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Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
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Studio sull’effetto della terapia enzimatica sostitutiva con avalglucosidase alfa nei pazienti con malattia di Pompe non trattati
La malattia di Pompe è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio si concentra su come il trattamento con una terapia sostitutiva enzimatica possa influenzare il glicogeno nei muscoli delle persone affette da questa malattia. Il farmaco utilizzato in questo studio è chiamato Nexviadyme, che contiene la sostanza attiva…
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Data di inizio: 2024-02-13Studio sulla sicurezza ed efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei bambini con malattia di Pompe a esordio tardivo
La malattia di Pompe a esordio tardivo è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa malattia. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di due trattamenti somministrati insieme: Cipaglucosidase Alfa e Miglustat. Cipaglucosidase Alfa è una polvere liofilizzata…
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Data di inizio: 2024-03-21Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile
La Malattia di Pompe a esordio infantile è una condizione rara che colpisce i muscoli e il cuore nei bambini. Questo studio clinico si concentra su bambini con questa malattia, di età compresa tra 0 e meno di 18 anni. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di due farmaci, cipaglucosidase alfa e miglustat,…
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Data di inizio: 2024-11-04Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo
La malattia di Pompe, conosciuta anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II, è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia chiamata malattia di Pompe a esordio tardivo. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità…
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Data di inizio: 2021-10-19Studio sulla sicurezza ed efficacia di avalglucosidase alfa in pazienti con malattia di Pompe non classica di età pari o superiore a 5 anni
La malattia studiata in questo trial clinico è la malattia di Pompe, una condizione genetica rara che colpisce i muscoli e il sistema respiratorio. In particolare, il focus è sulla forma non classica della malattia di Pompe. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale…
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Studio sulla terapia genica con AAV9.LAMP2B per pazienti maschi con malattia di Danon
La ricerca si concentra sulla Malattia di Danon, una condizione genetica rara che colpisce principalmente il cuore e i muscoli. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una terapia genica chiamata RP-A501. Questa terapia utilizza un vettore virale, noto come Adeno-Associated Virus Serotype 9 (AAV9), che trasporta un gene specifico, il LAMP2B,…
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Data di inizio: 2024-06-18
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