La Hereditary Angioedema è una malattia rara caratterizzata da gonfiore improvviso di pelle, mucose e organi interni, dovuto a un eccesso di bradichinina. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine della somministrazione ripetuta di ADX-324, un farmaco basato su siRNA che agisce sul prekallikrein, confrontandolo con una soluzione di placebo. Il trattamento viene somministrato mediante subcutaneous injection, cioè un’iniezione sotto la pelle.
Durante lo studio i partecipanti ricevono il farmaco o il placebo a intervalli regolari per diversi mesi, con controlli medici periodici per registrare eventuali effetti indesiderati e la frequenza di attacchi di angioedema. Le visite includono la valutazione di eventuali sintomi, la registrazione di eventuali attacchi e l’applicazione di terapie di emergenza se necessario. Il periodo di osservazione continua finché il partecipante rimane nello studio, consentendo di raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento nel tempo.



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