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Deficit di fattore IX

  • Studio sull’efficacia di concizumab nei bambini sotto i 12 anni con emofilia A o B con o senza inibitori

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Concizumab
    Francia Bulgaria Lituania Italia Romania Spagna +4

  • Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia di REGV131-LNP1265 in Adulti con Emofilia B

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    Farmaci in studio:
    • Messenger Rna Encoding Cas9
    • Single Guide Rna Containing A Sequence Complementary To Human Alb Locus Gene, Intron 1, Target Region
    • Adeno-Associated Virus Vector Serotype 8 Containing The Human F9 Gene
    Germania Francia Italia Spagna

  • Studio sulla Profilassi con Marstacimab nei Bambini con Emofilia con o senza Inibitori

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Marstacimab
    Italia Repubblica Ceca Germania Francia Danimarca Austria +2

  • Studio sull’uso di Marstacimab per la sicurezza a lungo termine in pazienti con emofilia A grave o emofilia B moderata-grave con o senza inibitori

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII
    Farmaci in studio:
    • Marstacimab
    Spagna Croazia Italia Francia Austria Repubblica Ceca +3

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di etranacogene dezaparvovec in ragazzi adolescenti dai 12 ai 17 anni con emofilia B grave o moderatamente grave

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Etranacogene Dezaparvovec
    Belgio Austria Francia Spagna

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza della Terapia Genica Etranacogene Dezaparvovec in Adulti con Emofilia B e Anticorpi Neutralizzanti AAV5

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di fattore IX
    Farmaci in studio:
    • Etranacogene Dezaparvovec
    Polonia Bulgaria
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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