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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di MAS825 in pazienti con malattie autoinfiammatorie monogeniche, inclusi NLRC4-GOF, carenza di XIAP o mutazioni CDC42

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Spagna Repubblica Ceca Italia

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia della combinazione di nucleosidi pirimidinici (doxecitina e doxribtimina) in pazienti con deficit di timidina chinasi 2 (TK2)

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna

  • Studio sulla Sicurezza di DNL310 nei Bambini con Sindrome di Hunter

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia del Tiotropio per prevenire le esacerbazioni dell’asma nei bambini in età prescolare con asma parzialmente controllata o non controllata

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio su fitusiran per bambini maschi con emofilia A o B di età compresa tra 1 e meno di 12 anni

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Spagna

  • Studio sulla Distrofia Muscolare dei Cingoli Tipo 2E/R4 con SRP-9003 per Pazienti Affetti da LGMD2E/R4

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Germania Belgio Italia

  • Studio sulla sicurezza e fattibilità del trattamento con zinco per pazienti con disturbi associati a GNAO1

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Setrusumab in pazienti con osteogenesi imperfetta

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia Portogallo Paesi Bassi Italia Francia Germania

  • Studio a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Vosoritide nei bambini con acondroplasia

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio clinico su mRNA-3705 per pazienti con acidemia metilmalonica isolata dovuta a carenza di metilmalonil-CoA mutasi

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Paesi Bassi Spagna