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Studio a lungo termine sull'effetto di givinostat nei pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche positive a JAK2V617F

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su una malattia chiamata neoplasia mieloproliferativa cronica, che è una condizione in cui il corpo produce troppe cellule del sangue. Questa malattia è associata a una mutazione specifica chiamata JAK2V617F. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato givinostat, disponibile in capsule da 50 mg, 75 mg e 100 mg. Givinostat è un agente antineoplastico, il che significa che è usato per trattare i tumori, e ha anche proprietà antinfiammatorie e antireumatiche.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di givinostat nei pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche positive alla mutazione JAK2V617F. I partecipanti allo studio hanno già ricevuto givinostat in studi precedenti o attraverso un programma di uso compassionevole e hanno mostrato benefici clinici. Durante lo studio, i pazienti continueranno a ricevere givinostat per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento nel tempo.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come givinostat influisce sulla malattia nel lungo periodo, compresa la riduzione della mutazione JAK2V617F e altri possibili marcatori di beneficio clinico. I risultati aiuteranno a comprendere meglio l'evoluzione della malattia e l'efficacia del trattamento con givinostat. Lo studio è previsto per concludersi nel 2029.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di givinostat, un farmaco in capsule rigide.

    Le capsule sono disponibili in dosaggi di 50 mg, 75 mg e 100 mg e vengono assunte per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    La frequenza e la durata della somministrazione del givinostat sono determinate dal medico in base alla risposta individuale al trattamento.

    Il trattamento è progettato per essere a lungo termine, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, viene monitorata la sicurezza del givinostat attraverso la registrazione di eventuali effetti indesiderati.

    Gli effetti indesiderati sono classificati in base alla loro incidenza e gravità.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del givinostat viene valutata attraverso la risposta clinica, che include la riduzione del carico allelico JAK2v617F.

    La risposta viene misurata utilizzando criteri specifici per le diverse condizioni, come la risposta completa o parziale.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 settembre 2029.

    I risultati finali forniranno informazioni sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine del givinostat nei pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche positive al JAK2V617F.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • I pazienti devono aver completato il trattamento con givinostat in almeno uno studio principale su cMPN o partecipare a un programma di uso compassionevole con givinostat.
  • I pazienti devono aver tollerato il trattamento precedente con givinostat e aver ottenuto un beneficio clinico alla fine dei protocolli principali o del programma di uso compassionevole, valutato dal medico secondo criteri specifici.
  • I pazienti devono essere in grado di fornire il consenso informato e disposti a firmare un modulo di consenso informato.
  • I pazienti adulti (età di almeno 18 anni), di entrambi i sessi, devono avere una diagnosi stabilita di cMPN positivo per JAK2V617F secondo i criteri dell'OMS.
  • I pazienti devono avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG inferiore a 3 all'inizio dello studio. L'ECOG è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • I pazienti devono avere una funzione degli organi accettabile entro 7 giorni dall'inizio del farmaco dello studio.
  • Le donne in età fertile e gli uomini con partner in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace dai 28 giorni prima della prima dose del farmaco dello studio fino a 3 mesi dopo l'ultima dose.
  • I pazienti devono essere disposti e in grado di rispettare i requisiti dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di neoplasia mieloproliferativa cronica. Questo è un tipo di malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno seguito i protocolli principali o il programma di uso compassionevole per il trattamento con givinostat.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Givinostat è un farmaco studiato per il trattamento a lungo termine di pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche positive per JAK2V617F. Questo farmaco viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità nel tempo, oltre a fornire informazioni sulla sua efficacia a lungo termine in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Givinostat – Givinostat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per il trattamento delle neoplasie mieloproliferative croniche positive al JAK2V617F. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine, oltre che per la sua efficacia in pazienti che seguono protocolli di base o programmi di uso compassionevole. Givinostat agisce inibendo specifici enzimi coinvolti nella regolazione dell'espressione genica, contribuendo a ridurre la proliferazione anomala delle cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle istone deacetilasi.

Malattie studiate

Neoplasia mieloproliferativa cronica – È un gruppo di malattie del sangue caratterizzate dalla produzione eccessiva di uno o più tipi di cellule del sangue nel midollo osseo. Queste malattie possono includere condizioni come la policitemia vera, la trombocitemia essenziale e la mielofibrosi primaria. I sintomi possono variare a seconda del tipo specifico di neoplasia, ma spesso includono affaticamento, prurito, eccessiva sudorazione e ingrossamento della milza. La progressione della malattia può portare a complicazioni come trombosi o trasformazione in leucemia acuta. Le cause esatte non sono completamente comprese, ma possono includere mutazioni genetiche come la mutazione JAK2. La gestione della malattia si concentra spesso sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-512413-40-00Codice del protocolloDSC/11/2357/44Partecipanti previsti53 personePromotoreItalfarmaco S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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