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Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei bambini con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
    Farmaci in studio:
    • Cipaglucosidase Alfa
    • Miglustat
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