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Studio clinico su RVU120 e ruxolitinib per pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio o alto

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del sangue che può causare sintomi come affaticamento, dolore e ingrossamento della milza. Questo studio esamina l'efficacia di un farmaco sperimentale chiamato RVU120, somministrato da solo o in combinazione con ruxolitinib. Ruxolitinib è un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. L'obiettivo principale è valutare l'attività anti-cancro di RVU120.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno RVU120 sotto forma di capsule e, in alcuni casi, anche ruxolitinib in compresse. Il trattamento durerà fino a 24 mesi. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo al posto del farmaco attivo. I medici monitoreranno i partecipanti per osservare eventuali cambiamenti nella dimensione della milza e nei sintomi della malattia.

Lo studio mira a determinare se RVU120 può ridurre il volume della milza e migliorare i sintomi della mielofibrosi. I partecipanti saranno sottoposti a esami regolari, come risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT), per valutare i progressi. I risultati aiuteranno a capire meglio l'efficacia e la sicurezza di RVU120 nel trattamento della mielofibrosi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco sperimentale RVU120 da solo o in combinazione con ruxolitinib. La modalità di somministrazione è orale.

    Il farmaco ruxolitinib è disponibile in compresse da 5 mg, 15 mg e 20 mg, mentre RVU120 è somministrato sotto forma di capsule.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante il trattamento, i sintomi della mielofibrosi vengono monitorati regolarmente. Questo include la valutazione del volume della milza tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

    I sintomi come sudorazione notturna, prurito, disagio addominale e dolore sotto le costole vengono valutati su una scala da 0 a 10.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Dopo 24 settimane dall'inizio del trattamento, viene valutata la riduzione del volume della milza. Un obiettivo primario è una riduzione del volume della milza del 35% o più.

    Viene anche valutato il miglioramento della fibrosi del midollo osseo e la riduzione dei sintomi.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono monitorati gli effetti collaterali e la loro gravità.

    La sicurezza del trattamento è valutata attraverso esami del sangue e altri test clinici.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla progressione della malattia o fino a quando il medico ritiene che il paziente non tragga più beneficio dal trattamento.

    La durata stimata del trattamento è fino al 2027, con valutazioni periodiche per determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento del consenso informato.
  • Devi avere una funzione epatica adeguata, che significa che alcuni esami del sangue devono rientrare in certi limiti.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo e usare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 28 settimane dopo l'ultima dose del farmaco. Gli uomini devono usare un metodo contraccettivo di barriera efficace se sessualmente attivi con donne in età fertile.
  • Non devi donare sangue, ovuli o sperma durante lo studio e per 28 settimane dopo l'ultima dose del farmaco.
  • Il medico deve ritenere che tu sia adatto a partecipare allo studio, che tu comprenda i requisiti e possa seguire le istruzioni e le procedure dello studio.
  • Devi avere una diagnosi di mielofibrosi primaria o secondaria secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.
  • Devi avere una malattia a rischio intermedio o alto secondo il sistema DIPSS per la mielofibrosi.
  • Se fai parte del gruppo 1, devi essere resistente o non rispondere a un precedente trattamento con inibitori JAK o non essere idoneo a tale trattamento. Se fai parte del gruppo 2, devi avere una risposta subottimale al trattamento con inibitori JAK. Se fai parte del gruppo 3, non devi aver mai ricevuto un trattamento con inibitori JAK.
  • Devi avere una splenomegalia misurabile, che significa che la milza è ingrossata e può essere misurata.
  • Devi avere sintomi attivi di mielofibrosi, come sudorazione notturna, prurito, disagio addominale, dolore sotto le costole a sinistra, sazietà precoce, dolore osseo o muscolare, e inattività.
  • Devi avere un punteggio di performance ECOG tra 0 e 2, che indica il tuo livello di attività fisica e benessere.
  • Devi avere una funzione ematologica adeguata, che significa che alcuni valori del sangue devono rientrare in certi limiti.
  • Devi avere una funzione renale adeguata, che significa che i tuoi reni devono funzionare bene secondo un calcolo specifico.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di mielofibrosi. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, cioè l'autorizzazione a partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

  • RVU120

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. In questo studio clinico, RVU120 viene somministrato da solo per valutare la sua efficacia nel ridurre i sintomi e rallentare la progressione della malattia.

  • Ruxolitinib

    è un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. In questo studio, viene combinato con RVU120 per vedere se l'associazione dei due farmaci può migliorare ulteriormente i risultati del trattamento rispetto all'uso di Ruxolitinib da solo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • RVU120

    RVU120 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Questo farmaco è studiato sia come monoterapia che in combinazione con Ruxolitinib. RVU120 agisce a livello molecolare inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita anormale delle cellule del midollo osseo. È classificato come un inibitore delle chinasi, una classe di farmaci che blocca l'attività di enzimi responsabili della proliferazione cellulare.

  • Ruxolitinib

    Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale, già approvato per il trattamento della mielofibrosi. Viene utilizzato per ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione delle Janus chinasi, enzimi che contribuiscono alla crescita e alla divisione cellulare anomala. Ruxolitinib è classificato come un inibitore delle Janus chinasi, una categoria di farmaci che modula la risposta del sistema immunitario e la proliferazione cellulare.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una produzione anomala di cellule del sangue. Questo processo può causare un ingrossamento della milza e del fegato, anemia, eccesso di globuli bianchi e piastrine nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, debolezza, perdita di peso e dolore addominale. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. In alcuni casi, la mielofibrosi può evolvere in una forma più grave di leucemia. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-511688-27-00Codice del protocolloPOTAMI-61Partecipanti previsti83 personePromotoreRyvu Therapeutics S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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