Tovorafenib è un farmaco sperimentale utilizzato come monoterapia nel trattamento del glioma pediatrico a basso grado. Questo tipo di tumore cerebrale presenta una specifica alterazione genetica chiamata alterazione RAF. Tovorafenib agisce bloccando l’attività di questa alterazione, con l’obiettivo di rallentare o fermare la crescita del tumore.

Chemioterapia standard si riferisce a un insieme di farmaci comunemente utilizzati per trattare vari tipi di cancro, incluso il glioma pediatrico a basso grado. Questi farmaci lavorano distruggendo le cellule tumorali o impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. La chemioterapia standard è utilizzata come confronto nel trial per valutare l’efficacia di tovorafenib.

Glioma pediatrico a basso grado con alterazione attivante RAF – È un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nei bambini e coinvolge le cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni. Questo tipo di glioma è caratterizzato da una crescita lenta e può presentare un’alterazione genetica specifica nel gene RAF, che contribuisce alla sua formazione. I sintomi possono variare a seconda della posizione del tumore nel cervello, ma spesso includono mal di testa, nausea e problemi di vista. La progressione della malattia è generalmente lenta, ma può richiedere un trattamento sistemico di prima linea per gestire i sintomi e controllare la crescita del tumore.