Entrectinib: Questo farmaco è utilizzato nel trattamento di tumori solidi avanzati o metastatici e tumori primari del sistema nervoso centrale nei pazienti pediatrici. Entrectinib agisce bloccando specifiche proteine che favoriscono la crescita delle cellule tumorali, in particolare quelle con fusioni geniche NTRK1/2/3 o ROS1. L’obiettivo principale del trial è determinare la dose massima tollerata o la dose raccomandata per la fase 2 nei bambini con tumori solidi recidivanti o refrattari. Il farmaco è somministrato in diverse formulazioni, tra cui capsule e minitablet, per adattarsi alle esigenze dei pazienti che possono o non possono deglutire capsule intere.

Tumori solidi pediatrici – I tumori solidi pediatrici sono masse anomale di tessuto che si sviluppano nei bambini e possono formarsi in diverse parti del corpo, come ossa, muscoli o organi. Questi tumori possono crescere rapidamente e invadere i tessuti circostanti, causando sintomi a seconda della loro posizione e dimensione. La progressione varia notevolmente a seconda del tipo specifico di tumore e della sua localizzazione. Alcuni tumori possono rimanere localizzati, mentre altri possono diffondersi ad altre parti del corpo. La diagnosi precoce è spesso cruciale per gestire la malattia in modo efficace.

Tumori primari del sistema nervoso centrale (SNC) nei bambini – I tumori primari del SNC nei bambini sono crescite anomale che si sviluppano nel cervello o nel midollo spinale. Questi tumori possono influenzare le funzioni neurologiche a causa della loro posizione critica e della pressione che esercitano sui tessuti cerebrali. La progressione può variare da lenta a rapida, a seconda del tipo di tumore. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e cambiamenti nel comportamento o nelle capacità cognitive. La crescita del tumore può portare a un aumento della pressione intracranica, causando ulteriori complicazioni. La gestione della malattia dipende dalla posizione, dal tipo e dalla dimensione del tumore.