Lo studio si concentra su una malattia chiamata neoplasia mieloproliferativa cronica, che è una condizione in cui il corpo produce troppe cellule del sangue. Questa malattia è associata a una mutazione specifica chiamata JAK2V617F. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Givinostat, disponibile in capsule da 50 mg, 75 mg e 100 mg. Givinostat è un agente antineoplastico, il che significa che è usato per trattare i tumori, e ha anche proprietà antinfiammatorie e antireumatiche.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Givinostat nei pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche positive alla mutazione JAK2V617F. I partecipanti allo studio hanno già ricevuto Givinostat in studi precedenti o attraverso un programma di uso compassionevole e hanno mostrato benefici clinici. Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere Givinostat per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento nel tempo.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come Givinostat influisce sulla malattia nel lungo periodo, compresa la riduzione della mutazione JAK2V617F e altri possibili marcatori di beneficio clinico. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l’evoluzione della malattia e l’efficacia del trattamento con Givinostat. Lo studio è previsto per concludersi nel 2029.