie rare chiamate miopatie infiammatorie idiopatiche, malattia di Behçet e malattia correlata a IgG4. Queste condizioni sono caratterizzate da infiammazione e possono causare sintomi che non rispondono bene ai trattamenti standard. Il farmaco in esame è il filgotinib, un inibitore JAK già approvato, disponibile in compresse rivestite da 100 mg e 200 mg, noto con il nome commerciale Jyseleca.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti del filgotinib sulla qualità della vita, l'attività della malattia e la sicurezza nei pazienti con queste condizioni che non rispondono ai trattamenti convenzionali. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 26 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella qualità della vita.

Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati e determinare l'efficacia del filgotinib. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili a comprendere meglio come il farmaco possa aiutare a gestire queste malattie rare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione di filgotinib, un inibitore JAK approvato. Questo farmaco è disponibile in compresse rivestite con film da 200 mg e 100 mg.

    Le compresse devono essere assunte per via orale secondo le indicazioni del medico. La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati in base alla condizione medica e alla risposta al trattamento.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della qualità della vita e dell'attività della malattia

    Durante il trattamento, verranno utilizzati strumenti come il modulo EuroQol 5D-5L per valutare la qualità della vita.

    Per i pazienti con malattia di Behçet, verrà utilizzato il modulo Behçet’s Disease Current Activity Form (BDCAF) per monitorare l'attività della malattia.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta al trattamento

    La risposta al trattamento verrà valutata utilizzando il Total Improvement Score (TIS) del gruppo International Myositis Assessment Clinical Studies (IMACS) per i pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche.

    Per i pazienti con malattia correlata a IgG4, verrà utilizzato l'indice di risposta IgG4-RD.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Gli effetti collaterali emergenti dal trattamento verranno monitorati e registrati per tutta la durata dello studio.

    Verranno utilizzati strumenti come il Glucocorticoid Toxicity Index (GTI) e il punteggio VAS per il dolore per valutare la tollerabilità del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2026.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con filgotinib nelle malattie infiammatorie immunomediate rare.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • La tua malattia deve essere refrattaria, cioè i sintomi devono persistere nonostante un trattamento di 12 settimane con corticoidi e la mancanza di risposta a prednisone e almeno un altro farmaco immunosoppressivo come metotrexato (MTX), micofenolato mofetile (MMF), azatioprina (AZA) o rituximab, oppure devi avere intolleranza ai trattamenti standard.
  • Non devi avere segni di infezione attiva o latente da tubercolosi (TB) non trattata o trattata in modo inadeguato. Questo significa che devi avere un test QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) negativo e un test cutaneo alla tubercolina Mantoux negativo eseguiti entro 3 mesi prima dello screening, e nessun segno di infezione attiva da TB su una radiografia del torace.
  • Devi avere una delle seguenti diagnosi con malattia attiva:
    • Malattia di Behçet senza sintomi gravi per la vita, organi o vista, con un punteggio BDCAF >2 (nuovo BDCAF) o >15 (vecchio BDCAF), o necessità di iniziare nuovi farmaci.
    • Miopatia infiammatoria idiopatica secondo i criteri diagnostici, con malattia attiva definita da un punteggio CDASI ≥5 o livelli anormali di almeno uno degli enzimi: creatina chinasi, aldolasi, lattato deidrogenasi (LDH), aspartato transaminasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o un esame MRI che mostra infiammazione attiva.
    • Malattia correlata a IgG4 secondo le linee guida ACR/EULAR 2019, con un indice di risposta >10 o necessità di iniziare nuovi farmaci.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con meno di 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di una delle seguenti condizioni: miositi infiammatorie idiopatiche (un gruppo di malattie che causano infiammazione nei muscoli), malattia di Behçet (una malattia che causa infiammazione dei vasi sanguigni) o malattia correlata a IgG4 (una condizione che può causare infiammazione in diverse parti del corpo).
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Filgotinib è un farmaco approvato che agisce come inibitore di JAK. Viene studiato per vedere come può migliorare la qualità della vita, ridurre l'attività della malattia e garantire la sicurezza nei pazienti con malattie infiammatorie immuno-mediate rare e refrattarie come la BD, IIM e IgG4-RD.

Che cosa si sa già del trattamento

Filgotinib – Filgotinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare malattie infiammatorie immuno-mediate rare come le miopatie infiammatorie idiopatiche, la malattia di Behçet e la malattia correlata a IgG4. Attualmente, è approvato come inibitore della Janus chinasi (JAK) e viene studiato per il suo impatto sulla qualità della vita, l'attività della malattia e la sicurezza nei pazienti con queste condizioni. Filgotinib agisce bloccando l'attività delle JAK, che sono enzimi coinvolti nella trasmissione di segnali infiammatori, riducendo così l'infiammazione e i sintomi associati. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle JAK.

Malattie studiate

  • Miopatie infiammatorie idiopatiche

    Sono un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli, che porta a debolezza muscolare progressiva. I sintomi iniziano spesso con debolezza nei muscoli prossimali, come quelli delle spalle e delle anche. Con il tempo, la debolezza può estendersi ad altri muscoli, rendendo difficili attività quotidiane come salire le scale o sollevare oggetti. Alcuni pazienti possono anche sperimentare dolore muscolare e affaticamento. In alcuni casi, possono essere coinvolti anche altri organi, come la pelle e i polmoni. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che il sistema immunitario giochi un ruolo chiave.

  • Malattia di Behçet

    È una malattia infiammatoria cronica che colpisce vari sistemi del corpo, caratterizzata da ulcere orali e genitali ricorrenti, infiammazione oculare e lesioni cutanee. I sintomi possono variare notevolmente da persona a persona e possono includere anche artrite, problemi gastrointestinali e vasculite. La malattia tende a manifestarsi in episodi o "flares", seguiti da periodi di remissione. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire. La diagnosi è spesso basata sui sintomi clinici, poiché non esiste un test specifico per la malattia.

  • Malattia correlata a IgG4

    È una condizione caratterizzata da infiammazione e fibrosi in vari organi, associata a livelli elevati di IgG4 nel sangue. Può colpire diversi organi, tra cui il pancreas, le ghiandole salivari, i reni e i polmoni, causando sintomi che variano a seconda dell'organo coinvolto. I pazienti possono presentare gonfiore, dolore e disfunzione dell'organo colpito. La malattia può progredire lentamente e portare a danni permanenti se non trattata. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che il sistema immunitario giochi un ruolo importante. La diagnosi si basa su una combinazione di sintomi clinici, esami del sangue e biopsie.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502968-20-02Codice del protocollo2022-502968-20Partecipanti previsti40 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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