Studio del Remternetug per prevenire la progressione della malattia di Alzheimer ereditaria dominante in pazienti a rischio o con esordio precoce

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  • Washington University School Of Medicine

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico si concentra sulla Malattia di Alzheimer a Eredità Dominante, una forma rara e geneticamente determinata della malattia che colpisce persone con specifiche mutazioni genetiche. Lo studio utilizza due farmaci principali: il Remternetug, somministrato tramite iniezione sottocutanea, e il tracciante PiB (Pittsburgh compound B), utilizzato per le scansioni cerebrali. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo invece del farmaco attivo.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il trattamento può prevenire o rallentare l’accumulo di proteine anomale nel cervello nelle persone a rischio di sviluppare questa forma di Alzheimer. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase esamina l’effetto del farmaco sull’accumulo della proteina beta-amiloide nel cervello, mentre la seconda fase studia gli effetti del trattamento su altri marcatori biologici della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a diverse valutazioni, tra cui risonanza magnetica, prelievi di liquido spinale e test cognitivi. Il farmaco viene somministrato per un periodo massimo di 108 settimane. I partecipanti devono avere una mutazione genetica specifica o essere a rischio di averla ereditata e non devono ancora presentare sintomi della malattia.

1Inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, tra cui l’età minima di 18 anni e la presenza di una mutazione genetica legata all’Alzheimer ereditario dominante.

È necessario che il paziente sia in condizioni cognitive normali (punteggio CDR-SB 0).

2Fase di trattamento – Stadio 1

Il paziente riceverà uno dei seguenti trattamenti:

Remternetug: somministrato tramite iniezione sottocutanea

PiB: somministrato tramite iniezione endovenosa

Placebo: sostanza di controllo

Durante questa fase, verranno monitorate le variazioni dell’accumulo della proteina beta-amiloide nel cervello.

3Monitoraggio e valutazioni

Il paziente sarà sottoposto a diverse valutazioni:

– Esami di imaging cerebrale (PET e RMN)

– Analisi del liquido cerebrospinale

– Test cognitivi

– Esami di laboratorio

– Controllo dei segni vitali

4Fase di trattamento – Stadio 2

Valutazione degli effetti del trattamento sui marcatori biologici della malattia di Alzheimer

Monitoraggio continuo di:

– Volume dell’ippocampo

– Marcatori nel liquido cerebrospinale

– Funzioni cognitive

– Eventi avversi

5Conclusione dello studio

Lo studio si concluderà nel novembre 2034

Dopo l’ultima dose del farmaco, il paziente dovrà attendere un periodo di sicurezza prima di poter donare sangue o pianificare una gravidanza

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto, firmato e datato dal partecipante e dal partner dello studio
  • Accordo a non donare sangue o prodotti del sangue durante lo studio e per 5 emivite dopo l’ultima dose del farmaco
  • Disponibilità a completare tutti i test, le valutazioni e le procedure dello studio
  • Per le persone in età fertile:
    • Test di gravidanza negativo allo screening
    • Impegno a non cercare una gravidanza durante lo studio
    • Impegno a non allattare durante lo studio
    • Uso di metodi contraccettivi altamente efficaci
  • Essere portatore di una mutazione genetica nei geni APP, PSEN1 o PSEN2, o avere un rischio diretto di ereditare una mutazione nota nella famiglia
  • Stato cognitivo normale (punteggio CDR-SB pari a 0)
  • Padronanza della lingua approvata per lo studio
  • Capacità visive e uditive adeguate per completare le valutazioni cognitive e cliniche
  • Assunzione di dosi stabili di eventuali farmaci per condizioni mediche non escluse per almeno 30 giorni prima della visita iniziale
  • Presenza di un partner dello studio che possa fornire informazioni accurate sulle capacità cognitive e funzionali del partecipante

Chi non può partecipare allo studio?

  • Persone di età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone che non hanno una mutazione genetica associata alla malattia di Alzheimer a eredità dominante
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi trattamento sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Persone con gravi malattie neurologiche diverse dall’Alzheimer
  • Pazienti con storia di emorragia cerebrale o più di 4 microsanguinamenti cerebrali
  • Persone con gravi malattie cardiache o problemi di pressione sanguigna non controllata
  • Donne in gravidanza o che stanno allattando
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi non controllati
  • Pazienti che assumono farmaci anticoagulanti (farmaci che rendono il sangue più fluido)
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospices Civils De Lyon Pierre Bénite Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Hjgikixh Cjwydf Do Bwlvfnsqb Barcellona Spagna
Cdmvxy Hjvtwqozhbx Uryqzhezamind Dy Thcjifkv Tolosa Francia
Cufqwz Hjulhjigimv Uenppeyjdqexf Rehqk Rouen Francia
Dywomrzbd Zdmgmpo Ftbm Nntdblhdcqguwavri Ebbivavepmeh eveg Bonn Germania
Cawrmne Upwjztobpv Hrjvulka Firenze Italia
Pzkaowipf Lauxufde Vzqozj Dgeoduumjwc Oqlflaieflc Da Suy Gkcmlmvh Dw Dom Fztxmmdudcerkhhm Brescia Italia

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
Germania Germania
Non ancora reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Mi dispiace, ma dai dati forniti non sono specificate informazioni sui farmaci o le terapie utilizzate nel trial clinico. Il testo fonte indica solo che si tratta di:

– Uno studio clinico di fase II/III
– Uno studio multicentrico randomizzato
– In doppio cieco
– Controllato con placebo
– Con design adattivo in due fasi
– Per la prevenzione primaria della progressione della malattia di Alzheimer a trasmissione dominante

Senza informazioni specifiche sui farmaci o sulle terapie testate, non posso fornire un elenco e descrizioni dei trattamenti coinvolti. Gli obiettivi dello studio menzionano un “farmaco in studio” e un “trattamento anti-amiloide” ma non sono specificati i nomi o i dettagli di questi trattamenti.

Malattie investigate:

Dominantly Inherited Alzheimer’s Disease (DIAD) – Una forma ereditaria rara della malattia di Alzheimer che si trasmette in modo dominante da genitore a figlio. Si manifesta tipicamente in età precoce, di solito tra i 30 e i 50 anni, a causa di specifiche mutazioni genetiche. La malattia provoca un accumulo anormale della proteina beta-amiloide nel cervello, che forma delle placche caratteristiche. Questo processo porta a una progressiva degenerazione delle cellule cerebrali, particolarmente nelle aree associate alla memoria e alle funzioni cognitive. I sintomi iniziali includono lievi problemi di memoria che gradualmente peggiorano nel tempo. A differenza della forma più comune di Alzheimer, in questa variante genetica i sintomi si manifestano in modo prevedibile in base all’età in cui si sono manifestati nei familiari affetti.

Ultimo aggiornamento: 18.11.2025 07:58

Trial ID:
2024-517187-36-01
Numero di protocollo
DIAN-TU-002
Trial Phase:
Fase II e Fase III (Integrate)

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