Katholieke Universiteit te Leuven
Centro verificato
Lovanio, Belgio
Non ancora in reclutamentoMalattia rara
Studio di fase 1/2 su ALN-6457 sodio in adulti con malattia da prioni sintomatica
Clinical Trials Concierge
Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.
Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio riguarda il Prion Disease, una rara malattia neurodegenerativa che causa perdita di funzioni cerebrali e motorie. Il trattamento sperimentale è ALN-6457 sodium, una soluzione per iniezione somministrata direttamente nello spazio intorno al midollo spinale (iniezione intratecale), che viene valutata per la sua capacità di influenzare la progressione della malattia.
L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei partecipanti affetti da sintomi della malattia, nonché l’effetto su un indicatore di danno neuronale presente nel sangue, il Neurofilament Light chain. I partecipanti riceveranno più dosi del farmaco in un periodo di tempo definito, con controlli regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati e per raccogliere campioni di sangue e di liquido cerebrospinale (CSF) al fine di misurare i livelli di Prion Protein e altri parametri di sicurezza.
Termini come “iniezione intratecale” indicano che il farmaco viene introdotto direttamente nella zona intorno al midollo spinale, consentendo un contatto più diretto con il sistema nervoso centrale. Un “biomarker” è una sostanza misurabile nel corpo che può riflettere lo stato della malattia; in questo caso, il Neurofilament Light chain è usato per valutare il danno ai neuroni. I campioni di CSF sono prelevati tramite una puntura lombare, una procedura comune per analizzare sostanze presenti vicino al cervello e al midollo spinale. Il monitoraggio continuo permette di osservare eventuali cambiamenti nella salute dei partecipanti e di raccogliere dati utili per future ricerche.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
5 criteri
- Deve avere una diagnosi di malattia prionica, sia nella forma sporadica (senza causa ereditaria) sia nella forma genetica (ereditaria), come definito dallo studio.
- Deve avere un indice di massa corporea (BMI) pari o inferiore a 35 kg/m² al momento dello screening; il BMI è un numero che indica se il peso è proporzionato all'altezza.
- Deve essere in grado di capire e compilare i questionari richiesti dallo studio al momento dello screening.
- Deve soddisfare tutti gli altri criteri di inclusione specificati nel protocollo dello studio.
- Può appartenere a qualsiasi sesso (maschile o femminile) e deve rientrare nell’intervallo di età previsto dallo studio per i pazienti.
Chi non può partecipare allo studio?
8 criteri
- Malattie gravi di cuore, polmoni, fegato, reni, stomaco/intestino, ormoni, sangue, mente o nervi (escluse le malattie da prioni) che il medico ritiene possano confondere i risultati o aumentare i rischi durante lo studio.
- Storia di problemi al cervello o al midollo spinale che renderebbero difficile eseguire la puntura lombare (LP) o interferirebbero con la circolazione del liquido cerebrospinale (CSF).
- Qualsiasi condizione che impedisca di fare una risonanza magnetica cerebrale (MRI), un esame che utilizza magneti per visualizzare il cervello.
- Allergia o intolleranza conosciuta agli anestetici locali, i farmaci usati per intorpidire l’area durante le procedure.
- Presenza attuale di disturbi della coagulazione (tendenza a sanguinare facilmente) che aumenterebbero il rischio di sanguinamento durante la puntura lombare.
- Presenza di cancro che sta crescendo o che richiede un trattamento attivo.
- Storia di tentativo di suicidio o di pensieri suicidi con un piano che ha richiesto ricovero ospedaliero o un cambio di cura nei 12 mesi precedenti lo screening.
- Altri criteri di esclusione specificati nel protocollo dello studio.
Clinical Trials Concierge
Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.
Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.
Di solito rispondiamo entro pochi giorni
Centri verificati
Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.
Non ancora in reclutamentoNon trovi il tuo paese?
Non sai che cosa fare adesso?
Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.
Farmaci in studio
ALN-6457 sodium è un farmaco sperimentale che viene somministrato direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale (uso intratecale). È presentato come una soluzione pronta per l'iniezione. In questo studio il farmaco è testato per verificare se è sicuro e ben tollerato da persone che hanno una forma sintomatica di malattia da prioni. I ricercatori stanno anche osservando se il farmaco può influenzare un indicatore nel sangue legato alla degenerazione dei neuroni, il che potrebbe suggerire un possibile beneficio contro la malattia.
Che cosa si sa già del trattamento
ALN-6457 sodium - La forma di somministrazione è intratecale, cioè viene iniettata direttamente nel liquido cerebrospinale come soluzione per iniezione. Attualmente il farmaco è in fase di sperimentazione clinica (studio di fase 1/2) e non è ancora autorizzato per uso commerciale. È destinato al trattamento della malattia da prioni sintomatica, una rara patologia neurodegenerativa. Agisce legandosi al prion proteico e impedendo la sua aggregazione, riducendo così il danno neuronale; è classificato come agente antisprion investigazionale a base di piccole molecole.
Malattie studiate
Malattia da prioni - È una patologia neurodegenerativa causata da proteine prioniche mal ripiegate che si accumulano nel cervello. La presenza di queste proteine induce la perdita progressiva di neuroni, con comparsa di sintomi cognitivi, motori e comportamentali. La malattia avanza in maniera graduale ma continua, portando a un peggioramento della funzione neurologica. Gli effetti si estendono a più aree del sistema nervoso centrale, compromettendo le capacità di movimento e di pensiero. Non esistono cure curative, e la condizione peggiora fino a un completo deterioramento delle funzioni neurologiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2026-526727-21-00Codice del protocolloALN-6457-PD-25129Partecipanti previsti48 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?