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Deficit di fattore IX

  • Data di inizio: 2022-07-01

    Studio sull’efficacia di concizumab nei bambini sotto i 12 anni con emofilia A o B con o senza inibitori

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio riguarda bambini con meno di 12 anni affetti da emofilia A o B, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, con o senza inibitori. Gli inibitori sono sostanze che possono interferire con i trattamenti standard per l’emofilia. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato concizumab, somministrato…

    Malattie indagate:
    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci indagati:
    • Concizumab
    Francia Bulgaria Lituania Italia Romania Spagna +4
  • Data di inizio: 2025-06-16

    Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia di REGV131-LNP1265 in Adulti con Emofilia B

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Lo studio clinico riguarda lEmofilia B, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare il sanguinamento perché manca loro un fattore di coagulazione chiamato Fattore IX. Questo studio esamina un nuovo trattamento che utilizza una tecnologia avanzata chiamata CRISPR/Cas9 per inserire un gene nel…

    Malattie indagate:
    • Deficit di fattore IX
    Farmaci indagati:
    • Messenger Rna Encoding Cas9
    • Single Guide Rna Containing A Sequence Complementary To Human Alb Locus Gene, Intron 1, Target Region
    • Adeno-Associated Virus Vector Serotype 8 Containing The Human F9 Gene
    Germania Francia Italia Spagna
  • Data di inizio: 2024-09-30

    Studio di follow-up a lungo termine per adulti maschi con Emofilia B trattati con Etranacogene Dezaparvovec

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Lo studio clinico riguarda lEmofilia B, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare le emorragie perché manca loro una proteina chiamata Fattore IX. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Etranacogene Dezaparvovec (noto anche come CSL222), che è una terapia genica. Questa…

    Malattie indagate:
    • Deficit di fattore IX
    Farmaci indagati:
    • Etranacogene Dezaparvovec
    Paesi Bassi Danimarca Belgio Germania Irlanda Svezia
  • Data di inizio: 2023-12-06

    Studio sulla Profilassi con Marstacimab nei Bambini con Emofilia con o senza Inibitori

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia, che può essere di tipo A o B. L’emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti con emofilia grave di tipo A o moderatamente grave a grave di…

    Malattie indagate:
    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci indagati:
    • Marstacimab
    Italia Repubblica Ceca Germania Francia Danimarca Austria +2
  • Data di inizio: 2022-11-14

    Studio sull’uso di Marstacimab per la sicurezza a lungo termine in pazienti con emofilia A grave o emofilia B moderata-grave con o senza inibitori

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia, che può essere di tipo A o B. L’emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio è rivolto a persone con emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave. Alcuni partecipanti…

    Malattie indagate:
    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci indagati:
    • Marstacimab
    Spagna Croazia Italia Francia Austria Repubblica Ceca +3
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza della Terapia Genica Etranacogene Dezaparvovec in Adulti con Emofilia B e Anticorpi Neutralizzanti AAV5

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sull’Emofilia B, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. In questo studio, verrà utilizzata una terapia genica chiamata Etranacogene Dezaparvovec, nota anche con il codice CSL222. Questa terapia è progettata per aiutare il corpo a produrre il fattore IX, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue,…

    Malattie indagate:
    • Deficit di fattore IX
    Farmaci indagati:
    • Etranacogene Dezaparvovec
    Polonia Bulgaria
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