Studio di confronto tra tovorafenib e chemioterapia standard in bambini con glioma di basso grado con alterazione RAF che necessitano di prima terapia sistemica
Questo studio clinico esamina il trattamento del glioma pediatrico di basso grado, un tipo di tumore cerebrale che si verifica nei bambini e nei giovani sotto i 25 anni. La ricerca confronta l’efficacia di due approcci terapeutici: un nuovo farmaco chiamato tovorafenib e la chemioterapia standard che include vincristina, vinblastina e carboplatino.
Lo studio si concentra specificamente sui pazienti con tumori che presentano una particolare alterazione genetica chiamata alterazione RAF e che necessitano di una prima terapia sistemica. Il tovorafenib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse o sospensione, mentre gli altri farmaci vengono somministrati per via endovenosa.
L’obiettivo principale รจ valutare quale dei due trattamenti sia piรน efficace nel ridurre le dimensioni del tumore. I medici monitoreranno attentamente i pazienti per un periodo prolungato, osservando come il tumore risponde al trattamento e quanto tempo passa prima che la malattia possa eventualmente progredire. Lo studio prevede anche di valutare quanto a lungo i pazienti sopravvivono con ciascun tipo di trattamento.
1Inizio dello studio
Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo essere stato assegnato casualmente a uno dei due gruppi di trattamento:
– Gruppo 1: trattamento con tovorafenib in compresse o sospensione orale
– Gruppo 2: chemioterapia standard con una combinazione di vincristina, vinblastina e carboplatino per via endovenosa
2Somministrazione dei farmaci
Se assegnato al gruppo tovorafenib:
– Assunzione del farmaco per via orale secondo le istruzioni del medico
Se assegnato al gruppo chemioterapia standard:
– Somministrazione dei farmaci per via endovenosa in ospedale
– Le infusioni vengono effettuate secondo un calendario prestabilito
3Monitoraggio durante il trattamento
Valutazioni regolari attraverso esami di imaging per verificare la risposta al trattamento
Controlli medici periodici per valutare lo stato di salute generale
Monitoraggio di eventuali effetti collaterali
4Valutazione della risposta
Un gruppo di esperti indipendenti valuterร la risposta al trattamento secondo criteri specifici
Verranno considerati tre possibili tipi di risposta: risposta completa, risposta parziale o risposta minore
Il monitoraggio continuerร fino al 31 marzo 2030 o fino all’interruzione dello studio
Chi puรฒ partecipare allo studio?
Etร inferiore ai 25 anni con glioma di basso grado (un tipo di tumore cerebrale a crescita lenta) con una specifica alterazione genetica chiamata RAF
Diagnosi confermata tramite esame del tessuto (diagnosi istopatologica) di glioma o tumore glioneuronale (tumori che si sviluppano dalle cellule del cervello)
Presenza di almeno una lesione misurabile che puรฒ essere monitorata durante il trattamento
Necessitร di iniziare una prima terapia sistemica (un trattamento che agisce su tutto il corpo, come la chemioterapia)
Possono partecipare sia pazienti maschi che femmine
Il paziente deve essere in grado di seguire tutte le procedure dello studio e le visite di follow-up richieste
ร necessario il consenso informato firmato dal paziente o dal tutore legale nel caso di minori
Chi non puรฒ partecipare allo studio?
Pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia sistemica per il glioma pediatrico di basso grado (un tipo di tumore cerebrale)
Pazienti che non presentano una alterazione RAF attivante (una specifica modifica genetica nel tumore)
Pazienti al di fuori della fascia di etร pediatrica stabilita per lo studio
Pazienti che presentano gravi condizioni mediche concomitanti che potrebbero interferire con la sicurezza del trattamento
Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
Pazienti con metastasi (diffusione del tumore) al cervello o al midollo spinale
Pazienti con gravi anomalie degli esami del sangue o della funzionalitร degli organi
Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
Pazienti con allergie note ai componenti dei farmaci dello studio
Pazienti che non possono sottoporsi regolarmente alle visite di controllo richieste
Tovorafenib (conosciuto anche come DAY101) รจ un farmaco sperimentale che viene utilizzato per trattare i gliomi pediatrici di basso grado. Questo medicinale funziona bloccando specificamente una proteina chiamata RAF che รจ alterata in questi tumori cerebrali. Il farmaco viene somministrato per via orale ed รจ stato sviluppato specificamente per i bambini con questo tipo di tumore cerebrale.
La chemioterapia standard di cura include diversi farmaci chemioterapici comunemente utilizzati nel trattamento dei gliomi pediatrici di basso grado. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa in ospedale secondo schemi di trattamento prestabiliti. La scelta specifica dei farmaci chemioterapici viene fatta dal medico in base alle caratteristiche individuali del paziente e del tumore.
Malattie investigate:
Pediatric low-grade glioma – Un tumore cerebrale che si sviluppa nel tessuto nervoso del cervello o del midollo spinale nei bambini. Si tratta di una forma di tumore che cresce lentamente e colpisce principalmente le cellule gliali, che sono cellule di supporto del sistema nervoso. Questo tipo di glioma puรฒ manifestarsi in diverse parti del cervello o del midollo spinale, causando sintomi che variano a seconda della localizzazione. La malattia puรฒ essere caratterizzata da alterazioni genetiche specifiche, in particolare nelle vie di segnalazione RAF. Il glioma pediatrico di basso grado rappresenta il tipo piรน comune di tumore cerebrale nei bambini. La progressione della malattia รจ tipicamente lenta e puรฒ manifestarsi con diversi sintomi neurologici.
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