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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Casimersen e Golodirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Bulgaria Cechia Danimarca Ungheria Irlanda +3

  • Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale trattati con elivaldogene autotemcel

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Italia Paesi Bassi

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia iniziale di AAV9-CAG-coh-SGSH nei bambini con sindrome di Sanfilippo A

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna

  • Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio sull’efficacia della tossina botulinica tipo A e della scopolamina per la gestione della scialorrea nei bambini con paralisi cerebrale sopra i 4 anni

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Nedosiran in Pazienti con Iperossaluria Primaria

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Italia Paesi Bassi Norvegia Spagna

  • Studio sull’efficacia di ATL1102 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Bulgaria

  • Programma di accesso ampliato per mepolizumab nei pazienti con sindrome ipereosinofila

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di emicizumab in pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori FVIII

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Cariprazina per adolescenti con schizofrenia

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Bulgaria Romania