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Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3, una malattia che causa debolezza muscolare progressiva. Il farmaco in studio, chiamato NMD670, è una compressa che viene assunta per via orale e agisce migliorando la trasmissione dei segnali tra i nervi e i muscoli. Lo studio ha lo…
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Lo studio si concentra sulla Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) recidivante nei bambini, una forma di cancro del sangue che si ripresenta dopo il trattamento iniziale. L’obiettivo è migliorare i tassi di remissione completa (CR2) nei pazienti con LLA ad alto rischio. Per raggiungere questo obiettivo, lo studio confronta l’efficacia di un trattamento standard con e…
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Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Malattia Linfoproliferativa Post-Trapianto associata al Virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD). Questa condizione può verificarsi in persone che hanno subito un trapianto di organi solidi o un trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche e che non hanno risposto al trattamento con rituximab o rituximab combinato con chemioterapia. Il…
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Lo studio riguarda il trattamento del COVID-19 nei bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e meno di 18 anni che sono ricoverati in ospedale. La malattia, causata dal virus SARS-CoV-2, può portare a sintomi respiratori gravi e richiedere ossigenoterapia. Il farmaco in esame è il Baricitinib, noto anche con il codice LY3009104, che…
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Lo studio clinico riguarda pazienti con tumori solidi non operabili che sono già stati trattati in precedenza. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato OMX-0407, che è un inibitore di una proteina chiamata chinasi inducibile dal sale. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per via orale. L’obiettivo principale dello studio…
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Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può essere primaria o secondaria, come nel caso della mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento combinato con Navtemadlin e Ruxolitinib rispetto a un trattamento con placebo e Ruxolitinib. Navtemadlin è…
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