Studio clinico sull’efficacia di rapcabtagene autoleucel in pazienti con lupus eritematoso sistemico e nefrite lupica attiva e refrattaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su persone affette da lupus eritematoso sistemico (SLE) con nefrite lupica attiva e resistente, una condizione in cui il sistema immunitario attacca i reni. Il trattamento in esame è il rapcabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per combattere la malattia. Questo trattamento verrà confrontato con le cure standard attualmente utilizzate per questa condizione.

L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del rapcabtagene autoleucel rispetto alle cure standard. I partecipanti riceveranno una singola infusione del trattamento dopo una preparazione specifica, e saranno seguiti per un periodo di 52 settimane per osservare la risposta clinica. Durante questo periodo, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi i segni vitali e gli eventuali effetti collaterali.

Oltre al rapcabtagene autoleucel, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come tacrolimus, rituximab, belimumab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, acido micofenolico, micofenolato mofetile, e voclosporina, che fanno parte delle cure standard per il lupus. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare se il nuovo trattamento può offrire un miglioramento significativo rispetto alle terapie esistenti.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi di lupus eritematoso sistemico (LES) con nefrite lupica attiva e refrattaria.

2 fase di trattamento A

Il trattamento prevede l’uso di rapcabtagene autoleucel o la terapia standard di cura.

Il rapcabtagene autoleucel viene somministrato come infusione endovenosa di cellule T positive per CAR, dopo una fase di deplezione linfocitaria.

La risposta clinica viene valutata alla settimana 52.

3 fase di trattamento B

Viene dimostrata la superiorità del rapcabtagene autoleucel rispetto alla terapia standard di cura.

La valutazione della risposta clinica continua fino alla settimana 52.

4 valutazione della risposta

La risposta clinica viene definita come il raggiungimento della remissione secondo la definizione DORIS e il mantenimento del trattamento con basse dosi di glucocorticoidi.

Viene valutata la risposta renale completa e il punteggio di attività della malattia del lupus.

5 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, vengono monitorati i parametri di sicurezza, inclusi i segni vitali, gli eventi avversi, i parametri di laboratorio e la valutazione ECG.

6 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con la valutazione finale dei risultati alla settimana 52.

I partecipanti che raggiungono la remissione sostenuta vengono monitorati fino alla settimana 76.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che devi dare il tuo permesso scritto dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie sullo studio.
  • Uomini e donne con lupus eritematoso sistemico (LES), di età compresa tra 18 e 65 anni, che soddisfano i criteri di classificazione del 2019 della Lega Europea Contro il Reumatismo (EULAR) e dell’American College of Rheumatology (ACR) per il LES.
  • Devi essere positivo per almeno uno dei seguenti autoanticorpi: anticorpi antinucleo (ANA) con un titolo di almeno 1:80, o anti-dsDNA o anti-Sm sopra il limite normale, come determinato da un laboratorio centrale.
  • Devi avere nefrite lupica attiva senza segni di cronicità significativa, confermata da una biopsia che mostra nefrite proliferativa di Classe III o IV, con o senza caratteristiche di Classe V, secondo i criteri del 2018 della Società Internazionale di Nefrologia/Società di Patologia Renale (ISN/RPS).
  • Il tuo rapporto proteine/creatinina nelle urine deve essere compreso tra 1.0 e meno di 7.0 g/g in una raccolta di urina di 24 ore durante lo screening.
  • Devi avere un punteggio SLEDAI-2K di almeno 6 punti, escludendo punti per febbre, mal di testa da lupus, alopecia e sindrome cerebrale organica. SLEDAI-2K è un sistema di punteggio usato per valutare l’attività della malattia nel lupus.
  • Devi aver avuto una risposta inadeguata ad almeno due trattamenti per la nefrite lupica, ciascuno comprendente corticosteroidi (GCs) e almeno uno dei seguenti trattamenti: ciclofosfamide, acido micofenolico o suoi derivati, belimumab, azatioprina, rituximab, ciclosporina, tacrolimus o voclosporina. Una risposta inadeguata significa che il trattamento non ha funzionato o non ha funzionato abbastanza bene, come valutato dal medico.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il lupus eritematoso sistemico attivo e resistente al trattamento, con nefrite lupica. Il lupus eritematoso sistemico è una malattia in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo. La nefrite lupica è un’infiammazione dei reni causata dal lupus.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italia
Medical University Of Vienna Vienna Austria
University Hospital Jena KöR Jena Germania
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego W Lodzi Łódź Polonia
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norvegia
Bellvitge University Hospital L’Hospitalet de Llobregat Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Francia
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
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Kqqzpcba Noidvyjzi Norimberga Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
02.12.2024
Cechia Cechia
Non ancora reclutando
02.12.2024
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
02.12.2024
Francia Francia
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02.12.2024
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando
02.12.2024

Sedi della sperimentazione

Rapcabtagene autoleucel: Questo è un trattamento sperimentale che utilizza cellule T modificate per aiutare il sistema immunitario a combattere la malattia. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule malate, e poi reinfuse nel paziente. Questo trattamento è studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con lupus eritematoso sistemico (LES) e nefrite lupica attiva e refrattaria.

Standard of Care (SOC): Questo si riferisce ai trattamenti convenzionali che vengono comunemente utilizzati per gestire il lupus eritematoso sistemico e la nefrite lupica. Include una combinazione di farmaci e terapie che sono già approvati e utilizzati nella pratica clinica per controllare i sintomi e rallentare la progressione della malattia.

Lupus eritematoso sistemico (LES) con nefrite lupica attiva e refrattaria – Il lupus eritematoso sistemico è una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni. La nefrite lupica è una complicanza del LES che colpisce i reni, portando a infiammazione e potenzialmente a danni renali. Nei casi attivi e refrattari, la malattia non risponde bene ai trattamenti standard, rendendo difficile il controllo dei sintomi. I pazienti possono sperimentare sintomi come gonfiore, aumento della pressione sanguigna e presenza di proteine nelle urine. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione e riacutizzazione. La gestione della malattia richiede un monitoraggio continuo per prevenire danni permanenti ai reni.

ID della sperimentazione:
2023-510150-17-00
Codice del protocollo:
CYTB323J12201
NCT ID:
NCT06581198
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio di Fase 3 per valutare efficacia e sicurezza di Enpatoran in pazienti con lupus cutaneo (con o senza coinvolgimento sistemico)

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