Studio clinico su acido ascorbico e ubiquinolo per pazienti con disturbi mitocondriali e atassie cerebellari

Lo studio clinico si concentra su due condizioni mediche: i disturbi mitocondriali e le atassie cerebellari. Queste sono malattie che possono influenzare il funzionamento delle cellule e la coordinazione dei movimenti. Il trattamento in esame utilizza un composto chiamato ubiquinol, una forma di coenzima Q10, che è una sostanza naturale presente nel corpo e coinvolta nella produzione di energia nelle cellule.

L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'Ubiquinol nei pazienti con una diagnosi genetica confermata di malattia mitocondriale o con atassia cerebellare, indipendentemente dalla diagnosi molecolare. I partecipanti assumeranno il trattamento sotto forma di polvere per sospensione orale in bustine, conosciuto come "Quinol 10", per un periodo di 18 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi.

Lo studio prevede diverse visite in cui verranno valutati vari aspetti come la funzione cognitiva, le abilità linguistiche, la qualità della vita e la gravità dei sintomi. Inoltre, verranno effettuati esami del sangue per monitorare i livelli di coenzima Q10 e altri marcatori biologici. Questo aiuterà a determinare se l'Ubiquinol può essere un trattamento efficace per migliorare la qualità della vita dei pazienti con queste condizioni. Un placebo sarà utilizzato per confrontare i risultati del trattamento.