Region Midtjylland
Centro verificato
Århus, Danimarca
Non ancora in reclutamentoMalattia rara
Studio di fase III su AZD0120, melphalan cloridrato e lenalidomide in pazienti adulti con mieloma multiplo appena diagnosticato idonei al trapianto
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Il Multiple Myeloma è un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule plasmatiche del midollo osseo. Lo studio coinvolge pazienti adulti appena diagnosticati che possono ricevere un trapianto di cellule staminali. Il trattamento sperimentale è una singola infusione di AZD0120, una terapia CAR-T che utilizza le proprie cellule immunitarie per riconoscere due bersagli, BCMA e CD19. Il gruppo di controllo riceve il tradizionale autologous stem cell transplant seguito da lenalidomide in mantenimento; in alcuni casi può essere usato anche melphalan hydrochloride. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di AZD0120 rispetto al trapianto standard.
I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi. Chi riceve AZD0120 subisce una sola infusione attraverso una vena, mentre l'altro gruppo subisce il trapianto di cellule staminali e poi prende la medicina per via orale per un periodo prolungato. Dopo il trattamento iniziale, i pazienti vengono seguiti con visite periodiche per controllare la risposta della malattia e la comparsa di eventuali effetti indesiderati. Lo studio prevede un monitoraggio a lungo termine per osservare quanto tempo la malattia rimane controllata.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
7 criteri
- Deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
- Il suo stato di attività quotidiana, valutato con la scala ECOG, deve essere 0 (piena attività) o 1 (leggera limitazione).
- Deve poter ricevere una dose alta di melphalan (un farmaco chemioterapico) di 200 mg per metro quadrato, seguita da trapianto autologo di cellule staminali (ASCT).
- Deve avere funzioni adeguate di organi e midollo osseo, cioè i suoi organi principali e la capacità del midollo di produrre sangue devono essere sufficienti.
- Deve avere una malattia misurabile al momento della diagnosi, cioè almeno uno dei seguenti: livello di proteina M nel sangue ≥ 1,0 g/dL; livello di proteina M nelle urine ≥ 200 mg in 24 ore; o livello di catene leggere di immunoglobuline (Ig FLC) nel sangue ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) con rapporto anormale tra le catene kappa e lambda.
- Deve avere una diagnosi confermata di myeloma multiplo appena diagnosticato (NDMM) secondo i criteri del International Myeloma Working Group (IMWG) e aver completato 4‑6 cicli di terapia di induzione approvata (combinazioni come anti‑CD38 + VRd, DVTd, DRd o VRd) prima di essere randomizzato.
- Prima della randomizzazione, la risposta alla terapia di induzione deve essere almeno stabile (SD) o migliore, valutata secondo i criteri IMWG del 2016.
Chi non può partecipare allo studio?
7 criteri
- Il paziente ha una storia nota di coinvolgimento attivo o passato del sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale) o mostra segni di coinvolgimento delle meningi (le membrane che avvolgono il cervello e il midollo spinale) da parte del mieloma.
- Il paziente presenta amyloidosi primaria, leucemia a cellule plasmatiche attiva al momento dello screening, macroglobulinemia di Waldenstrom o sindrome POEMS (un gruppo di sintomi legati a una forma rara di mieloma).
- Il paziente ha avuto una condizione neurologica o psichiatrica significativa negli ultimi 6 mesi prima di firmare il consenso informato (ad esempio, gravi problemi di nervi, cervello o salute mentale).
- Il paziente ha qualsiasi altra condizione medica importante che, secondo il medico, comporta un rischio inaccettabile di complicazioni legate al trattamento, può ostacolare l’erogazione sicura della terapia o interferire con la valutazione della sicurezza e dei risultati dello studio.
- Il paziente ha dovuto introdurre un farmaco aggiuntivo perché la risposta al trattamento iniziale non era sufficiente.
- Il paziente ha già ricevuto trattamenti con CAR‑T o CAR‑NK (cellule immunitarie modificate in laboratorio) diretti a qualsiasi bersaglio, o terapie mirate a BCMA e CD19, per qualsiasi indicazione.
