Studio su Macitentan per l’Ipertensione Arteriosa Polmonare nei Bambini

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Promotore

Actelion Pharmaceuticals Ltd.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sull’ipertensione arteriosa polmonare pediatrica, una condizione in cui la pressione sanguigna nei polmoni è troppo alta, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni. Questo studio esaminerà l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato macitentan, noto anche con il codice JNJ-67896062, rispetto alle cure standard attualmente disponibili per i bambini affetti da questa malattia.

Il farmaco macitentan verrà somministrato sotto forma di compresse dispersibili, che sono facili da sciogliere in acqua, e sarà assunto per via orale. Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini assorbe e utilizza il farmaco, oltre a verificare la sua sicurezza e la sua efficacia nel trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare. Alcuni partecipanti riceveranno il farmaco, mentre altri riceveranno le cure standard per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà fino a 84 giorni per ciascun partecipante. Durante questo periodo, i bambini verranno monitorati attentamente per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione e per raccogliere informazioni su come il farmaco influisce sulla loro salute. L’obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i bambini con **ipertensione arteriosa polmonare** e fornire dati utili per il futuro trattamento di questa malattia.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. È importante che il consenso sia firmato dai genitori o dal rappresentante legale e, se possibile, anche dal bambino.

Viene effettuato un test di gravidanza per le partecipanti di sesso femminile in età fertile per garantire che non siano incinte.

2 randomizzazione

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco macitentan e l’altro riceverà il trattamento standard per l’ipertensione arteriosa polmonare pediatrica.

Il farmaco macitentan viene somministrato sotto forma di compresse dispersibili da assumere per via orale.

3 somministrazione del farmaco

Per i partecipanti che ricevono macitentan, il dosaggio e la frequenza di somministrazione vengono stabiliti dal medico in base all’età e al peso del bambino.

Il trattamento continua per tutta la durata dello studio, con controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del farmaco.

4 visite di controllo

Sono previste visite regolari per monitorare la salute del partecipante e raccogliere dati sulla risposta al trattamento.

Durante queste visite, vengono effettuati esami del sangue per misurare le concentrazioni del farmaco e del suo metabolita attivo nel plasma.

5 valutazione dei risultati

I risultati principali vengono valutati a 12 settimane per i partecipanti di età pari o superiore a 2 anni e a 4 settimane per quelli di età inferiore a 2 anni.

Vengono monitorati anche eventi come ospedalizzazioni o decessi correlati all’ipertensione arteriosa polmonare.

6 fine dello studio

Alla fine del periodo di studio, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

I partecipanti possono essere invitati a partecipare a un periodo di estensione a braccio singolo per continuare a ricevere il trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

Consenso informato firmato dai genitori o dal rappresentante legale e consenso del bambino, se in grado di comprendere, prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio.
Bambini maschi o femmine di età compresa tra 1 mese e meno di 18 anni.
Peso corporeo di almeno 3,5 kg al momento della randomizzazione.
Diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) confermata da un esame storico chiamato cateterismo cardiaco, che misura la pressione nelle arterie polmonari.
PAH appartenente al Gruppo 1 della classificazione Nice 2013, inclusi soggetti con Sindrome di Down e con le seguenti cause: PAH idiopatica, PAH ereditaria, PAH associata a cardiopatia congenita, PAH indotta da farmaci o tossine, PAH associata a HIV, PAH associata a malattie del tessuto connettivo.
Classificazione funzionale dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) da I a III, che indica il livello di limitazione fisica causata dalla PAH.
Soggetti che non hanno mai ricevuto trattamenti specifici per la PAH o che sono in trattamento specifico per la PAH (con uno o due farmaci).
Le femmine in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo all’inizio dello studio e accettare di fare test mensili e usare un metodo contraccettivo affidabile se sessualmente attive fino alla fine dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i bambini che hanno altre malattie gravi oltre all’ipertensione arteriosa polmonare.
Non possono partecipare i bambini che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
Non possono partecipare i bambini che hanno avuto una reazione allergica a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
Non possono partecipare i bambini che hanno una malattia del fegato grave.
Non possono partecipare i bambini che hanno una malattia renale grave.
Non possono partecipare i bambini che hanno avuto un trapianto di organi.
Non possono partecipare i bambini che hanno una malattia del cuore diversa dall’ipertensione arteriosa polmonare.
Non possono partecipare i bambini che hanno una malattia infettiva attiva, come l’epatite o l’HIV.
Non possono partecipare i bambini che sono stati coinvolti in un altro studio clinico recentemente.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Polonia	Non reclutando	29.01.2019
Portogallo	Non reclutando	27.05.2018
Spagna	Non reclutando	29.11.2018
Ungheria	Non reclutando	12.02.2018

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Macitentan

Macitentan è un farmaco utilizzato per trattare l’ipertensione arteriosa polmonare, una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue dai polmoni al cuore è troppo alta. Questo farmaco aiuta a rilassare e allargare i vasi sanguigni, riducendo la pressione e migliorando il flusso sanguigno. In questo studio clinico, si sta valutando l’efficacia e la sicurezza di macitentan nei bambini affetti da questa condizione, confrontandolo con le cure standard già esistenti.

Malattie in studio:

Ipertensione arteriosa polmonare

Ipertensione arteriosa polmonare pediatrica – L’ipertensione arteriosa polmonare pediatrica è una condizione in cui la pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni è anormalmente alta. Questo aumento di pressione rende difficile per il cuore pompare sangue attraverso i polmoni, causando un sovraccarico di lavoro per il cuore. Nei bambini, la malattia può manifestarsi con sintomi come affaticamento, difficoltà respiratorie e svenimenti. Con il tempo, la condizione può portare a un ingrossamento del cuore e a una ridotta capacità di esercizio fisico. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento dei sintomi respiratori e cardiaci. La gestione della condizione richiede un monitoraggio continuo per valutare i cambiamenti nella pressione arteriosa polmonare e nella funzione cardiaca.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 17:45

ID della sperimentazione:

2023-509845-10-00

Codice del protocollo:

AC-055-312

NCT ID:

NCT02932410

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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