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Studio di confronto tra tovorafenib e chemioterapia standard in bambini con glioma di basso grado con alterazione RAF che necessitano di prima terapia sistemica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento del glioma pediatrico di basso grado, un tipo di tumore cerebrale che si verifica nei bambini e nei giovani sotto i 25 anni. La ricerca confronta l'efficacia di due approcci terapeutici: un nuovo farmaco chiamato tovorafenib e la chemioterapia standard che include vincristina, vinblastina e carboplatino.

Lo studio si concentra specificamente sui pazienti con tumori che presentano una particolare alterazione genetica chiamata alterazione RAF e che necessitano di una prima terapia sistemica. Il tovorafenib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse o sospensione, mentre gli altri farmaci vengono somministrati per via endovenosa.

L'obiettivo principale è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel ridurre le dimensioni del tumore. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per un periodo prolungato, osservando come il tumore risponde al trattamento e quanto tempo passa prima che la malattia possa eventualmente progredire. Lo studio prevede anche di valutare quanto a lungo i pazienti sopravvivono con ciascun tipo di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo essere stato assegnato casualmente a uno dei due gruppi di trattamento:

    - Gruppo 1: trattamento con tovorafenib in compresse o sospensione orale

    - Gruppo 2: chemioterapia standard con una combinazione di vincristina, vinblastina e carboplatino per via endovenosa

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    Se assegnato al gruppo tovorafenib:

    - Assunzione del farmaco per via orale secondo le istruzioni del medico

    Se assegnato al gruppo chemioterapia standard:

    - Somministrazione dei farmaci per via endovenosa in ospedale

    - Le infusioni vengono effettuate secondo un calendario prestabilito

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Valutazioni regolari attraverso esami di imaging per verificare la risposta al trattamento

    Controlli medici periodici per valutare lo stato di salute generale

    Monitoraggio di eventuali effetti collaterali

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    Un gruppo di esperti indipendenti valuterà la risposta al trattamento secondo criteri specifici

    Verranno considerati tre possibili tipi di risposta: risposta completa, risposta parziale o risposta minore

    Il monitoraggio continuerà fino al 31 marzo 2030 o fino all'interruzione dello studio

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età inferiore ai 25 anni con glioma di basso grado (un tipo di tumore cerebrale a crescita lenta) con una specifica alterazione genetica chiamata RAF
  • Diagnosi confermata tramite esame del tessuto (diagnosi istopatologica) di glioma o tumore glioneuronale (tumori che si sviluppano dalle cellule del cervello)
  • Presenza di almeno una lesione misurabile che può essere monitorata durante il trattamento
  • Necessità di iniziare una prima terapia sistemica (un trattamento che agisce su tutto il corpo, come la chemioterapia)
  • Possono partecipare sia pazienti maschi che femmine
  • Il paziente deve essere in grado di seguire tutte le procedure dello studio e le visite di follow-up richieste
  • È necessario il consenso informato firmato dal paziente o dal tutore legale nel caso di minori

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia sistemica per il glioma pediatrico di basso grado (un tipo di tumore cerebrale)
  • Pazienti che non presentano una alterazione RAF attivante (una specifica modifica genetica nel tumore)
  • Pazienti al di fuori della fascia di età pediatrica stabilita per lo studio
  • Pazienti che presentano gravi condizioni mediche concomitanti che potrebbero interferire con la sicurezza del trattamento
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti con metastasi (diffusione del tumore) al cervello o al midollo spinale
  • Pazienti con gravi anomalie degli esami del sangue o della funzionalità degli organi
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con allergie note ai componenti dei farmaci dello studio
  • Pazienti che non possono sottoporsi regolarmente alle visite di controllo richieste
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Tovorafenib (conosciuto anche come DAY101) è un farmaco sperimentale che viene utilizzato per trattare i gliomi pediatrici di basso grado. Questo medicinale funziona bloccando specificamente una proteina chiamata RAF che è alterata in questi tumori cerebrali. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è stato sviluppato specificamente per i bambini con questo tipo di tumore cerebrale. La chemioterapia standard di cura include diversi farmaci chemioterapici comunemente utilizzati nel trattamento dei gliomi pediatrici di basso grado. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa in ospedale secondo schemi di trattamento prestabiliti. La scelta specifica dei farmaci chemioterapici viene fatta dal medico in base alle caratteristiche individuali del paziente e del tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

Tovorafenib - Un farmaco antineoplastico innovativo somministrato per via orale, sviluppato specificamente per il trattamento del glioma pediatrico di basso grado con alterazioni RAF. Questo medicinale agisce come inibitore selettivo della proteina RAF, bloccando la via di segnalazione cellulare responsabile della crescita tumorale. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 come terapia di prima linea, confrontato con la chemioterapia standard, e rappresenta un approccio mirato e promettente per i pazienti pediatrici affetti da questo tipo specifico di tumore cerebrale. Il farmaco appartiene alla classe degli inibitori della protein-chinasi ed è stato sviluppato per offrire un'alternativa più mirata rispetto alle tradizionali chemioterapie.

Malattie studiate

Glioma di basso grado pediatrico - Un tumore cerebrale che si sviluppa nel tessuto nervoso del cervello o del midollo spinale nei bambini. Si tratta di una forma di tumore che cresce lentamente e colpisce principalmente le cellule gliali, che sono cellule di supporto del sistema nervoso. Questo tipo di glioma può manifestarsi in diverse parti del cervello o del midollo spinale, causando sintomi che variano a seconda della localizzazione. La malattia può essere caratterizzata da alterazioni genetiche specifiche, in particolare nelle vie di segnalazione RAF. Il glioma pediatrico di basso grado rappresenta il tipo più comune di tumore cerebrale nei bambini. La progressione della malattia è tipicamente lenta e può manifestarsi con diversi sintomi neurologici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-510742-13-00Codice del protocolloDAY101-002Partecipanti previsti400 personePromotoreDay One Biopharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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