- Il paziente ha già ricevuto una terapia T‑cell engager (farmaco che collega le cellule T del sistema immunitario alle cellule tumorali) diretta a qualsiasi bersaglio.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
AZD0120
è una terapia a base di cellule CAR‑T autologhe, cioè le proprie cellule immunitarie del paziente vengono modificate in laboratorio per riconoscere due bersagli (BCMA e CD19) presenti sulle cellule del mieloma. Viene somministrata una sola volta tramite infusione endovenosa e ha lo scopo di eliminare le cellule tumorali residui dopo il trattamento iniziale.
Lenalidomide
è un farmaco orale usato come terapia di mantenimento. Dopo il consolidamento (che sia il trapianto di cellule staminali o la terapia CAR‑T), il paziente prende lenalidomide per un periodo prolungato per aiutare a tenere sotto controllo la malattia e ridurre il rischio di recidiva.
Melphalan hydrochloride
è un agente chemioterapico somministrato per via endovenosa. Nel contesto di questo studio, viene usato come trattamento di condizionamento ad alte dosi prima del trapianto autologo di cellule staminali, per distruggere le cellule tumorali rimaste.
Autologous Stem Cell Transplant (ASCT)
è una procedura in cui le cellule staminali del paziente vengono raccolte, poi il paziente riceve una dose molto alta di melphalan per eliminare le cellule di mieloma, e infine le proprie cellule staminali vengono reinfuse per ricostituire il midollo osseo. È lo standard di consolidamento contro cui viene confrontata la terapia CAR‑T AZD0120.
Che cosa si sa già del trattamento
AZD0120
è una terapia cellulare somministrata per via endovenosa come soluzione per infusione; al momento è in fase di sperimentazione clinica avanzata (fase III) e non è ancora approvata per l'uso di routine. Viene studiata per il consolidamento nei pazienti con mieloma multiplo appena diagnosticato, idonei al trapianto autologo. Funziona prelevando le proprie cellule T del paziente, modificandole in laboratorio per esprimere recettori (CAR) che riconoscono le proteine BCMA e CD19 presenti sulle cellule tumorali, inducendo così la loro distruzione. È classificata come terapia immunitaria a base di cellule CAR‑T.
Lenalidomide
è una compressa assunta per via orale; è un farmaco già approvato e ampiamente descritto nella letteratura medica per il trattamento del mieloma multiplo. Viene utilizzata soprattutto come terapia di mantenimento dopo il trapianto autologo o altre terapie per prolungare la risposta. Agisce modificando il sistema immunitario, potenziando l’attività di cellule T e NK e bloccando la crescita dei vasi sanguigni che nutrono il tumore, grazie al legame con la proteina cereblon. È classificata come farmaco immunomodulatore (IMiD) e agente antineoplastico.
Melphalan hydrochloride
è una soluzione per infusione endovenosa; è un farmaco già approvato e presente da decenni nella letteratura oncologica. Viene impiegato come chemioterapia ad alte dosi prima del trapianto di cellule staminali nei pazienti con mieloma multiplo. Il suo meccanismo consiste nel legarsi al DNA delle cellule tumorali, creando legami incrociati che impediscono la loro replicazione e portano alla morte cellulare. È classificato come agente alchilante, appartenente alla classe della chemioterapia.
Malattie studiate
Mieloma multiplo di nuova diagnosi - è una neoplasia delle plasmacellule presenti nel midollo osseo, che porta alla produzione di proteine anomale. Le plasmacellule tumorali occupano spazio nel midollo, riducendo la produzione di cellule sanguigne normali. Questo può provocare anemia, ridotta capacità immunitaria e alterazioni della coagulazione. L’accumulo di proteine anomale può depositarsi nei reni, compromendone la funzione. Con il tempo la malattia può causare lesioni ossee, fratture e ipercalcemia. L’evoluzione può passare da una fase asintomatica a una più avanzata con sintomi sistemici e coinvolgimento di più organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 8 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2026-525367-40-00Codice del protocolloDURGA-6Partecipanti previsti543 personePromotoreAstraZeneca AB
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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