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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio clinico su mRNA-3705 per pazienti con acidemia metilmalonica isolata dovuta a carenza di metilmalonil-CoA mutasi

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di ION373 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Alexander

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Italia

  • Studio sull’efficacia dello spray nasale di carbetocina per ridurre la fame incontrollabile nei pazienti con sindrome di Prader-Willi

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Germania Italia Belgio Francia

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di mRNA-3745 in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno tipo 1a (GSD1a)

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Polonia Paesi Bassi Francia

  • Studio sull’Effetto del Triheptanoin nei Bambini con Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Germania Repubblica Ceca Polonia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Crinecerfont nei Bambini con Iperplasia Surrenalica Congenita Classica

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Francia Belgio Spagna Polonia Grecia +1

  • Valutazione del trattamento con betametasone sodio fosfato nei bambini con paralisi del nervo facciale acuta

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia

  • Studio su Gilteritinib e combinazione di farmaci per bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazione del gene FLT3

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Italia Francia Germania

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia dell’Alpha-1 Antitripsina per la prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite in pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche.

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Italia Germania

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di tazemetostat in compresse rivestite per uso orale nei pazienti che hanno partecipato a studi precedenti con questo farmaco

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Polonia