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Retinite pigmentosa
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- Data di inizio: 2019-08-19
Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ISTEM-01 in pazienti con retinite pigmentosa da mutazione monogenica
Reclutamento
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata retinite pigmentosa, che è una condizione genetica che colpisce la vista. Questa malattia è causata da una mutazione in un singolo gene che influisce sul processo visivo. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato ISTEM-01, che è un cerotto medicato contenente cellule derivate da cellule…
- Data di inizio: 2017-12-22
Studio sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica GS030 in pazienti con Retinite Pigmentosa attraverso iniezione intravitreale
Reclutamento
Questo studio clinico esamina un trattamento per la Retinite Pigmentosa, una malattia ereditaria dell’occhio che causa una progressiva perdita della vista. Il trattamento in studio, chiamato GS030, è una terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato somministrato tramite iniezione nell’occhio. Il trattamento consiste in due componenti: il GS030-DP, che è una sospensione iniettabile contenente…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’Efficacia di Ultevursen per la Retinite Pigmentosa nei Pazienti con Mutazioni nell’Esone 13 del Gene USH2A
Non ancora in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su una malattia genetica chiamata Retinite Pigmentosa, che colpisce la vista e può portare alla perdita della visione. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene USH2A, in particolare nell’esone 13. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Ultevursen, noto anche con il codice QR-421a. Questo farmaco è una…
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio di follow-up a lungo termine sulla terapia genica retinica per pazienti con coroideremia e retinite pigmentosa legata all’X trattati con AAV2-REP1 e AAV8-RPGR
Non ancora in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su due malattie oculari rare: la coroideremia e la retinite pigmentosa legata al cromosoma X. La coroideremia è una malattia genetica che causa la perdita progressiva della vista, mentre la retinite pigmentosa legata al cromosoma X è una forma ereditaria di degenerazione retinica che porta alla cecità. Il trattamento in…
Malattie studiate:Farmaci studiati: 
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di AGTC-501 in pazienti maschi con retinite pigmentosa legata all’X
Non ancora in reclutamento
La ricerca si concentra sulla retinite pigmentosa legata al cromosoma X, una malattia genetica che colpisce la vista. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene RPGR. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato AGTC-501, una terapia genica somministrata tramite un’iniezione sotto la retina. AGTC-501 utilizza un vettore virale…
- Data di inizio: 2022-08-25
Studio di follow-up a lungo termine della terapia genica con Botaretigene Sparoparvovec per pazienti con Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X
Non in reclutamento
Lo studio clinico si concentra sulla Retinite Pigmentosa legata al cromosoma X, una malattia genetica che causa una progressiva perdita della vista. Questa condizione è associata a varianti nel gene RPGR. Il trattamento in esame utilizza una terapia genica chiamata AAV5-hRKp.RPGR, progettata per affrontare le mutazioni nel gene RPGR. L’obiettivo principale dello studio è valutare…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
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