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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sull’Effetto del Triheptanoin nei Bambini con Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Cechia Germania Polonia Spagna

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di mRNA-3745 in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno tipo 1a (GSD1a)

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Paesi Bassi Polonia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di ION373 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Alexander

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia dello spray nasale di carbetocina per ridurre la fame incontrollabile nei pazienti con sindrome di Prader-Willi

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Spagna

  • Studio clinico su mRNA-3705 per pazienti con acidemia metilmalonica isolata dovuta a carenza di metilmalonil-CoA mutasi

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Paesi Bassi Spagna

  • Studio a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Vosoritide nei bambini con acondroplasia

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza del Fattore di Von Willebrand Ricombinante con o senza Octocog Alfa nei bambini con Malattia di Von Willebrand grave

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Austria Belgio Francia Italia Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Setrusumab in pazienti con osteogenesi imperfetta

    Arruolamento concluso

    4 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Italia Paesi Bassi Polonia Portogallo

  • Studio sulla sicurezza e fattibilità del trattamento con zinco per pazienti con disturbi associati a GNAO1

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sulla Distrofia Muscolare dei Cingoli Tipo 2E/R4 con SRP-9003 per Pazienti Affetti da LGMD2E/R4

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Germania Italia Spagna