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Studio su Entrectinib nei Bambini e Adolescenti con Tumori Solidi o del Sistema Nervoso Centrale Avanzati o Metastatici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con tumori solidi avanzati o tumori primari del sistema nervoso centrale (SNC). Questi tumori possono essere difficili da trattare con le opzioni attualmente disponibili. Il farmaco in esame è entrectinib, noto anche con il nome commerciale Rozlytrek. Entrectinib è un tipo di farmaco chiamato "inibitore", che agisce bloccando specifiche proteine che aiutano i tumori a crescere. Questo studio mira a determinare la dose massima tollerata e a valutare l'efficacia del farmaco nei pazienti pediatrici.

Il trattamento con entrectinib sarà somministrato in diverse forme, come capsule rigide e granuli rivestiti, a seconda della capacità del paziente di ingerire le capsule. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per via orale o attraverso un tubo di alimentazione, se necessario. Lo studio valuterà anche la risposta del tumore al trattamento, utilizzando criteri specifici per misurare i cambiamenti nelle dimensioni del tumore.

Lo scopo principale dello studio è trovare la dose più sicura ed efficace di entrectinib per i bambini con questi tipi di tumori. Saranno monitorati gli effetti collaterali e la risposta del tumore al trattamento. Lo studio si concentrerà su pazienti con specifiche alterazioni genetiche nei loro tumori, come le fusioni dei geni NTRK1/2/3 o ROS1. Queste alterazioni possono rendere i tumori più sensibili al trattamento con entrectinib. Lo studio è progettato per fornire informazioni importanti su come questo farmaco può essere utilizzato al meglio nei bambini con tumori difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Rozlytrek, il cui principio attivo è entrectinib.

    Il farmaco è disponibile in diverse forme farmaceutiche: capsule rigide e granuli rivestiti.

    La somministrazione avviene per via orale o tramite sondino nasogastrico o gastrostomia endoscopica percutanea, a seconda delle necessità del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase di determinazione del dosaggio

    Durante la fase iniziale, l'obiettivo è determinare la dose massima tollerata o la dose raccomandata per la fase 2 del farmaco entrectinib.

    Questa fase include l'osservazione di eventuali tossicità limitanti la dose durante il primo ciclo di trattamento, che dura 28 giorni.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso il tasso di risposta obiettiva nei pazienti con tumori solidi extracranici o tumori primari del sistema nervoso centrale.

    Le risposte vengono valutate utilizzando criteri specifici per i tumori del sistema nervoso centrale e per i tumori solidi extracranici.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante il trattamento, vengono monitorati l'incidenza e la gravità degli eventi avversi, nonché eventuali anomalie nei test di laboratorio e negli elettrocardiogrammi.

    Vengono inoltre valutati parametri farmacocinetici come la concentrazione massima nel plasma e l'area sotto la curva di concentrazione plasmatica nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni aggiuntive

    Vengono effettuate valutazioni della crescita, della pubertà, della funzione neurologica e neurocognitiva dei pazienti durante il trattamento.

    Viene valutata anche l'accettabilità e la palatabilità delle formulazioni di capsule e minitablet.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve essere un maschio o una femmina di età compresa tra la nascita e meno di 18 anni.
  • Il paziente deve avere una malattia che può essere misurata o valutata.
  • Il paziente deve avere un tipo di tumore che presenta fusioni genetiche NTRK1/2/3 o ROS1, determinate da un test di laboratorio appropriato.
  • Il paziente deve avere una diagnosi istologica o molecolare di malignità al momento della diagnosi o della ricaduta.
  • Se il paziente è stato iscritto tramite test molecolari locali, è necessario inviare un campione di tessuto tumorale per un test indipendente in un laboratorio centrale approvato.
  • Il paziente deve avere un punteggio di performance Lansky o Karnofsky di almeno 60% e un'aspettativa di vita minima di almeno 4 settimane.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha un tumore solido pediatrico o un tumore primario del sistema nervoso centrale (CNS).
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di ingerire capsule intere o di ricevere il farmaco tramite un tubo di alimentazione.
  • Il paziente non può partecipare se non ha una fusione genetica NTRK1, NTRK2, NTRK3 o ROS1.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di sottoporsi a valutazioni secondo i criteri RANO o RECIST v1.1.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Entrectinib: Questo farmaco è utilizzato nel trattamento di tumori solidi avanzati o metastatici e tumori primari del sistema nervoso centrale nei pazienti pediatrici. Entrectinib agisce bloccando specifiche proteine che favoriscono la crescita delle cellule tumorali, in particolare quelle con fusioni geniche NTRK1/2/3 o ROS1. L'obiettivo principale del trial è determinare la dose massima tollerata o la dose raccomandata per la fase 2 nei bambini con tumori solidi recidivanti o refrattari. Il farmaco è somministrato in diverse formulazioni, tra cui capsule e minitablet, per adattarsi alle esigenze dei pazienti che possono o non possono deglutire capsule intere.

Che cosa si sa già del trattamento

Entrectinib – Entrectinib è un farmaco somministrato per via orale, disponibile in capsule o minitablet, e può essere assunto anche tramite sondino nasogastrico o gastrico. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento di tumori solidi pediatrici avanzati o metastatici e tumori primari del sistema nervoso centrale (SNC) nei bambini. È indicato principalmente per pazienti pediatrici con tumori che presentano fusioni geniche NTRK1/2/3 o ROS1, per i quali non esistono opzioni di trattamento soddisfacenti. Il meccanismo d'azione di entrectinib si basa sull'inibizione delle proteine di fusione TRK e ROS1, che sono coinvolte nella crescita e proliferazione cellulare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi.

Malattie studiate

  • Tumori solidi pediatrici

    I tumori solidi pediatrici sono masse anomale di tessuto che si sviluppano nei bambini e possono formarsi in diverse parti del corpo, come ossa, muscoli o organi. Questi tumori possono crescere rapidamente e invadere i tessuti circostanti, causando sintomi a seconda della loro posizione e dimensione. La progressione varia notevolmente a seconda del tipo specifico di tumore e della sua localizzazione. Alcuni tumori possono rimanere localizzati, mentre altri possono diffondersi ad altre parti del corpo. La diagnosi precoce è spesso cruciale per gestire la malattia in modo efficace.

  • Tumori primari del sistema nervoso centrale (SNC) nei bambini

    I tumori primari del SNC nei bambini sono crescite anomale che si sviluppano nel cervello o nel midollo spinale. Questi tumori possono influenzare le funzioni neurologiche a causa della loro posizione critica e della pressione che esercitano sui tessuti cerebrali. La progressione può variare da lenta a rapida, a seconda del tipo di tumore. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e cambiamenti nel comportamento o nelle capacità cognitive. La crescita del tumore può portare a un aumento della pressione intracranica, causando ulteriori complicazioni. La gestione della malattia dipende dalla posizione, dal tipo e dalla dimensione del tumore.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2023-505088-35-00Codice del protocolloCO40778Partecipanti previsti93 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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