Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio del remternetug per prevenire la progressione della malattia di Alzheimer ereditaria dominante in pazienti a rischio o con esordio precoce

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Malattia di Alzheimer a Eredità Dominante, una forma rara e geneticamente determinata della malattia che colpisce persone con specifiche mutazioni genetiche. Lo studio utilizza due farmaci principali: il remternetug, somministrato tramite iniezione sottocutanea, e il tracciante PiB (Pittsburgh compound B), utilizzato per le scansioni cerebrali. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo invece del farmaco attivo.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il trattamento può prevenire o rallentare l'accumulo di proteine anomale nel cervello nelle persone a rischio di sviluppare questa forma di Alzheimer. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase esamina l'effetto del farmaco sull'accumulo della proteina beta-amiloide nel cervello, mentre la seconda fase studia gli effetti del trattamento su altri marcatori biologici della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a diverse valutazioni, tra cui risonanza magnetica, prelievi di liquido spinale e test cognitivi. Il farmaco viene somministrato per un periodo massimo di 108 settimane. I partecipanti devono avere una mutazione genetica specifica o essere a rischio di averla ereditata e non devono ancora presentare sintomi della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, tra cui l'età minima di 18 anni e la presenza di una mutazione genetica legata all'Alzheimer ereditario dominante.

    È necessario che il paziente sia in condizioni cognitive normali (punteggio CDR-SB 0).

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento - Stadio 1

    Il paziente riceverà uno dei seguenti trattamenti:

    - Remternetug: somministrato tramite iniezione sottocutanea

    - PiB: somministrato tramite iniezione endovenosa

    - Placebo: sostanza di controllo

    Durante questa fase, verranno monitorate le variazioni dell'accumulo della proteina beta-amiloide nel cervello.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Il paziente sarà sottoposto a diverse valutazioni:

    - Esami di imaging cerebrale (PET e RMN)

    - Analisi del liquido cerebrospinale

    - Test cognitivi

    - Esami di laboratorio

    - Controllo dei segni vitali

  4. Passaggio 4

    Fase di trattamento - Stadio 2

    Valutazione degli effetti del trattamento sui marcatori biologici della malattia di Alzheimer

    Monitoraggio continuo di:

    - Volume dell'ippocampo

    - Marcatori nel liquido cerebrospinale

    - Funzioni cognitive

    - Eventi avversi

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si concluderà nel novembre 2034

    Dopo l'ultima dose del farmaco, il paziente dovrà attendere un periodo di sicurezza prima di poter donare sangue o pianificare una gravidanza

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Età minima di 18 anni
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto, firmato e datato dal partecipante e dal partner dello studio
  • Accordo a non donare sangue o prodotti del sangue durante lo studio e per 5 emivite dopo l'ultima dose del farmaco
  • Disponibilità a completare tutti i test, le valutazioni e le procedure dello studio
  • Per le persone in età fertile:
    • Test di gravidanza negativo allo screening
    • Impegno a non cercare una gravidanza durante lo studio
    • Impegno a non allattare durante lo studio
    • Uso di metodi contraccettivi altamente efficaci
    • Essere portatore di una mutazione genetica nei geni APP, PSEN1 o PSEN2, o avere un rischio diretto di ereditare una mutazione nota nella famiglia
    • Stato cognitivo normale (punteggio CDR-SB pari a 0)
    • Padronanza della lingua approvata per lo studio
    • Capacità visive e uditive adeguate per completare le valutazioni cognitive e cliniche
    • Assunzione di dosi stabili di eventuali farmaci per condizioni mediche non escluse per almeno 30 giorni prima della visita iniziale
    • Presenza di un partner dello studio che possa fornire informazioni accurate sulle capacità cognitive e funzionali del partecipante

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Persone di età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone che non hanno una mutazione genetica associata alla malattia di Alzheimer a eredità dominante
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi trattamento sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Persone con gravi malattie neurologiche diverse dall'Alzheimer
  • Pazienti con storia di emorragia cerebrale o più di 4 microsanguinamenti cerebrali
  • Persone con gravi malattie cardiache o problemi di pressione sanguigna non controllata
  • Donne in gravidanza o che stanno allattando
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi non controllati
  • Pazienti che assumono farmaci anticoagulanti (farmaci che rendono il sangue più fluido)
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Remternetug

    è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. È progettato per legare e rimuovere le proteine beta‑amiloide (Aβ) nel cervello, che sono coinvolte nello sviluppo della malattia di Alzheimer ereditaria. Nel trial, i partecipanti ricevono Remternetug per verificare se il farmaco può prevenire o rallentare l’accumulo di queste proteine rispetto a un placebo.

  • PiB

    è un tracciante utilizzato durante le scansioni PET per visualizzare la quantità di beta‑amiloide presente nel cervello. Viene somministrato con un’iniezione endovenosa e permette ai ricercatori di misurare l’accumulo di Aβ sia all’inizio dello studio sia durante il follow‑up. In questo modo, PiB serve come strumento di riferimento per valutare l’effetto di Remnetwork sul livello di amiloide.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Remternetug

    Somministrato per iniezione sottocutanea in forma di soluzione. È un anticorpo monoclonale sperimentale ancora in fase di studio clinico e non è ancora approvato per uso generale. Viene testato per prevenire o rallentare l’accumulo di proteina beta‑amiloide nella malattia di Alzheimer ereditaria. Agisce legandosi al beta‑amiloide e favorendone la rimozione; è classificato come terapia anti‑amyloid.

  • PiB

    Somministrato per via endovenosa come bolo, in una soluzione radioattiva. È un tracciante diagnostico già usato nella pratica clinica per la PET, ma non è un farmaco terapeutico. Serve a visualizzare la presenza di beta‑amiloide nel cervello di pazienti con Alzheimer ereditaria. Funziona legandosi al beta‑amiloide e emettendo segnali radioattivi che la PET rileva; è classificato come agente di imaging PET.

Malattie studiate

Malattia di Alzheimer autosomica dominante - Una forma ereditaria rara della malattia di Alzheimer che si trasmette in modo dominante da genitore a figlio. Si manifesta tipicamente in età precoce, di solito tra i 30 e i 50 anni, a causa di specifiche mutazioni genetiche. La malattia provoca un accumulo anormale della proteina beta-amiloide nel cervello, che forma delle placche caratteristiche. Questo processo porta a una progressiva degenerazione delle cellule cerebrali, particolarmente nelle aree associate alla memoria e alle funzioni cognitive. I sintomi iniziali includono lievi problemi di memoria che gradualmente peggiorano nel tempo. A differenza della forma più comune di Alzheimer, in questa variante genetica i sintomi si manifestano in modo prevedibile in base all'età in cui si sono manifestati nei familiari affetti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-517187-36-01Codice del protocolloDIAN-TU-002Partecipanti previsti301 personePromotoreWashington University School Of Medicine

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.