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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio su VX-670 per adulti con distrofia miotonica di tipo 1

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio di Fase 2 sulla sicurezza e l’efficacia di VX‑828, Deutivacaftor e Tezacaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Belgio Cechia Danimarca Francia Germania Irlanda +5

  • Studio sul farmaco VX-407 per pazienti adulti con malattia policistica renale autosomica dominante che presentano specifiche varianti del gene PKD1

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme grave

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia

  • Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Italia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Pazienti con Fibrosi Cistica di 2 Anni e Oltre

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania