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Osteopetrosi

  • Studio di terapia genica con cellule staminali autologhe CD34+ modificate con vettore lentivirale TCIRG1 in bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • AUTOLOGOUS HAEMATOPOIETIC STEM AND PROGENITOR CELL POPULATION CONTAINING CD34+ CELLS TRANSDUCED WITH A LENTIVIRAL VECTOR ENCODING THE TCIRG1 CDNA EX VIVO EXPANDED
    • Plerixafor
    • Treosulfan
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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